Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Spinale Muskelatrophie - Erfolg in der Therapie von Muskelschwund

14.11.2008
Die Spinale Muskelatrophie, eine schwere Gen-Krankheit, führt bei vielen Patienten zum Tod. Jetzt hat eine Forschungsgruppe um den Berner Zellbiologen Daniel Schümperli mit Versuchen an Mäusen einen viel versprechenden Therapieansatz gefunden.

Die Spinale Muskelatrophie (SMA) ist eine Erkrankung von motorischen Nervenzellen im Rückenmark, die für die willkürliche Bewegung verantwortlich sind. Eines von 6000 Neugeborenen ist von der Erbkrankheit betroffen, die in vielen Fällen zum Tod in früher Kindheit führt.

SMA-Patienten fehlt eines von zwei beinahe identischen Genen, die so genannten SMN-Gene. Das zweite, bei den SMA-Patienten vorhandene SMN-Gen ist aufgrund einiger Mutationen nicht voll funktionsfähig und produziert nur eine verkürzte Variante des lebenswichtigen SMN-Proteins.

Für gesunde Menschen ist das kein Problem, weil das erste SMN-Gen eine ausreichende Menge des Proteins produziert. Bei Patienten der Spinalen Muskelatrophie jedoch ist das Protein unzureichend vorhanden: Den meisten Zellen des Körpers macht dies nichts aus, die Nervenzellen des Rückenmarks sterben jedoch ab, Invalidität und in weiterer Folge der Tod sind die Konsequenzen dieses Gen-Defekts.

Die Arbeitsgruppe um Daniel Schümperli vom Institut für Zellbiologie der Universität Bern hat sich der Aufgabe gewidmet, die fehlerhafte Produktion des SMN-Proteins bei Erkrankten zu korrigieren und so eine Therapie der Spinalen Muskelatrophie zu entwickeln. "Wir haben bisher schon in Zellkulturen von Patienten zeigen können, dass tatsächlich eine Korrektur des fehlerhaften SMN-Gens ansatzweise möglich ist. Diese neue Studie zeigt jedoch erstmals, dass die Methode in einer Maus zu einer deutlichen Verminderung der Krankheitssymptome führt", erklärt Schümperli. Die Ergebnisse der Studie werden heute in der renommierten Wissenschaftszeitschrift "Human Molecular Genetics" publiziert.

Korrektur-Gen an Mäusen getestet

Und so gingen die Forschenden vor: Sie haben molekularbiologisch ein Gen konstruiert, welches bewirkt, dass vom zweiten SMN-Gen mehr vollständiges SMN-Protein gebildet wird. Dieses Gen wurde in Mäuse eingeschleust, die an einer schweren Form der Spinalen Muskelatrophie litten. Ohne die Behandlung sterben diese Mäuse innerhalb der ersten Lebenswoche, mit dem Korrektur-Gen jedoch konnte die Lebensdauer der Tiere auf über vier Monate erhöht werden. Einige Mäuse haben ihre normalen Muskelfunktionen wieder erlangt.

Ein weibliches Tier brachte sogar sieben Junge zur Welt und konnte diese während der ganzen Säugeperiode ernähren. "Unsere Ergebnisse zeigen, dass wir den absolut richtigen Weg für eine zukünftige SMA-Therapie gewählt haben", so Daniel Schümperli. Schwierigkeiten mit einer möglichen Gentherapie könnten sich allerdings noch ergeben, da man das Gewebe des Rückenmarks nicht problemlos erreichen kann. Wenn diese Herausforderung jedoch im Verlauf der nächsten Jahre gemeistert werde, könne man sehr bald an erste klinische Versuche am Menschen denken, meint der Zellbiologe.

Matthias Abplanalp | idw
Weitere Informationen:
http://www.unibe.ch
http://www.kommunikation.unibe.ch/content/medien/medienmitteilungen/news/2008/sma_therapie/index_ger.html

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Biowissenschaften Chemie:

nachricht 'Fix Me Another Marguerite!'
23.06.2017 | Universität Regensburg

nachricht Schimpansen belohnen Gefälligkeiten
23.06.2017 | Max-Planck-Institut für Mathematik in den Naturwissenschaften (MPIMIS)

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Biowissenschaften Chemie >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Can we see monkeys from space? Emerging technologies to map biodiversity

An international team of scientists has proposed a new multi-disciplinary approach in which an array of new technologies will allow us to map biodiversity and the risks that wildlife is facing at the scale of whole landscapes. The findings are published in Nature Ecology and Evolution. This international research is led by the Kunming Institute of Zoology from China, University of East Anglia, University of Leicester and the Leibniz Institute for Zoo and Wildlife Research.

Using a combination of satellite and ground data, the team proposes that it is now possible to map biodiversity with an accuracy that has not been previously...

Im Focus: Klima-Satellit: Mit robuster Lasertechnik Methan auf der Spur

Hitzewellen in der Arktis, längere Vegetationsperioden in Europa, schwere Überschwemmungen in Westafrika – mit Hilfe des deutsch-französischen Satelliten MERLIN wollen Wissenschaftler ab 2021 die Emissionen des Treibhausgases Methan auf der Erde erforschen. Möglich macht das ein neues robustes Lasersystem des Fraunhofer-Instituts für Lasertechnologie ILT in Aachen, das eine bisher unerreichte Messgenauigkeit erzielt.

Methan entsteht unter anderem bei Fäulnisprozessen. Es ist 25-mal wirksamer als das klimaschädliche Kohlendioxid, kommt in der Erdatmosphäre aber lange nicht...

Im Focus: Climate satellite: Tracking methane with robust laser technology

Heatwaves in the Arctic, longer periods of vegetation in Europe, severe floods in West Africa – starting in 2021, scientists want to explore the emissions of the greenhouse gas methane with the German-French satellite MERLIN. This is made possible by a new robust laser system of the Fraunhofer Institute for Laser Technology ILT in Aachen, which achieves unprecedented measurement accuracy.

Methane is primarily the result of the decomposition of organic matter. The gas has a 25 times greater warming potential than carbon dioxide, but is not as...

Im Focus: How protons move through a fuel cell

Hydrogen is regarded as the energy source of the future: It is produced with solar power and can be used to generate heat and electricity in fuel cells. Empa researchers have now succeeded in decoding the movement of hydrogen ions in crystals – a key step towards more efficient energy conversion in the hydrogen industry of tomorrow.

As charge carriers, electrons and ions play the leading role in electrochemical energy storage devices and converters such as batteries and fuel cells. Proton...

Im Focus: Die Schweiz in Pole-Position in der neuen ESA-Mission

Die Europäische Weltraumagentur ESA gab heute grünes Licht für die industrielle Produktion von PLATO, der grössten europäischen wissenschaftlichen Mission zu Exoplaneten. Partner dieser Mission sind die Universitäten Bern und Genf.

Die Europäische Weltraumagentur ESA lanciert heute PLATO (PLAnetary Transits and Oscillation of stars), die grösste europäische wissenschaftliche Mission zur...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Von Batterieforschung bis Optoelektronik

23.06.2017 | Veranstaltungen

10. HDT-Tagung: Elektrische Antriebstechnologie für Hybrid- und Elektrofahrzeuge

22.06.2017 | Veranstaltungen

„Fit für die Industrie 4.0“ – Tagung von Hochschule Darmstadt und Schader-Stiftung am 27. Juni

22.06.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Radioaktive Elemente in Cassiopeia A liefern Hinweise auf Neutrinos als Ursache der Supernova-Explosion

23.06.2017 | Physik Astronomie

Dünenökosysteme modellieren

23.06.2017 | Ökologie Umwelt- Naturschutz

Makro-Mikrowelle macht Leichtbau für Luft- und Raumfahrt effizienter

23.06.2017 | Materialwissenschaften