Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Gentherapie hilft Mäusen mit erblicher Herzerkrankung

03.12.2014

Junge Mäuse, die unter einer schweren erblich-bedingten Herzmuskelerkrankung, der Hypertrophen Kardiomyopathie (HCM) leiden, können mittels Gentherapie geheilt werden, zeigten Forscherinnen und Forscher des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf-Forschung. Sie berichten darüber in Nature Communications. Die Forscher wollen nun untersuchen, ob ihre Ergebnisse auf den Menschen übertragbar sind.

Rund einer von fünfhundert Menschen kommt mit einem Gendefekt am Herzmuskel zur Welt. Dieser Defekt kann dazu führen, dass die Muskelwand der linken Herzkammer verdickt ist – die sogenannte Hypertrophe Kardiomyopathie (HCM). Das Herz kann schlechter pumpen und neigt zu Herzrhythmusstörungen. Bei jungen, sportlichen Menschen ist HCM die häufigste Ursache für den plötzlichen Herztod. Eine besonders schwere Form der HCM, unter der bereits Neugeborene leiden, führt innerhalb des ersten Lebensjahres zum Tod.

Die HCM kann durch unterschiedliche Gendefekte ausgelöst werden. In jedem Fall werden Struktur und Funktion von Proteinen des Sarkomers beeinflusst, das sind jene Proteine, die für die An- und Entspannung des Herzmuskels verantwortlich sind. HCM kann bislang nicht geheilt werden. Die Patienten erhalten Medikamente, welche die Krankheitssymptome lindern. Bei schweren Formen hilft nur eine Herztransplantation.

Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK) haben nun erstmals einen vielversprechenden Ansatz für eine Gentherapie der HCM am Mausmodell getestet. Bei einer Gentherapie wird der falsche Bauplan für ein Protein durch den richtigen ersetzt. Das gesunde Protein wird vor Ort dauerhaft produziert, der Patient wird geheilt.

Die Forscher um Prof. Dr. Lucie Carrier vom Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf (UKE) wählten für ihre Versuche Mäuse aus, die an Neugeborenen-HCM erkrankt waren. Diese schwerwiegende Form der HCM wird durch eine sehr häufige Veränderung im Gen für das kardiale Myosin-bindende Protein-C (cMyBP-C) verursacht. Die Forscher schleusten das korrekte genetische Material mit Hilfe eines in der Molekularbiologie üblichen Transportvehikels, einer ungefährlichen Virushülle, zielgerichtet in die Zellen des Herzmuskels ein.

Die erkrankten, einen Tag alten Mäuse erhielten eine einmalige Dosis des therapeutischen Gens. In einem Zeitraum bis 34 Wochen nach der Behandlung untersuchten die Forscher Morphologie und Pumpeigenschaften der Mäuseherzen. Diese unterschieden sich kaum noch von gesunden Herzen. Außerdem konnten die Forscher nachweisen, dass die Herzmuskelzellen ungefähr zwei Drittel des gesunden cMyBP-C-Proteins produzierten, vor der Behandlung produzierten die Zellen nur zehn Prozent.

Die Befunde stimmen die Forscher optimistisch, sie wollen nun versuchen, die Ergebnisse auf den Menschen zu übertragen. Diese Schritte sind erfahrungsgemäß sehr aufwändig und wurden in der Vergangenheit in vergleichbaren Fällen oft gar nicht in Angriff genommen. Im DZHK gibt es deshalb extra für die „Translation“, also für die Übertragung von Ergebnissen der Grundlagenforschung in die klinische Anwendung, konzipierte Programme und Fördermöglichkeiten.

Originalarbeit:
Mybpc3 gene therapy for neonatal cardiomyopathy enables long-term disease prevention in mice
Nature Communications, 2nd Dec DOI: 10.1038/ncomms6515
http://www.nature.com/ncomms/2014/141202/ncomms6515/full/ncomms6515.html

Christine Vollgraf | idw - Informationsdienst Wissenschaft

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Biowissenschaften Chemie:

nachricht Neuer Mechanismus der Gen-Inaktivierung könnte vor Altern und Krebs schützen
23.02.2017 | Leibniz-Institut für Alternsforschung - Fritz-Lipmann-Institut e.V. (FLI)

nachricht Alge im Eismeer - Genom einer antarktischen Meeresalge entschlüsselt
23.02.2017 | Universität Konstanz

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Biowissenschaften Chemie >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Kühler Zwerg und die sieben Planeten

Erdgroße Planeten mit gemäßigtem Klima in System mit ungewöhnlich vielen Planeten entdeckt

In einer Entfernung von nur 40 Lichtjahren haben Astronomen ein System aus sieben erdgroßen Planeten entdeckt. Alle Planeten wurden unter Verwendung von boden-...

Im Focus: Mehr Sicherheit für Flugzeuge

Zwei Entwicklungen am Lehrgebiet Rechnerarchitektur der FernUniversität in Hagen können das Fliegen sicherer machen: ein Flugassistenzsystem, das bei einem totalen Triebwerksausfall zum Einsatz kommt, um den Piloten ein sicheres Gleiten zu einem Notlandeplatz zu ermöglichen, und ein Assistenzsystem für Segelflieger, das ihnen das Erreichen größerer Höhen erleichtert. Präsentiert werden sie von Prof. Dr.-Ing. Wolfram Schiffmann auf der Internationalen Fachmesse für Allgemeine Luftfahrt AERO vom 5. bis 8. April in Friedrichshafen.

Zwei Entwicklungen am Lehrgebiet Rechnerarchitektur der FernUniversität in Hagen können das Fliegen sicherer machen: ein Flugassistenzsystem, das bei einem...

Im Focus: HIGH-TOOL unterstützt Verkehrsplanung in Europa

Forschung am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) unterstützt die Europäische Kommission bei der Verkehrsplanung: Anhand des neuen Modells HIGH-TOOL lässt sich bewerten, wie verkehrspolitische Maßnahmen langfristig auf Wirtschaft, Gesellschaft und Umwelt wirken. HIGH-TOOL ist ein frei zugängliches Modell mit Modulen für Demografie, Wirtschaft und Ressourcen, Fahrzeugbestand, Nachfrage im Personen- und Güterverkehr sowie Umwelt und Sicherheit. An dem nun erfolgreich abgeschlossenen EU-Projekt unter der Koordination des KIT waren acht Partner aus fünf Ländern beteiligt.

Forschung am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) unterstützt die Europäische Kommission bei der Verkehrsplanung: Anhand des neuen Modells HIGH-TOOL lässt...

Im Focus: Zinn in der Photodiode: nächster Schritt zur optischen On-Chip-Datenübertragung

Schon lange suchen Wissenschaftler nach einer geeigneten Lösung, um optische Komponenten auf einem Computerchip zu integrieren. Doch Silizium und Germanium allein – die stoffliche Basis der Chip-Produktion – sind als Lichtquelle kaum geeignet. Jülicher Physiker haben nun gemeinsam mit internationalen Partnern eine Diode vorgestellt, die neben Silizium und Germanium zusätzlich Zinn enthält, um die optischen Eigenschaften zu verbessern. Das Besondere daran: Da alle Elemente der vierten Hauptgruppe angehören, sind sie mit der bestehenden Silizium-Technologie voll kompatibel.

Schon lange suchen Wissenschaftler nach einer geeigneten Lösung, um optische Komponenten auf einem Computerchip zu integrieren. Doch Silizium und Germanium...

Im Focus: Innovative Antikörper für die Tumortherapie

Immuntherapie mit Antikörpern stellt heute für viele Krebspatienten einen Erfolg versprechenden Ansatz dar. Weil aber längst nicht alle Patienten nachhaltig von diesen teuren Medikamenten profitieren, wird intensiv an deren Verbesserung gearbeitet. Forschern um Prof. Thomas Valerius an der Christian Albrechts Universität Kiel gelang es nun, innovative Antikörper mit verbesserter Wirkung zu entwickeln.

Immuntherapie mit Antikörpern stellt heute für viele Krebspatienten einen Erfolg versprechenden Ansatz dar. Weil aber längst nicht alle Patienten nachhaltig...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Big Data Centrum Ostbayern-Südböhmen startet Veranstaltungsreihe

23.02.2017 | Veranstaltungen

DFG unterstützt Kongresse und Tagungen - April 2017

23.02.2017 | Veranstaltungen

Wie werden wir gesund alt? - Alternsforscher tagen auf interdisziplinärem Symposium in Magdeburg

23.02.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Heinz Maier-Leibnitz-Preise 2017: DFG und BMBF zeichnen vier Forscherinnen und sechs Forscher aus

23.02.2017 | Förderungen Preise

Big Data Centrum Ostbayern-Südböhmen startet Veranstaltungsreihe

23.02.2017 | Veranstaltungsnachrichten

Planeten außerhalb unseres Sonnensystems: Bayreuther Forscher dringen tief ins Weltall vor

23.02.2017 | Physik Astronomie