Das fehlende Kettenglied ersetzen: BioProfil fördert neue Therapiemethode gegen Stoffwechselkrankheit

Ein Wissenschaftler-Team von der Technischen Universität Braunschweig will eine neue Behandlungsmethode gegen den Molybdäncofaktor-Mangel etablieren. Ziel der Forscher ist die Entwicklung und großtechnische Produktion eines neuen Medikaments gegen die schwere Stoffwechselkrankheit. Das BioProfil „Funktionelle Genomanalyse“ hat dieses Projekt zur Förderung aus Mitteln des Bundesministeriums für Bildung und Forschung (BMBF) empfohlen. Die Fördersumme beträgt 850 000 Euro.

Die Ursache für den Molybdäncofaktor – Mangel liegt in einem Gendefekt. In Verbindung mit Enzymen katalysiert der Cofaktor, der das Spurenelement Molybdän enthält, wichtige Stoffwechselreaktionen. Fehlt der Hilfsstoff, funktionieren zahlreiche Stoffwechsel-Prozesse nicht mehr. Zwischenprodukte wie Sulfide oder Xanthine stauen sich im Blut an und schädigen den Organismus; Krampfanfälle, Veränderungen im Gehirn sowie psychomotorische Entwicklungsverzögerung sind die Folge. Die Betroffenen können gegenwärtig nur symptomatisch behandelt werden, Therapieversuche blieben bisher erfolglos. Viele sterben bereits im frühen Kindesalter an der vererbbaren Krankheit. Der Mangelzustand entsteht durch einen Fehler im kettenartigen Aufbauvorgang des Molybdäncofaktors, wie Projektleiter Dr. Günter Schwarz von der TU Braunschweig erklärt: „Den meisten Patienten fehlt das Molekül Precursor Z – ein wichtiges Zwischenprodukt in der Biosynthese.“ In Kooperation mit Humangenetikern der Universität Göttingen gelang es den Forschern, die Krankheit an Tieren zu untersuchen und die chemische Struktur des Precursor Z aufzuklären. Das Wissenschaftlerteam will einen Weg finden, das fehlende Kettenglied im Aufbauvorgang zu ersetzen. Im Rahmen des Projektes will es Presursor Z synthetisch herstellen und als neues Medikament beim Menschen einsetzen.

Optimierte Produktion und Heilversuche

Bakterien übernehmen hier die Arbeit für die Erkrankten: Gentechnisch verändert und unter optimierten Kulturbedingungen produzieren die Mikroorganismen Precursor Z als Medikament. Bei Mäusen haben die Wissenschaftler mit der so hergestellten Substanz bereits Erfolg gehabt: Behandelte Tiere erreichten das Erwachsenenalter und waren fruchtbar, unbehandelte starben nach zehn Tagen. Für klinische Tests ist allerdings eine größere Menge notwendig. Ziel des Projektes ist nun die kommerzielle Produktion im großtechnischen Maßstab. Mit ausreichenden Medikamenten für eine verlässliche Therapie menschlicher Patienten können dann auch Heilversuche gestartet werden. Eine frühzeitige Diagnose, so schätzt Schwarz, ist wichtig für die wirkungsvolle Therapie, die möglichst unmittelbar nach der Geburt beginnen und lebenslang fortgeführt werden sollte. „Mit dem Projekt“, so Schwarz, „besteht die Möglichkeit zur Therapie einer bis heute unheilbaren und meist tödlichen Krankheit.“

Über das BioProfil

Das BioProfil „Funktionelle Genomanalyse“ ist eine Initiative von Forschungseinrichtungen und Biotechnologie-Unternehmen der Region Braunschweig, Göttingen, Hannover. Um wissenschaftliche Ergebnisse aus Infektions-, Neuro- und Stammzellbiologie wirtschaftlich nutzbar zu machen, stehen dem BioProfil Mittel des Bundesministeriums für Bildung und Forschung in Höhe von 15 Millionen Euro zur Verfügung. Koordiniert wird das BioProfil „Funktionelle Genomanalyse“ von der BioRegioN GmbH.

Ihre Ansprechpartnerin:

Ilka Zajons
BioRegioN GmbH
Vahrenwalder Str. 7
30165 Hannover
Tel: +49-(0)511/9357-958
Fax:+49-(0)511/9357-963
presse@bioregion.de