Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Paul-Martini-Preis 2011: Auszeichnung für Gentherapie, die Kindern mit seltener Krankheit hilft

02.05.2011
Für die Entwicklung einer Gentherapie zur Behandlung der seltenen Immunkrankheit Wiskott-Aldrich-Syndrom wurden heute die Kinderärzte Privatdozent Dr. med. Kaan Boztug (Wien, zuvor Hannover) und Prof. Dr. med. Christoph Klein (München, zuvor Hannover) mit dem Paul-Martini-Preis geehrt.

Die Verleihung fand im Rahmen der Jahrestagung der Deutschen Gesellschaft für Innere Medizin (DGIM) in Wiesbaden statt. Der mit 25.000 Euro dotierte Preis wird jährlich von der Paul-Martini-Stiftung, Berlin, für herausragende Leistungen in der klinisch-therapeutischen Arzneimittelforschung verliehen.

So alt wie die Gentechnik ist die Hoffnung, Erbkrankheiten durch Gentherapie zu heilen: Erbkranke Körperzellen entnehmen, im Labor mit einem intakten Gen ausstatten, sie wieder in den Körper zurückbringen, wo sie nun korrekt funktionieren – so das Konzept! Viele Versuche dieser Art blieben jedoch ohne Erfolg, so dass noch keine einzige Gentherapie außerhalb von Studien zugelassen werden konnte. Nun ist es den Preisträgern jedoch gelungen, eine wirksame Gentherapie für eine Erbkrankheit, das Wiskott-Aldrich-Syndrom, zu entwickeln.

Das seltene Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine schwere Störung des Immunsystems, verursacht durch ein defektes Gen auf dem X-Chromosom. Die Patienten – fast immer Jungen – leiden an Infektionen, Hautkrankheiten, Blutgerinnungsstörungen, Gelenkentzündungen und weiteren Autoimmunreaktionen, und sie sterben oft schon nach wenigen Lebensjahren. Die bisherige Behandlung durch Transplantation von Blut-Stammzellen von fremden Spendern birgt beträchtliche Risiken, wenn kein Stammzellspender mit bester Gewebsübereinstimmung mit dem Patienten gefunden werden kann.

PD Dr. Boztug und Prof. Klein haben nun mit weiteren Kollegen eine neue Gentherapie für dieses Syndrom entwickelt und angewendet (publiziert 2010 im New England Journal of Medicine): Zwei Jungen entnahmen sie Knochenmark-Stammzellen, statteten diese im Labor mit funktionstüchtigen Genen aus und siedelten sie wieder im Knochenmark ihrer Patienten an, wo sie sich gut vermehrten. Beide Patienten erlebten daraufhin, dass ihre Autoimmunreaktionen aufhörten, sie nicht länger an Blutungen litten und Infektionen seltener auftraten.

Seither haben die Ärzte mit der gleichen Methode noch acht weitere Patienten behandelt. Bei sieben von diesen wurde eine andauernde Besserung beobachtet. Ein Patient entwickelte eine Leukämie, die aber erfolgreich behandelt werden konnte.

Die klinische Studie konnte dank finanzieller Unterstützung durch die Deutsche Forschungsgemeinschaft, das Bundesministerium für Bildung und Forschung und die internationale Care-for-Rare Foundation – Stiftung für Kinder mit seltenen Erkrankungen durchgeführt werden.

Der neue Ansatz sei, wie Professor Dr. Peter C. Scriba (München) in seiner Laudatio betonte, auch noch bei weiteren Erbkrankheiten anwendbar. Diese Leistung dokumentiere die hohe Qualität der klinischen Forschung in Deutschland.

Die Paul-Martini-Stiftung
Die gemeinnützige Paul-Martini-Stiftung, Berlin, fördert die Arzneimittelforschung sowie die Forschung über Arzneimitteltherapie und intensiviert den wissenschaftlichen Dialog zwischen medizinischen Wissenschaftlern in Universitäten, Krankenhäusern, der forschenden Pharmaindustrie, anderen Forschungseinrichtungen und Vertretern der Gesundheitspolitik und der Behörden. Träger der Stiftung ist der vfa, Berlin, mit seinen derzeit 44 Mitgliedsunternehmen.
Die Pressemitteilung, Lebensläufe und Fotos der Preisträger abgerufen werden unter:

http://www.paul-martini-stiftung.de/de/paulmartinipreis/2011.html

Dr. Rolf Hömke | idw

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Förderungen Preise:

nachricht CES Innovation Award für kombinierte Blick- und Spracheingabe im Auto
23.01.2018 | Deutsches Forschungszentrum für Künstliche Intelligenz GmbH, DFKI

nachricht Innovationen in der Bionik gesucht!
18.01.2018 | VDI Verein Deutscher Ingenieure e. V.

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Förderungen Preise >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Optisches Nanoskop ermöglicht Abbildung von Quantenpunkten

Physiker haben eine lichtmikroskopische Technik entwickelt, mit der sich Atome auf der Nanoskala abbilden lassen. Das neue Verfahren ermöglicht insbesondere, Quantenpunkte in einem Halbleiter-Chip bildlich darzustellen. Dies berichten die Wissenschaftler des Departements Physik und des Swiss Nanoscience Institute der Universität Basel zusammen mit Kollegen der Universität Bochum in «Nature Photonics».

Mikroskope machen Strukturen sichtbar, die dem menschlichen Auge sonst verborgen blieben. Einzelne Moleküle und Atome, die nur Bruchteile eines Nanometers...

Im Focus: Optical Nanoscope Allows Imaging of Quantum Dots

Physicists have developed a technique based on optical microscopy that can be used to create images of atoms on the nanoscale. In particular, the new method allows the imaging of quantum dots in a semiconductor chip. Together with colleagues from the University of Bochum, scientists from the University of Basel’s Department of Physics and the Swiss Nanoscience Institute reported the findings in the journal Nature Photonics.

Microscopes allow us to see structures that are otherwise invisible to the human eye. However, conventional optical microscopes cannot be used to image...

Im Focus: Vollmond-Dreierlei am 31. Januar 2018

Am 31. Januar 2018 fallen zum ersten Mal seit dem 30. Dezember 1982 "Supermond" (ein Vollmond in Erdnähe), "Blutmond" (eine totale Mondfinsternis) und "Blue Moon" (ein zweiter Vollmond im Kalendermonat) zusammen - Beobachter im deutschen Sprachraum verpassen allerdings die sichtbaren Phasen der Mondfinsternis.

Nach den letzten drei Vollmonden am 4. November 2017, 3. Dezember 2017 und 2. Januar 2018 ist auch der bevorstehende Vollmond am 31. Januar 2018 ein...

Im Focus: Maschinelles Lernen im Quantenlabor

Auf dem Weg zum intelligenten Labor präsentieren Physiker der Universitäten Innsbruck und Wien ein lernfähiges Programm, das eigenständig Quantenexperimente entwirft. In ersten Versuchen hat das System selbständig experimentelle Techniken (wieder)entdeckt, die heute in modernen quantenoptischen Labors Standard sind. Dies zeigt, dass Maschinen in Zukunft auch eine kreativ unterstützende Rolle in der Forschung einnehmen könnten.

In unseren Taschen stecken Smartphones, auf den Straßen fahren intelligente Autos, Experimente im Forschungslabor aber werden immer noch ausschließlich von...

Im Focus: Artificial agent designs quantum experiments

On the way to an intelligent laboratory, physicists from Innsbruck and Vienna present an artificial agent that autonomously designs quantum experiments. In initial experiments, the system has independently (re)discovered experimental techniques that are nowadays standard in modern quantum optical laboratories. This shows how machines could play a more creative role in research in the future.

We carry smartphones in our pockets, the streets are dotted with semi-autonomous cars, but in the research laboratory experiments are still being designed by...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

VideoLinks Industrie & Wirtschaft
Veranstaltungen

15. BF21-Jahrestagung „Mobilität & Kfz-Versicherung im Fokus“

23.01.2018 | Veranstaltungen

Gemeinsam innovativ werden

23.01.2018 | Veranstaltungen

Leichtbau zu Ende gedacht – Herausforderung Recycling

23.01.2018 | Veranstaltungen

VideoLinks Wissenschaft & Forschung
Weitere VideoLinks im Überblick >>>
 
Aktuelle Beiträge

Lebensrettende Mikrobläschen

23.01.2018 | Biowissenschaften Chemie

3D-Druck von Metallen: Neue Legierung ermöglicht Druck von sicheren Stahl-Produkten

23.01.2018 | Maschinenbau

CHP1-Mutation verursacht zerebelläre Ataxie

23.01.2018 | Biowissenschaften Chemie

Weitere B2B-VideoLinks
IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics