Neue Substanz Eltrombopag hebt Thrombozytenzahl bei Patienten mit ITP deutlich an

Für Patienten mit Idiopathischer Thrombozytopenischer Purpura (ITP) deuten sich richtungsweisende neue Therapieoptionen an. Konkret: Die derzeit noch im Stadium der klinischen Prüfung befindliche Substanz Eltrombopag führt bei bis zu 81 % der ITP-Patienten zu einer deutlichen Steigerung der Thrombozytenzahlen. Dies belegt die Auswertung einer klinischen Studie, die jetzt auf der Jahrestagung der European Hematologic Association (EHA) in Amsterdam vorgestellt wurde.

Demnach führt eine Therapie mit dem „small molecule“ Eltrombopag auch bei sonst nur schlecht ansprechenden Patienten zu einer signifikanten Anhebung der Thrombozytenzahlen. Im Vergleich zu Placebo führt eine Therapie mit 50 und 75 mg Eltrombopag bei 81 % der Patienten innerhalb von sechs Wochen zu einer Anhebung der Thrombozytenzahl auf mehr als 50.000/µl. Im Placeboarm waren dies nur 11 %.

Bei der innovativen Substanz Eltrombopag handelt es sich um den ersten oral einzunehmenden Wirkstoff, der in der Lage ist, die Proliferation und Differenzierung von Megakaryozyten zu stimulieren. Der neue Wirkstoff eignet sich vor allem zur Therapie von Patienten mit Idiopathischer Thrombozytopenischer Purpura, einer Erkrankung, die durch niedrige Thrombozytenzahlen und damit einem erhöhten Risiko für spontane Blutungen charakterisiert ist. „Die jetzt vorliegenden Studienresultate unterstreichen die hohe Wirksamkeit einer oralen Therapie mit Eltrombopag in der Behandlung der ITP“, betonte Studienleiter Professor Adrian Newland vom Queen Mary Hospital der Universität London. Für die betroffenen Patienten sind diese Studienresultate insbesondere deshalb von Bedeutung, weil die bisher existierenden Therapieoptionen (Behandlung mit Kortikosteroiden, Splenektomie oder die Gabe von Immunsuppressiva) mit einer Reihe unerwünschter Wirkungen assoziiert sind.

Die Studienresultate im Überblick

Die jetzt vorgestellten Ergebnisse entstammen einer randomisierten Phase-II-Studie, an der 118 erwachsene Patienten mit ITP teilgenommen hatten. Die Thrombozytenwerte vor Beginn der Studie lagen bei unter 30.000/µl. Der primäre Studienendpunkt war definiert als die Anzahl jener Patienten, die nach einer Therapie mit Eltrombopag über 42 Tage eine Thrombozytenkonzentration von ≥ 50.000/µl aufwiesen. Im Placeboarm waren dies nur 11 %, unter der Therapie mit 50 mg Eltrombopag erreichten hingegen 70 % der Patienten den Studienendpunkt. Unter der Therapie mit 75 mg Eltrombopag konnte bei 81 % der Patienten das primäre Studienziel erreicht werden. Wie die Studie weiter belegt, profitierten selbst schwierig zu therapierende Patienten von einer Therapie mit dem neuen Wirkstoff. Hierzu gehören insbesondere Patienten, die bereits splenektomiert sind, und solche, die auf alternative Therapieformen nur ungenügend oder gar nicht angesprochen hatten. Selbst Patienten mit sehr niedrigen Thrombozytenzahlen (

Kurzcharakteristik von Eltrombopag

Eltrombopag ist ein so genanntes „small molecule’“ und wirkt als Thrombopoetin-Rezeptoragonist, indem es die Proliferation und Differenzierung von Megakaryozyten (Vorstufe von Thrombozyten) im Knochenmark stimuliert. Man kann Eltrombopag deshalb auch als Thrombozyten-Wachstumsfaktor bezeichnen. Die Tatsache, dass es sich bei Eltrombopag um ein kleines Molekül handelt, bedeutet zugleich, dass der Wirkstoff oral als Tablette eingenommen werden kann und im Vergleich zu großen Proteinmolekülen ein geringeres Potenzial hat, Immunreaktionen auszulösen.

Morbus Werlhof (Idiopathische Thrombozytopenische Purpura, ITP)
Die ITP ist eine Erkrankung, bei der es zu einer Zerstörung oder inadäquater Produktion von Thrombozyten (Thrombozytopenie) kommt. Da die Thrombozyten (Blutplättchen) ein wesentlicher Bestandteil des Blutgerinnungssystems sind, kann dieser Mangel zu einer spontanen Blutungsneigung führen. Viele Patienten bleiben asymptomatisch oder entwickeln nur leichte Blutungen. Bei 5 % der ITP-Patienten kommt es im Laufe der Erkrankung jedoch zu Komplikationen, meist durch intrakranielle Blutungen.
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