Hilfe gegen Leukämie

Die Mediziner haben ihre Ergebnisse in der Fachzeitschrift „Blood“ veröffentlicht. Aufgrund dieser Daten hat die US-amerikanische Aufsichtsbehörde für Arzneimittel FDA angekündigt, eine schnelle Zulassung für den neuen Anwendungsbereich zu prüfen.

Akute myeloische Leukämie ist eine lebensbedrohliche Krankheit, bei der es zu einem unkontrollierten Wachstum von Blutstammzellen kommt. Weniger als die Hälfte der Patienten können durch Chemotherapie mit hoch dosierten Wirkstoffen oder durch Stammzelltransplantation geheilt werden. Bei etwa einem Viertel der Patienten ist eine Mutation im Gen FLT3-ITD für die Erkrankung verantwortlich, was mit deutlich höheren Rückfallraten und einer schlechteren Prognose verbunden ist, weil die AML-Zellen der Betroffenen gegen die Chemotherapie resistent sind.

Wie die Arbeitsgruppe von Dr. Andreas Burchert und Professor Dr. Andreas Neubauer von der Abteilung für Hämatologie, Onkologie und Immunologie der Philipps-Universität in ihrer Publikation zeigt, sprechen die Patienten stark auf das Krebsmedikament Sorafenib an, das die Aktivität des FLT3-ITD-Gens spezifisch hemmt: Nachdem die Betroffenen mit dem Wirkstoff alleine behandelt worden waren, verschwanden die Zellen mit der Mutation innerhalb weniger Tage aus dem Blut.

Bei zwei Chemotherapie-resistenten AML-Patienten wurden anschließend erfolgreich Stammzellen transplantiert. Zwei weitere, die nach Stammzelltransplantation einen Rückfall erlitten hatten, wurden durch das Medikament komplett leukämiefrei. „Diese Daten sind so beeindruckend, dass nun rasch eine deutschlandweite Studie begonnen werden soll, die auch zur Zulassung des Medikaments in der AML-Therapie führen könnte“, erklärt Senior-Autor Burchert.

Die Forschung von Burchert und Neubauer wird seit Jahren durch die „Deutsche José Carreras Leukämie-Stiftung“ und seit 2008 im Rahmen einer Klinischen Forschergruppe der Deutsche Forschungsgemeinschaft unterstützt.

Originalpublikation: Stephan Metzelder & al.: „Compassionate use of sorafenib in FLT3-ITD-positive acute myeloid leukemia: sustained regression before and after allogeneic stem cell transplantation“, Blood 26/113 (2009), S. 6567-6571,

Online-Vorveröffentlichung: DOI 10.1182/blood-2009-03-208298.

Weitere Informationen:
Ansprechpartner: Privatdozent Dr. Andreas Burchert,
Abteilung für Hämatologie, Onkologie und Immunologie
Tel.: 06421 586-5112
E-Mail: burchert@staff.uni-marburg.de