Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Paul-Martini-Preis 2011: Auszeichnung für Gentherapie, die Kindern mit seltener Krankheit hilft

02.05.2011
Für die Entwicklung einer Gentherapie zur Behandlung der seltenen Immunkrankheit Wiskott-Aldrich-Syndrom wurden heute die Kinderärzte Privatdozent Dr. med. Kaan Boztug (Wien, zuvor Hannover) und Prof. Dr. med. Christoph Klein (München, zuvor Hannover) mit dem Paul-Martini-Preis geehrt.

Die Verleihung fand im Rahmen der Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin (DGIM) in Wiesbaden statt. Der mit 25.000 Euro dotierte Preis wird jährlich von der Paul-Martini-Stiftung, Berlin, für herausragende Leistungen in der klinisch-therapeutischen Arzneimittelforschung verliehen.

So alt wie die Gentechnik ist die Hoffnung, Erbkrankheiten durch Gentherapie zu heilen: Erbkranke Körperzellen entnehmen, im Labor mit einem intakten Gen ausstatten, sie wieder in den Körper zurückbringen, wo sie nun korrekt funktionieren – so das Konzept! Viele Versuche dieser Art blieben jedoch ohne Erfolg, so dass noch keine einzige Gentherapie außerhalb von Studien zugelassen werden konnte. Nun ist es den Preisträgern jedoch gelungen, eine wirksame Gentherapie für eine Erbkrankheit, das Wiskott-Aldrich-Syndrom, zu entwickeln.

Das seltene Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine schwere Störung des Immunsystems, verursacht durch ein defektes Gen auf dem X-Chromosom. Die Patienten – fast immer Jungen – leiden an Infektionen, Hautkrankheiten, Blutgerinnungsstörungen, Gelenkentzündungen und weiteren Autoimmunreaktionen, und sie sterben oft schon nach wenigen Lebensjahren. Die bisherige Behandlung durch Transplantation von Blut-Stammzellen von fremden Spendern birgt beträchtliche Risiken, wenn kein Stammzellspender mit bester Gewebsübereinstimmung mit dem Patienten gefunden werden kann.

PD Dr. Boztug und Prof. Klein haben nun mit weiteren Kollegen eine neue Gentherapie für dieses Syndrom entwickelt und angewendet (publiziert 2010 im New England Journal of Medicine): Zwei Jungen entnahmen sie Knochenmark-Stammzellen, statteten diese im Labor mit funktionstüchtigen Genen aus und siedelten sie wieder im Knochenmark ihrer Patienten an, wo sie sich gut vermehrten. Beide Patienten erlebten daraufhin, dass ihre Autoimmunreaktionen aufhörten, sie nicht länger an Blutungen litten und Infektionen seltener auftraten.

Seither haben die Ärzte mit der gleichen Methode noch acht weitere Patienten behandelt. Bei sieben von diesen wurde eine andauernde Besserung beobachtet. Ein Patient entwickelte eine Leukämie, die aber erfolgreich behandelt werden konnte.

Die klinische Studie konnte dank finanzieller Unterstützung durch die Deutsche Forschungsgemeinschaft, das Bundesministerium für Bildung und Forschung und die internationale Care-for-Rare Foundation – Stiftung für Kinder mit seltenen Erkrankungen durchgeführt werden.

Der neue Ansatz sei, wie Professor Dr. Peter C. Scriba (München) in seiner Laudatio betonte, auch noch bei weiteren Erbkrankheiten anwendbar. Diese Leistung dokumentiere die hohe Qualität der klinischen Forschung in Deutschland.

Die Paul-Martini-Stiftung
Die gemeinnützige Paul-Martini-Stiftung, Berlin, fördert die Arzneimittelforschung sowie die Forschung über Arzneimitteltherapie und intensiviert den wissenschaftlichen Dialog zwischen medizinischen Wissenschaftlern in Universitäten, Krankenhäusern, der forschenden Pharmaindustrie, anderen Forschungseinrichtungen und Vertretern der Gesundheitspolitik und der Behörden. Träger der Stiftung ist der vfa, Berlin, mit seinen derzeit 44 Mitgliedsunternehmen.
Die Pressemitteilung, Lebensläufe und Fotos der Preisträger abgerufen werden unter:

http://www.paul-martini-stiftung.de/de/paulmartinipreis/2011.html

Dr. Rolf Hömke | idw

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Förderungen Preise:

nachricht Neues Helmholtz-Institut in Würzburg erforscht Infektionen auf genetischer Ebene
24.05.2017 | Hermann von Helmholtz-Gemeinschaft Deutscher Forschungszentren

nachricht CRTD erhält 1.56 Millionen Euro BMBF-Förderung für Forschung zu degenerativen Netzhauterkrankungen
24.05.2017 | DFG-Forschungszentrum für Regenerative Therapien TU Dresden

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Förderungen Preise >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Orientierungslauf im Mikrokosmos

Physiker der Universität Würzburg können auf Knopfdruck einzelne Lichtteilchen erzeugen, die einander ähneln wie ein Ei dem anderen. Zwei neue Studien zeigen nun, welches Potenzial diese Methode hat.

Der Quantencomputer beflügelt seit Jahrzehnten die Phantasie der Wissenschaftler: Er beruht auf grundlegend anderen Phänomenen als ein herkömmlicher Rechner....

Im Focus: A quantum walk of photons

Physicists from the University of Würzburg are capable of generating identical looking single light particles at the push of a button. Two new studies now demonstrate the potential this method holds.

The quantum computer has fuelled the imagination of scientists for decades: It is based on fundamentally different phenomena than a conventional computer....

Im Focus: Tumult im trägen Elektronen-Dasein

Ein internationales Team von Physikern hat erstmals das Streuverhalten von Elektronen in einem nichtleitenden Material direkt beobachtet. Ihre Erkenntnisse könnten der Strahlungsmedizin zu Gute kommen.

Elektronen in nichtleitenden Materialien könnte man Trägheit nachsagen. In der Regel bleiben sie an ihren Plätzen, tief im Inneren eines solchen Atomverbunds....

Im Focus: Turmoil in sluggish electrons’ existence

An international team of physicists has monitored the scattering behaviour of electrons in a non-conducting material in real-time. Their insights could be beneficial for radiotherapy.

We can refer to electrons in non-conducting materials as ‘sluggish’. Typically, they remain fixed in a location, deep inside an atomic composite. It is hence...

Im Focus: Hauchdünne magnetische Materialien für zukünftige Quantentechnologien entwickelt

Zweidimensionale magnetische Strukturen gelten als vielversprechendes Material für neuartige Datenspeicher, da sich die magnetischen Eigenschaften einzelner Molekülen untersuchen und verändern lassen. Forscher haben nun erstmals einen hauchdünnen Ferrimagneten hergestellt, bei dem sich Moleküle mit verschiedenen magnetischen Zentren auf einer Goldfläche selbst zu einem Schachbrettmuster anordnen. Dies berichten Wissenschaftler des Swiss Nanoscience Institutes der Universität Basel und des Paul Scherrer Institutes in der Wissenschaftszeitschrift «Nature Communications».

Ferrimagneten besitzen zwei magnetische Zentren, deren Magnetismus verschieden stark ist und in entgegengesetzte Richtungen zeigt. Zweidimensionale, quasi...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Meeresschutz im Fokus: Das IASS auf der UN-Ozean-Konferenz in New York vom 5.-9. Juni

24.05.2017 | Veranstaltungen

Diabetes Kongress in Hamburg beginnt heute: Rund 6000 Teilnehmer werden erwartet

24.05.2017 | Veranstaltungen

Wissensbuffet: „All you can eat – and learn”

24.05.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Hochspannung für den Teilchenbeschleuniger der Zukunft

24.05.2017 | Physik Astronomie

3D-Graphen: Experiment an BESSY II zeigt, dass optische Eigenschaften einstellbar sind

24.05.2017 | Physik Astronomie

Optisches Messverfahren für Zellanalysen in Echtzeit - Ulmer Physiker auf der Messe "Sensor+Test"

24.05.2017 | Messenachrichten