Zellmodell zur Therapie von Friedreich-Ataxie

Ein schweizerisches Unternehmen hat ein neuartiges Zellmodell entwickelt, das besonders im Rahmen von Medikamententests mit einem hohen Durchsatz für die Friedreich-Ataxie (FRDA) als eine typische Genkrankheit europäischen Ursprungs angewendet werden kann.

FDRA ist eine Krankheit, die durch vermehrte phänotypische Veränderungen, einen sehr langsamen Krankheitsverlauf und verschiedene Symptome wie zum Beispiel schwere Skoliosen und Missbildungen an den Beinen, die das Gehvermögen stark einschränken, gekennzeichnet ist. Da es sich hierbei um eine seltene Krankheit handelt, sind nur wenige Krankheitsfälle erfasst und die Untersuchung der Pathophysiologie und die Behandlung dieser Krankheit hat sich als verhältnismäßig schwierig erwiesen.

Unter Berücksichtigung der sozialen und wirtschaftlichen Konsequenzen dieser Krankheit hat man sich im Rahmen eines von der Europäischen Kommission finanzierten Projekts auf die Bestimmung von Behandlungsmöglichkeiten und auf die Ergebnismessung für FRDA konzentriert. Speziell haben Forscher Mäuse- und Zellmodelle zur Untersuchung der molekularen und biochemischen Pathogenese von FRDA entwickelt und mögliche Behandlungen vorgeschlagen, die weiter getestet wurden.

Zu den interessanten Ergebnissen des Projektes gehörte die Entwicklung einer hochspezifischen Zellprobe, die auf einem wichtigen Stoff, Glutathion (GSH), aufbaut. Dieses Polypeptid findet man für gewöhnlich in Geweben und es spielt bei biologischen Oxidations-Reduktions-Reaktionen eine wichtige Rolle. Durch eine Verhinderung der Synthese von GSH kann das abgeleitete Fibroblast, das für das Absterben von Zellen bei FDRA verantwortlich ist, genutzt werden, um die therapeutische Wirksamkeit von verschiedenen Mitteln zu bewerten.

Das Modell wurde verwendet, um die verschiedenen potentiellen Medikamente mit Antioxidanten wie Idebenon oder Vitamin E und andere neue Moleküle einschließlich Nachahmungen von Selen und Glutathion-Peroxidase zu testen. Die abgeleiteten Ergebnisse haben gezeigt, dass die Verbesserung einer wirksamen Behandlung von FRDA nur durch die angemessene Kombination bestehender Therapien mit bestimmten bioaktiven Molekülen (Pharmakophore) erreicht werden kann.

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