Neue Studien für Seltene Erkrankungen
Leiter der ZSE-geförderten Studien: Dr. Matthis Synofzik, PD Dr. Joachim Riethmüller & PD Dr. Tobias Freilinger (vlnr) Copyright Universitätsklinikum Tübingen
Ärzte und Wissenschaftler, die am Universitätsklinikum Tübingen an seltenen Erkrankungen forschen, können sich beim Behandlungs- und Forschungszentrum für Seltene Erkrankungen (ZSE) Tübingen um eine finanzielle Unterstützung für Therapiestudien bewerben.
Erfolgreich waren 2014 ein Therapieansatz für die Hemiplegische Migräne, einer seltenen Unterform der Migräne (Leitung PD Dr. Tobias Freilinger, Neurologische Universitätsklinik); ein Studie zur Sprechtherapie für Friedreich Ataxie Patienten, einer seltenen neurologischen Bewegungsstörung (Leitung Dr. Matthis Synofzik, Neurologische Universitätsklinik); sowie ein Therapieansatz für Mukoviszidose-Patienten (Leitung PD Dr. Joachim Riethmüller, Klinik für Kinder- und Jugendmedizin).
Jede Studie erhält 30 000 Euro Anschubfinanzierung vom Therapieforschungszentrum für seltene Erkrankungen des ZSE.
Therapien für seltene Erkrankungen zu entwickeln ist dringend erforderlich, denn es gibt nur für sehr wenige einen therapeutischen Ansatz. Für über 7000 Erkrankungen sind gegenwärtig nur 70 Therapien zugelassen.
Unter den gegenwärtigen Bedingungen in den Krankenhäusern ist eine Testung neuer Therapien aber sehr schwierig. „Oftmals haben Ärzte und Wissenschaftler auf Grund ihrer Forschungsergebnisse eine gute Idee, was bei bestimmten seltenen Erkrankungen helfen könnte. Das Problem ist, dass therapeutische Studien zur Überprüfung dieser Ideen viel Zeit und Ressourcen benötigen, und daher neben dem klinischen Alltagsbetrieb in der Regel kaum Platz finden“, erklärt Dr. Holm Graeßner, Geschäftsführer des ZSE Tübingen.
Mit der finanziellen Unterstützung und der Übernahme der aufwendigen administrativen und klinischen Vorbereitung der Studien, will das ZSE diesem Problem entgegen wirken. In den letzten beiden Jahren ist es bereits gelungen, mehr Therapiestudien im Bereich der seltenen Erkrankungen zu initiieren. 2013 konnten zwei, 2014 drei Anträge das Studienboard des ZSE überzeugen.
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