Neuer Behandlungsansatz gegen Huntington-Krankheit

RNA Interferenz im Labor erfolgreich getestet

Die Huntington-Krankheit könnte mit der Entwicklung eines Behandlungsansatzes, der die Produktion des verantwortlichen defekten Proteins ausschaltet, endlich einen würdigen Gegenspieler bekommen. Beverly Davidson von der University of Iowa berichtete auf einer Tagung der American Society of Gene Therapy von den Fortschritten bei der Entwicklung eines Behandlungsansatzes mittels RNA Interferenz (RNAi). Bei der Huntington-Krankheit handelt es sich um eine bisher nicht behandelbare vererbte Krankheit, bei der repetitive DNA Sequenzen zu der Produktion einer fehlerhaften Version des Proteins Huntingtin führen, das multiple Kopien der Animosäure Glutamin erhält. Die Betroffenen verlieren als Erwachsene ihre kognitiven Fähigkeiten, leiden unter unfreiwilligen Bewegungen und sterben meist nach einem Jahrzehnt.

RNAi nutzt kurze Sequenzen von RNA, die etwas über 20 Basen lang sind, um einen natürlichen Gen stilllegenden Mechanismus auszulösen, der die Produktion von spezifischen Proteinen verhindert. Die Produktion wird unterbunden in dem auf die RNA abgezielt wird, die die Informationen für ihre Herstellung in sich trägt. Letztes Jahr machte Davidson Menschen, die das Huntington-Gen in sich tragen Hoffnung, als sie manipulierte Viren für die Behandlung von Mäusen mit dem mutierten Gen einsetzte. Die Viren produzieren kleine störende RNA Sequenzen, die geschaffen wurden um die RNA zu blockieren, die die Informationen für die Bildung von Huntingtin in sich tragen. Bei der Injektion in die Gehirne von Mäusen, verringerten die Viren die Menge des Proteins und verbesserten die Verhaltenssymptome der Tiere.

Patienten mit Huntington verfügen über eine mutierte und eine normale Kopie des Huntington Gens. Die RNA, die Davidson anfänglich einsetzte, zielt auf die abnorme und die normale Kopie des Gens gleichermaßen ab. Das Protein spielt laut NewScientist eine wichtige Rolle für die embryonale Entwicklung. Seine Funktion im erwachsenen Gehirn ist bisher nicht erforscht. Derzeit sucht Davidson nach Verfahren nur das abnorme Gen außer Gefecht zu setzen. Für jene 40 Prozent der Betroffenen, die eine bestimmte Version des Gens in sich tragen, dürfte die Wissenschafterin eine Lösung gefunden haben. Diese Version verfügt über eine zweite Mutation, auf die das Team jetzt ausschließlich mit einer kleinen störenden RNA Sequenz abzielen konnte. Bisher wurden die Experimente nur mit Zellkulturen durchgeführt. Davidson warnt, dass es noch mehrere Jahre dauern kann, bis klinische Tests an Menschen durchgeführt werden können.

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Michaela Monschein pressetext.austria

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