Nukleinsäure-Übertragung

Einleitung

Die Gentherapie umfasst eine Vielfalt biomedizinischer Anwendungen und liefert zahlreiche Methoden, um schwere Krankheiten wie z.B. Krebs zu behandeln. Sie beinhaltet das Einbringen von Genen mithilfe geeigneter Trägerstoffe in das Gewebe oder in die Zellen. Dabei werden defekte Genabschnitte durch einen gezielten Austausch der fehlerhaften DNA-Sequenz repariert. Durch die eingebrachten Gene wird eine therapeutische oder präventive Wirkung erzielt. Anders als bei konventionellen medikamentösen Therapien wird hier kein direkt wirkendes Arzneimittel verabreicht. Die Körperzellen sollen, die zur Heilung benötigten Proteine selbst produzieren bzw. die Produktion von unerwünschten Proteinen verhindern.

Problemstellung

Alle bisher bekannten Methoden für eine erfolg-reiche Gentherapie sind bis heute mehr oder weniger problematisch. Das entscheidende Problem ist hierbei die Entwicklung von Übertragungssystemen, so genannten Genfähren oder Vektoren. Die erfolgreiche und gefahrlose Einschleusung des genetischen Materials in die gentherapeutisch zu behandelnden Zellen stellt ganz besondere Anforderungen an die pharmazeutische Technik. Mit Hilfe von bioabbaubaren Polymeren versucht man neue viel versprechende Trägermaterialien für den Einsatz in der Gentherapie zu finden.

Innovation

Das erfindungsgemäße Verfahren liefert eine Methode für die Abgabe eines Nukleinsäuremoleküls an die Zelle und umfasst die Bildung eines Kom-plexes zwischen dem biologisch abbaubaren Kopolymer und einer Nukleinsäure. Bei diesem Verfahren handelt es sich um ein Transfektionsverfahren, welches ein vom menschlichen Körper bioabbaubares kationisches Kopolymer einsetzt, dass auf Grund seiner spezifischen molekularen Eigenschaft hervorragend als Trägermaterial für den Transport von Nukleinsäurematerialien in die menschliche Zelle dient.

Das Verfahren umfasst. die folgenden Schritte. Um das Polysaccharid zu modifizieren oder zu aktivieren, wird das Polysaccharid mit einem Vertreter behandelt. Als Vertreter werden vorzugsweise 1’-Carbonyldiimidazole, 1’-Carbonyldiimidazole, Benzotriazolcarbonate, N, N’-Disucccinimidylcarbonate und Carbonylimidazole gewählt. Anschließend erfolgt eine Polykondensationsreaktion zwischen dem modifizierten Polysaccharid, vorzugsweise Amylopectin oder Glycogen und mindestens einem Kationpolymer oder –monomer. Das dabei entstehende Gemisch wird nun unter passenden Bedingungen so behandelt, so dass sich das bioabbaubare Kopolymer bildet.

Nutzen
• hohe Gentransfer-Effizienz
• geringe Toxizität
• geringe Herstellungskosten
Fachbereich:
Medizin
Stand Entwicklung:
Stand Schutzrecht:
Patent (EP) eingereicht.
Internationale Nachanmeldung möglich.
Angebot:
Lizenzvertrag
Patentverkauf
Entwicklungskooperation
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Kontakt:
Tobias Parikh
PVA-MV AG
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