Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Physiologen entwickeln Grundlagen für Therapie einer angeborenen Entwicklungsstörung des Gehirns

29.06.2011
In Deutschland kommt jedes Jahr eines von 10.000 Mädchen mit einem Gendefekt zur Welt, der das so genannte Rett-Syndrom auslöst.

Diese schwere Erberkrankung führt dazu, dass die Mädchen sich nach der Geburt zunächst normal entwickeln. Zwischen dem 6. und dem 18. Lebensmonat aber stoppt das Wachstum der Nervenzellen und ein langsamer Abbauprozess beginnt. Die Mädchen verlieren die Fähigkeit zu sprechen, leiden unter Atemaussetzern und werden körperlich inaktiv.

Auf der Suche nach dem zellulären Mechanismus der Krankheitsentstehung identifizierten Wissenschaftler aus den USA und Deutschland Astrozyten, die größte Gruppe so genannter Gliazellen im Gehirn, als wichtige Komponente für Therapieansätze. Eine gezielte Gentherapie der Astrozyten in Mäusen mit Rett-Syndrom erhöhte wieder deren Aktivität, verbesserte die Atmung und reduzierte den Abbau der Nervenzellen. Physiologen der Saar-Uni waren an den Experimenten, deren Ergebnisse zu einer Therapie von Rett-Patientinnen führen sollen, beteiligt. Die Studie wird in der aktuellen Ausgabe von Nature online vorgestellt.

Schuld an dem Rett-Syndrom hat ein Gen mit der Bezeichnung MECP2. Dieses Gen ist ein so genanntes Mastergen, das die Funktion weiterer Gene in allen Nerven- und Gliazellen des Gehirns steuert. Wissenschaftler aus der Physiologie der Universität des Saarlandes konnten Kollegen in den USA mit einer gentechnisch veränderten Maus weiterhelfen, die eine selektive Gentherapie in den häufigsten Gliazellen, den Astrozyten, ermöglichen. Astrozyten haben viele Funktionen: Sie stellen den benachbarten Nervenzellen Nährstoffe zur Verfügung, kontrollieren das Milieu außerhalb der Zellen und können die Aktivität der Nervenzellen verändern. Der erfolgreiche Versuch zeigt, dass die Einführung eines gesunden MECP2-Genes allein in Astrozyten zu einer Verbesserung des Krankheitsbildes führt. Die Experimente stellen die Wissenschaftler in der aktuellen Online-Ausgabe des Fachmagazins Nature vor.

Die Forscher um Professor Frank Kirchhoff (Uni des Saarlandes) und Dr. Petra Hirrlinger (jetzt Universität Leipzig) haben in den vergangenen Jahren gentechnisch veränderte Mäuse hergestellt, die in vielen Labors der Welt bei der Untersuchung der Gliazellen des Nervensystems und seiner Erkrankungen weiterhelfen. Zuvor forschten beide gemeinsam am Max-Planck-Institut für Experimentelle Medizin und Zentrum für Molekulare Physiologie des Gehirns in Göttingen.

Die hier benutzte „GFAP-CreERT2“-Maus erlaubt die gezielte Veränderung des Erbgutes in Astrozyten. Die Kollegen aus den USA um Gail Mandel vom Howard Hughes Medical Institute in Portland, Oregon, nutzten diese Maus, um ein gesundes MECP2-Gen gezielt in Astrozyten kranker Mäuse wieder anzuschalten. Die Wissenschaftler verabreichten der Maus dazu den Wirkstoff Tamoxifen, der die Reparatur des defekten Gens in den Zellkernen der Astrozyten startet, um die Symptome des Rett-Syndroms zu lindern.

In ihren Versuchen haben die Forscher zunächst das Bewegungsverhalten und die Atmungsaktivität kranker Mäuse verglichen mit dem Verhalten und der Atmung behandelter Mäuse. Vor der Tamoxifen-Behandlung waren kranke Mäuse wesentlich inaktiver und litten im Gegensatz zu normalen Mäusen unter häufigen Atemaussetzern. Der erfolgreiche Verlauf des Experimentes konnte an den behandelten Mäusen direkt beobachtet werden: Sie waren nach der Reparatur des Gens deutlich aktiver und litten weniger unter Atemaussetzern. Untersuchungen im Gehirn der Mäuse zeigten einen deutlich geringeren Nervenzellschaden.

„Unsere Studie hat zwei wichtige Ergebnisse“, bewertet Professor Frank Kirchhoff diesen Erfolg. „Obwohl wir ein gesundes MECP2-Gen nur in Astrozyten wieder eingeführt haben, konnten wir an den Mäusen eine deutliche Verbesserung des Krankheitsbildes beobachten. Das heißt, Astrozyten müssen Faktoren freisetzen, die einen positiven Effekt auf die benachbarten Nervenzellen ausüben. Diese müssen in zukünftigen Forschungsarbeiten identifiziert werden. Außerdem zeigen die erfolgreiche Aktivierung des gesunden MECP2-Gens in erkrankten Tieren und die eingetretene Verbesserung das Potenzial für eine zellspezifische Gentherapie des Rett-Syndroms.“

Bis aus den Erkenntnissen allerdings eine Therapie für Menschen entwickelt werden kann, wird es noch Jahre oder gar Jahrzehnte dauern. „Das Experiment zeigt aber: Eine Gentherapie ist möglich und verbessert die Symptome bei bereits Erkrankten“, erklärt Physiologe Frank Kirchhoff den Durchbruch, der den Wissenschaftlern mit diesem Experiment gelungen ist.

Kontakt:
Professor Dr. Frank Kirchhoff
Tel.: (06841) 1626489
E-Mail: frank.kirchhoff@uks.eu
Hinweise zum Artikel „A role for glia in the progression of Rett syndrome“: Um den Artikel zu lesen, rufen Sie folgende Adresse auf: http://dx.doi.org/ und geben Sie in das Suchfenster folgende Nummer ein: 10.1038/nature10214
Presse und Kommunikation
Universität des Saarlandes
Gebäude A2 3, 2. OG
Postfach 151150, 66041 Saarbrücken
Tel.: 0681/302-2601
Fax: 0681/302-2609
E-Mail: presse@univw.uni-saarland.de

Thorsten Mohr | Universität des Saarlandes
Weitere Informationen:
http://www.uni-saarland.de/nc/aktuelles/presse.html

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Greifswalder Forscher dringen mit superauflösendem Mikroskop in zellulären Mikrokosmos ein
02.12.2016 | Ernst-Moritz-Arndt-Universität Greifswald

nachricht Epstein-Barr-Virus: von harmlos bis folgenschwer
30.11.2016 | Deutsches Zentrum für Infektionsforschung

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Greifswalder Forscher dringen mit superauflösendem Mikroskop in zellulären Mikrokosmos ein

Das Institut für Anatomie und Zellbiologie weiht am Montag, 05.12.2016, mit einem wissenschaftlichen Symposium das erste Superresolution-Mikroskop in Greifswald ein. Das Forschungsmikroskop wurde von der Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG) und dem Land Mecklenburg-Vorpommern finanziert. Nun können die Greifswalder Wissenschaftler Strukturen bis zu einer Größe von einigen Millionstel Millimetern mittels Laserlicht sichtbar machen.

Weit über hundert Jahre lang galt die von Ernst Abbe 1873 publizierte Theorie zur Auflösungsgrenze von Lichtmikroskopen als ein in Stein gemeißeltes Gesetz....

Im Focus: Durchbruch in der Diabetesforschung: Pankreaszellen produzieren Insulin durch Malariamedikament

Artemisinine, eine zugelassene Wirkstoffgruppe gegen Malaria, wandelt Glukagon-produzierende Alpha-Zellen der Bauchspeicheldrüse (Pankreas) in insulinproduzierende Zellen um – genau die Zellen, die bei Typ-1-Diabetes geschädigt sind. Das haben Forscher des CeMM Forschungszentrum für Molekulare Medizin der Österreichischen Akademie der Wissenschaften im Rahmen einer internationalen Zusammenarbeit mit modernsten Einzelzell-Analysen herausgefunden. Ihre bahnbrechenden Ergebnisse werden in Cell publiziert und liefern eine vielversprechende Grundlage für neue Therapien gegen Typ-1 Diabetes.

Seit einigen Jahren hatten sich Forscher an diesem Kunstgriff versucht, der eine simple und elegante Heilung des Typ-1 Diabetes versprach: Die vom eigenen...

Im Focus: Makromoleküle: Mit Licht zu Präzisionspolymeren

Chemikern am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) ist es gelungen, den Aufbau von Präzisionspolymeren durch lichtgetriebene chemische Reaktionen gezielt zu steuern. Das Verfahren ermöglicht die genaue, geplante Platzierung der Kettengliedern, den Monomeren, entlang von Polymerketten einheitlicher Länge. Die präzise aufgebauten Makromoleküle bilden festgelegte Eigenschaften aus und eignen sich möglicherweise als Informationsspeicher oder synthetische Biomoleküle. Über die neuartige Synthesereaktion berichten die Wissenschaftler nun in der Open Access Publikation Nature Communications. (DOI: 10.1038/NCOMMS13672)

Chemische Reaktionen lassen sich durch Einwirken von Licht bei Zimmertemperatur auslösen. Die Forscher am KIT nutzen diesen Effekt, um unter Licht die...

Im Focus: Neuer Sensor: Was im Inneren von Schneelawinen vor sich geht

Ein neuer Radarsensor erlaubt Einblicke in die inneren Vorgänge von Schneelawinen. Entwickelt haben ihn Ingenieure der Ruhr-Universität Bochum (RUB) um Dr. Christoph Baer und Timo Jaeschke gemeinsam mit Kollegen aus Innsbruck und Davos. Das Messsystem ist bereits an einem Testhang im Wallis installiert, wo das Schweizer Institut für Schnee- und Lawinenforschung im Winter 2016/17 Messungen damit durchführen möchte.

Die erhobenen Daten sollen in Simulationen einfließen, die das komplexe Geschehen im Inneren von Lawinen detailliert nachbilden. „Was genau passiert, wenn sich...

Im Focus: Neuer Rekord an BESSY II: 10 Millionen Ionen erstmals bis auf 7,4 Kelvin gekühlt

Magnetische Grundzustände von Nickel2-Ionen spektroskopisch ermittelt

Ein internationales Team aus Deutschland, Schweden und Japan hat einen neuen Temperaturrekord für sogenannte Quadrupol-Ionenfallen erreicht, in denen...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Von „Coopetition“ bis „Digitale Union“ – Die Fertigungsindustrien im digitalen Wandel

02.12.2016 | Veranstaltungen

Experten diskutieren Perspektiven schrumpfender Regionen

01.12.2016 | Veranstaltungen

Die Perspektiven der Genom-Editierung in der Landwirtschaft

01.12.2016 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Parkinson-Krankheit und Dystonien: DFG-Forschergruppe eingerichtet

02.12.2016 | Förderungen Preise

Smart Data Transformation – Surfing the Big Wave

02.12.2016 | Studien Analysen

Nach der Befruchtung übernimmt die Eizelle die Führungsrolle

02.12.2016 | Biowissenschaften Chemie