Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Neue Wege bei der Behandlung von Patienten mit Morbus Hunter

25.09.2006
Universitätsklinikum Mainz behandelt als erstes Patienten mit neu zugelassenem Medikament

Eine tiefe, heisere Stimme, Herzschwäche, Schwerhörigkeit, Wachstumsverzögerungen und eingeschränkte Bewegungsfähigkeit sind für Patienten mit Morbus Hunter charakteristisch. Bisher gab es nur begrenzte Möglichkeiten die Krankheit zu behandeln. Die Kinderklinik und Kinderpoliklinik des Klinikums der Johannes Gutenberg-Universität Mainz hat jetzt erstmals Morbus-Hunter-Patienten mit einem neu zugelassenen Medikament behandelt.

Morbus Hunter ist eine seltene, fortschreitende Erbkrankheit und gehört zu den lysosomalen Speicherkrankheiten - das sind seltene Stoffwechselerkrankungen. In Deutschland gibt es rund 120 Morbus-Hunter-Patienten. Ursache der Erkrankung ist ein defektes Gen auf dem X-Chromosom. Daher sind fast ausschließlich Männer betroffen. Das defekte Gen verursacht dabei geringe bis schwere geistige Entwicklungsverzögerungen, die unter anderem mit Skelett- und Gesichtsveränderungen, Wachstumsverzögerungen und Störungen der Grobmotorik einher gehen. Die Symptome der angeborenen Krankheit können schon bei der Geburt, aber auch erst im Wachstumsverlauf auftreten. Eine ursächliche Behandlung war bisher nicht möglich.

Seit Juli 2006 gibt es nun ein neues Medikament, dessen Wirkstoff eine Kopie des menschlichen Enzyms ist, welches bei Morbus-Hunter-Patienten defekt ist. Es handelt sich also um eine Enzymersatztherapie, bei der Patienten mit dem fehlenden Enzym versorgt werden. Nach den Ergebnissen der klinischen Studien - die vor der Einführung eines neuen Medikamentes durchgeführt werden müssen - verbessert das Medikament die Ausdauer, die körperliche Leistungsfähigkeit, die Gelenkbeweglichkeit und die Lungenfunktion der Patienten.

... mehr zu:
»Enzym »Enzymersatztherapie »Morbus

Hergestellt wird das Enzym durch eine biotechnologische Methode, bei der bestimmte Zellen dazu gebracht werden, das Enzym in verwertbarer Menge zu produzieren. Auf ähnliche Art und Weise werden bereits seit langem Gerinnungsfaktoren oder Insulin produziert.

"Bei fünf sehr seltenen Stoffwechselerkrankungen wird das Prinzip der Enzymersatztherapie bisher erfolgreich angewandt - Morbus Hunter ist nun die sechste Erkrankung, bei der die Enzymersatztherapie zum Einsatz kommt", erklärt Prof. Dr. Michael Beck, Leiter der Villa Metabolica am Mainzer Universitätsklinikum. Die Villa Metabolica ist deutschlandweit das führende Zentrum auf dem Gebiet der lysosomalen Speicherkrankheiten, sie gehört zur Universitätskinderklinik und ist ein Zentrum für klinische Studien und Anwendungsbeobachtungen. "In Mainz führen wir als erste das neue Medikament ein, weil wir als eines von sechs Zentren an den internationalen Zulassungsstudien beteiligt waren. Von der neuen Therapie erhoffen wir uns, dass die Lebensqualität der Patienten deutlich besser wird", erläutert Prof. Beck.

Weitere Informationen:
Caroline Hänsch, Pressestelle,
Tel. 06131 / 17-7424, Fax 06131 / 17-3496,
E-Mail: presse@vorstand.klinik.uni-mainz.de

Petra Giegerich | idw
Weitere Informationen:
http://www.uni-mainz.de

Weitere Berichte zu: Enzym Enzymersatztherapie Morbus

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Spezialfarbstoff erlaubt völlig neue Einblicke ins Gehirn
16.08.2018 | Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn

nachricht Keime fliegen mit
16.08.2018 | Friedrich-Schiller-Universität Jena

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Die Mischung macht‘s: Jülicher Forscher entwickeln schnellladefähige Festkörperbatterie

Mit Festkörperbatterien sind aktuell große Hoffnungen verbunden. Sie enthalten keine flüssigen Teile, die auslaufen oder in Brand geraten könnten. Aus diesem Grund sind sie unempfindlich gegenüber Hitze und gelten als noch deutlich sicherer, zuverlässiger und langlebiger als herkömmliche Lithium-Ionen-Batterien. Jülicher Wissenschaftler haben nun ein neues Konzept vorgestellt, das zehnmal größere Ströme beim Laden und Entladen erlaubt als in der Fachliteratur bislang beschrieben. Die Verbesserung erzielten sie durch eine „clevere“ Materialwahl. Alle Komponenten wurden aus Phosphatverbindungen gefertigt, die chemisch und mechanisch sehr gut zusammenpassen.

Die geringe Stromstärke gilt als einer der Knackpunkte bei der Entwicklung von Festkörperbatterien. Sie führt dazu, dass die Batterien relativ viel Zeit zum...

Im Focus: It’s All in the Mix: Jülich Researchers are Developing Fast-Charging Solid-State Batteries

There are currently great hopes for solid-state batteries. They contain no liquid parts that could leak or catch fire. For this reason, they do not require cooling and are considered to be much safer, more reliable, and longer lasting than traditional lithium-ion batteries. Jülich scientists have now introduced a new concept that allows currents up to ten times greater during charging and discharging than previously described in the literature. The improvement was achieved by a “clever” choice of materials with a focus on consistently good compatibility. All components were made from phosphate compounds, which are well matched both chemically and mechanically.

The low current is considered one of the biggest hurdles in the development of solid-state batteries. It is the reason why the batteries take a relatively long...

Im Focus: Farbeffekte durch transparente Nanostrukturen aus dem 3D-Drucker

Neues Design-Tool erstellt automatisch 3D-Druckvorlagen für Nanostrukturen zur Erzeugung benutzerdefinierter Farben | Wissenschaftler präsentieren ihre Ergebnisse diese Woche auf der angesehenen SIGGRAPH-Konferenz

Die meisten Objekte im Alltag sind mit Hilfe von Pigmenten gefärbt, doch dies hat einige Nachteile: Die Farben können verblassen, künstliche Pigmente sind oft...

Im Focus: Color effects from transparent 3D-printed nanostructures

New design tool automatically creates nanostructure 3D-print templates for user-given colors
Scientists present work at prestigious SIGGRAPH conference

Most of the objects we see are colored by pigments, but using pigments has disadvantages: such colors can fade, industrial pigments are often toxic, and...

Im Focus: Eisen und Titan in der Atmosphäre eines Exoplaneten entdeckt

Forschende der Universitäten Bern und Genf haben erstmals in der Atmosphäre eines Exoplaneten Eisen und Titan nachgewiesen. Die Existenz dieser Elemente in Gasform wurde von einem Team um den Berner Astronomen Kevin Heng theoretisch vorausgesagt und konnte nun von Genfern Astronominnen und Astronomen bestätigt werden.

Planeten in anderen Sonnensystemen, sogenannte Exoplaneten, können sehr nah um ihren Stern kreisen. Wenn dieser Stern viel heisser ist als unsere Sonne, dann...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

VideoLinks
Industrie & Wirtschaft
Veranstaltungen

LaserForum 2018 thematisiert die 3D-Fertigung von Komponenten

17.08.2018 | Veranstaltungen

Aktuelles aus der Magnetischen Resonanzspektroskopie

16.08.2018 | Veranstaltungen

DFG unterstützt Kongresse und Tagungen - Oktober 2018

16.08.2018 | Veranstaltungen

VideoLinks
Wissenschaft & Forschung
Weitere VideoLinks im Überblick >>>
 
Aktuelle Beiträge

Quantenverschränkung erstmals mit Licht von Quasaren bestätigt

20.08.2018 | Physik Astronomie

1,6 Millionen Euro für den Aufbau einer Forschungsgruppe zu Quantentechnologien

20.08.2018 | Förderungen Preise

IHP-Technologie darf in den Weltraum fliegen

20.08.2018 | Energie und Elektrotechnik

Weitere B2B-VideoLinks
IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics