Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Den Boten stummschalten

21.03.2016

Neuartige Studie zur Bekämpfung der Huntington Krankheit begonnen

Die Huntington-Krankheit (HK) ist eine der häufigsten erblich bedingten neurodegenerativen Erkrankungen. In Deutschland rechnet man mit rund 8.000 Erkrankten und weiteren 30.000 Personen, die das veränderte Gen in sich tragen könnten.


Verklumpungen des Huntington-Eiweißes (rot-braune Ablagerungen) im Gehirn sind die Ursache der Huntington-Krankheit und sollen mit dem neuen Therapieansatz erstmals direkt bekämpft werden.

Abbildung: Dr. Katrin Lindenberg, Neurologie Universitätsklinikum Ulm

Eine an die Wurzel gehende Behandlung, die den Krankheitsverlauf wesentlich abmildern könnte, gibt es bisher nicht. In einer neuartigen klinischen Behandlungsstudie, an der sechs Huntington Zentren in drei Ländern auf zwei Kontinenten zusammenarbeiten, wird erstmals das therapeutische Stummschalten eines krankmachenden Gens am Menschen erprobt. Sollte dies wie erhofft funktionieren, wäre das ein Durchbruch in der Behandlung der Huntington-Krankheit und wäre wegweisend für die Behandlung anderer Erbkrankheiten.

Im März 2016 hat am Huntington Zentrum des Universitätsklinikums Ulm eine neue zukunftsweisende Studie zur Behandlung der Huntington-Krankheit begonnen. An einer kleinen, ausgewählten Gruppe von Patienten wird mittels des Wirkstoffs IONIS-HTT-Rx erprobt, ob das krankmachende Huntington-Gen therapeutisch stummgeschaltet und damit der Krankheitsverlauf verlangsamt oder sogar gestoppt werden kann. Weltweit sind noch fünf weitere Zentren in Kanada, Großbritannien und Deutschland an der Studie beteiligt.

Bereits im Jahr 1993 haben Wissenschaftler die Genveränderung entdeckt, die für die Huntington-Krankheit verantwortlich ist: ein fehlerhaft verlängerter Abschnitt der Erbsubstanz DNS auf dem kurzen Arm von Chromosom 4. Normalerweise werden in diesem Bereich die DNS-Bausteine Cytosin-Adenin-Guanin (CAG) zehn bis dreißig Mal wiederholt. Sind es mehr als 35 Wiederholungen ("Stottern"), entwickeln die Betroffenen die Huntington-Krankheit, die mit Bewegungsstörungen, Einschränkungen der Denkfähigkeit und psychischen Veränderungen einhergeht und nach langen Jahren des Leidens zu Pflegebedürftigkeit und zum Tod führt.

Das mutierte Huntington-Gen „stumm“ schalten

Die Informationen, die in einem Gen verschlüsselt sind, werden über genau kontrollierte Zwischenschritte in Eiweiße umgewandelt: Eiweiße ihrerseits führen alle Funktionen unserer Zellen aus. Ein wichtiger Zwischenschritt ist dabei die Entstehung von sogenannter messenger-RNS, die als Bote die Bauanweisung für Eiweiße überbringt.

Aufgrund der Veränderungen durch die Huntington-Erkrankung, wird eine „falsche“ Bauanweisung überbracht: Es entsteht ein schadhaftes Eiweiß, das sich falsch faltet, leicht verklumpt und Gehirnzellen schädigt. Auf diesen Boten mit seiner Bauanweisung für das Huntington-Gen hat es das internationale Ärzteteam abgesehen.

Professor G. Bernhard Landwehrmeyer vom Huntington Zentrum des Universitätsklinikums Ulm, der die Studie in Deutschland leitet, erklärt: „Der Wirkstoff IONIS-HTT-Rx führt zu einem vermehrten Abbau der Bauanweisungen für das Huntington-Eiweiß. In Folge wird die Produktion des schädlichen Huntington-Eiweißes gedrosselt und damit die Belastung der Patienten mit den fehlerhaften Huntington-Gen-Produkten gesenkt.“

Dabei wird ein DNS-ähnliches Molekül (Antisense Oligonukleotide – ASO) schonend in die Nervenwasserflüssigkeit der Patienten eingebracht, um die messenger-RNS in Gehirnzellen zu neutralisieren, also den Boten mit dem falschen Bauplan stumm zu schalten. „Wenn alles so funktioniert, wie wir es erwarten, dann wird dieser Wirkstoff die Neubildung des schädlichen Huntington-Proteins nachhaltig hemmen.

Ein neuartiger Ansatz, der auf lange Sicht das Potenzial hat, den Krankheitsverlauf zu verlangsamen, zu stoppen oder gar umzukehren“, so PD Dr. Patrick Weydt, der zusammen mit PD Dr. Jan Lewerenz, Dr. Panteha Fathinia sowie den Studienassistentinnen Ariane Schneider, Carolin Geitner und Stefanie Uhl diese Medikamentenprüfung am Huntington Zentrum der Ulmer Universitätsklinik für Neurologie (Ärztlicher Direktor Prof. Dr. Albert C. Ludolph) durchführt. Professor Carsten Saft leitet die Studie am zweiten deutschen Standort, dem Universitätsklinikum der Ruhr-Universität Bochum.

„Eine Aufgabe Universitätsmedizin ist es, Menschen mit seltenen Erkrankungen bessere Therapiemöglichkeiten zu bieten. Die Ulmer Forschung zur Huntington-Erkrankung leistet dazu mit ihrer international anerkannten und vernetzten Forschung und ihrer therapeutischen Erfahrung einen wichtigen Beitrag, der vielen Patienten Hoffnung geben kann“, sagt Prof. Dr. Udo X. Kaisers, der Leitende Ärztliche Direktor des Universitätsklinikums Ulm.

Weitere Hintergrundinformationen zur Huntington-Erkrankung und zur Studie finden Sie im unten genannten Link zur Pressemitteilung auf den Seiten des Universitätsklinikums Ulm. Hier können Sie auch weitere Bilder herunterladen.

Petra Schultze
Presse- und Öffentlichkeitsarbeit ( S II )
Universitätsklinikum Ulm
Albert-Einstein-Allee 29
D- 89081 Ulm

Tel.: +49 - (0) 731 - 500.43.025
Fax.:+49 - (0) 731 - 500.43.026
Mail: petra.schultze@uniklinik-ulm.de
www.uniklinik-ulm.de 

Weitere Informationen:

http://www.uniklinik-ulm.de/presse - Pressemitteilungen Universitätsklinikum Ulm
http://www.uniklinik-ulm.de/struktur/kliniken/neurologie/home/spezialsprechstund... - Huntington Zentrum am Universitätsklinikum Ulm

Petra Schultze | idw - Informationsdienst Wissenschaft

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Sicher und gesund arbeiten mit Datenbrillen
13.01.2017 | Bundesanstalt für Arbeitsschutz und Arbeitsmedizin

nachricht Vorhersage entlastet das Gehirn
13.01.2017 | Philipps-Universität Marburg

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Mit solaren Gebäudehüllen Architektur gestalten

Solarthermie ist in der breiten Öffentlichkeit derzeit durch dunkelblaue, rechteckige Kollektoren auf Hausdächern besetzt. Für ästhetisch hochwertige Architektur werden Technologien benötigt, die dem Architekten mehr Gestaltungsspielraum für Niedrigst- und Plusenergiegebäude geben. Im Projekt »ArKol« entwickeln Forscher des Fraunhofer ISE gemeinsam mit Partnern aktuell zwei Fassadenkollektoren für solare Wärmeerzeugung, die ein hohes Maß an Designflexibilität erlauben: einen Streifenkollektor für opake sowie eine solarthermische Jalousie für transparente Fassadenanteile. Der aktuelle Stand der beiden Entwicklungen wird auf der BAU 2017 vorgestellt.

Im Projekt »ArKol – Entwicklung von architektonisch hoch integrierten Fassadekollektoren mit Heat Pipes« entwickelt das Fraunhofer ISE gemeinsam mit Partnern...

Im Focus: Designing Architecture with Solar Building Envelopes

Among the general public, solar thermal energy is currently associated with dark blue, rectangular collectors on building roofs. Technologies are needed for aesthetically high quality architecture which offer the architect more room for manoeuvre when it comes to low- and plus-energy buildings. With the “ArKol” project, researchers at Fraunhofer ISE together with partners are currently developing two façade collectors for solar thermal energy generation, which permit a high degree of design flexibility: a strip collector for opaque façade sections and a solar thermal blind for transparent sections. The current state of the two developments will be presented at the BAU 2017 trade fair.

As part of the “ArKol – development of architecturally highly integrated façade collectors with heat pipes” project, Fraunhofer ISE together with its partners...

Im Focus: Mit Bindfaden und Schere - die Chromosomenverteilung in der Meiose

Was einmal fest verbunden war sollte nicht getrennt werden? Nicht so in der Meiose, der Zellteilung in der Gameten, Spermien und Eizellen entstehen. Am Anfang der Meiose hält der ringförmige Proteinkomplex Kohäsin die Chromosomenstränge, auf denen die Bauanleitung des Körpers gespeichert ist, zusammen wie ein Bindfaden. Damit am Ende jede Eizelle und jedes Spermium nur einen Chromosomensatz erhält, müssen die Bindfäden aufgeschnitten werden. Forscher vom Max-Planck-Institut für Biochemie zeigen in der Bäckerhefe wie ein auch im Menschen vorkommendes Kinase-Enzym das Aufschneiden der Kohäsinringe kontrolliert und mit dem Austritt aus der Meiose und der Gametenbildung koordiniert.

Warum sehen Kinder eigentlich ihren Eltern ähnlich? Die meisten Zellen unseres Körpers sind diploid, d.h. sie besitzen zwei Kopien von jedem Chromosom – eine...

Im Focus: Der Klang des Ozeans

Umfassende Langzeitstudie zur Geräuschkulisse im Südpolarmeer veröffentlicht

Fast drei Jahre lang haben AWI-Wissenschaftler mit Unterwasser-Mikrofonen in das Südpolarmeer hineingehorcht und einen „Chor“ aus Walen und Robben vernommen....

Im Focus: Wie man eine 80t schwere Betonschale aufbläst

An der TU Wien wurde eine Alternative zu teuren und aufwendigen Schalungen für Kuppelbauten entwickelt, die nun in einem Testbauwerk für die ÖBB-Infrastruktur umgesetzt wird.

Die Schalung für Kuppelbauten aus Beton ist normalerweise aufwändig und teuer. Eine mögliche kostengünstige und ressourcenschonende Alternative bietet die an...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Aquakulturen und Fangquoten – was hilft gegen Überfischung?

16.01.2017 | Veranstaltungen

14. BF21-Jahrestagung „Mobilität & Kfz-Versicherung im Fokus“

12.01.2017 | Veranstaltungen

Leipziger Biogas-Fachgespräch lädt zum "Branchengespräch Biogas2020+" nach Nossen

11.01.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Feinstaub weckt schlafende Viren in der Lunge

16.01.2017 | Biowissenschaften Chemie

Energieeffizienter Gebäudebetrieb: Monitoring-Plattform MONDAS identifiziert Einsparpotenzial

16.01.2017 | Messenachrichten

Nervenkrankheit ALS: Mehr als nur ein Motor-Problem im Gehirn?

16.01.2017 | Biowissenschaften Chemie