Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Hoffnung für Retinitis Pigmentosa-Patienten

22.04.2015

Neue Substanzentwicklung erhält den Sonderstatus eines Arzneimittels für seltene Krankheiten.

Unter Federführung des Forschungsinstituts für Augenheilkunde am Universitätsklinikum Tübingen forscht ein Zusammenschluss aus Firmen und Wissenschaftlern mit Unterstützung der Europäischen Union in dem Verbundprojekt „DRUGSFORD“*.

Ziel ist es, neue Wege für die Behandlung von erblichen Seherkrankungen zu finden. Jetzt konnte für ein Präparat die „Orphan Drug Designation“** erwirkt werden. Dies ist ein wesentlicher Schritt in der Entwicklung einer Pharmakotherapie für erbliche Netzhauterkrankungen.

Retinitis pigmentosa (RP) ist eine erblichen Erkrankung der Netzhaut von der Schätzungen zufolge alleine in Europa etwa 130 000 Personen betroffen sind. Je nach Ausprägung, leiden sie unter einer Einengung des Gesichtsfeldes und Störungen des Nacht-, Farb- und Kontrastsehens. RP lässt sich, wie andere seltene Erkrankungen der Netzhaut nicht behandeln. Sie führt schon bei jungen Menschen zu schweren Beeinträchtigungen des Sehvermögens bis hin zu vollständigem Erblinden.

Bei bestimmten seltenen Netzhauterkrankungen kommt es im Auge zum Absterben von Photorezeptoren, der sogenannten erblichen Photorezeptordegeneration. Die Ursache dafür können unterschiedliche krankheitsauslösende Mutationen sein.

„Dies kann dazu führen, dass eine Therapieform für einen Patienten mit einer speziellen Mutation zwar förderlich ist, dass dieselbe Therapieform bei den meisten anderen Patienten aber versagt oder sogar schädlich ist“, erklärt Dr. François Paquet-Durand, Koordinator des EU-Projektes vom Tübinger Forschungsinstitut für Augenheilkunde. Eine weitere Herausforderung ist, dass die Netzhaut durch die sogenannte „Blut-Hirn-Schranke“ gegen die meisten Medikamente abgeschirmt ist.

Häufig kommt es bei RP zu einer Überaktivierung des cGMP-Signalweges, die aber durch synthetische cGMP-Analoga (zyklisches Guanosine-monophosphat) ausgeglichen werden kann. Dazu muss das cGMP-Analogon durch Verwendung von im DRUGSFORD Projekt speziell entwickelten Liposomen über die Blut-Hirn-Schranke hinweg zu den Photorezeptoren der Netzhaut gelangen.

DRUGSFORD konnte nach intensiven Prüfungen mit LP-DF003 ein cGMP-Analogon sowie eine geeignete Substanzformulierung finden, die in mehreren RP-Krankheitsmodellen zu einer erheblichen Verbesserung der Netzhautfunktion und Struktur geführt haben. Aufgrund dieser vielversprechenden Ergebnisse hat die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) für LP-DF003 eine Orphan Drug Designation*** erteilt.

Damit hat DRUGSFORD einen wesentlichen Schritt in Richtung einer klinischen Entwicklung von neuen Behandlungsformen für RP gemacht und dabei auch die Aussichten auf eine zukünftige kommerzielle Verwertung von LP-DF003 verbessert.

* Das DRUGSFORD Konsortium wurde 2012 gegründet und wird für drei Jahre mit nahezu fünf Millionen Euro von der Europäischen Union gefördert. Es besteht aus zwei Biotech-Firmen und drei universitären Forschungsgruppen. Die deutsche Firma BIOLOG aus Bremen ist weltweit führend in der Entwicklung von Substanzen die mit cGMP-vermittelten Signalen wechselwirken. Die holländische Firma to-BBB aus Leiden hat ein spezielles "Drug Delivery System" entwickelt, das den Substanztransport durch die Blut-Hirn-Schranke wesentlich verbessert. Die Expertise dieser beiden Firmen erlaubt es, neuartige Substanzen zu entwickeln, die über die Blut-Hirn-Schranke hinweg die Photorezeptoren erreichen können. Die drei universitären Arbeitsgruppen um Valeria Marigo aus Modena (Italien), Per Ekström aus Lund (Schweden) und François Paquet-Durand aus Tübingen haben bereits in der Vergangenheit erfolgreich an dem Thema erbliche Photorezeptordegeneration gearbeitet. Sie werden die neu entwickelten Substanzen in Kombination mit dem "Drug Delivery System" auf schützende Effekte an kranken Photorezeptoren und Netzhaut testen.

** Die sogenannte „Orphan Drug Designation“ (ODD) bezieht sich auf eine spezielle Gesetzgebung für seltene Krankheiten in Europa, die eine klinische Prüfung erleichtert und für zehn Jahre einen exklusiven Marktzugang erlaubt.

*** Die Orphan Drug Designation für LP-DF003 lautet EU/3/15/1462 unter http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/o1462.htm

Mehr Informationen zum DRUGSFORD Konsortium unter www.drugsford.eu

Medienkontakt

Universitätsklinikum Tübingen
Forschungsinstitut für Augenheilkunde
Dr. François Paquet-Durand
Group Leader - Cell Death Mechanism Group
Röntgenweg 11, 72076 Tübingen
Tel. 07071 29-87430, Fax 07071 29-5777
E-Mail francois.paquet-durand@uni-tuebingen.de

Dr. Ellen Katz | idw - Informationsdienst Wissenschaft

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Verschwindende Äderchen: Diabetes schädigt kleine Blutgefäße am Herz und erhöht das Infarkt-Risiko
23.03.2017 | Technische Universität München

nachricht Ein Knebel für die Anstandsdame führt zu Chaos in Krebszellen
22.03.2017 | Wilhelm Sander-Stiftung

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Fliegende Intensivstationen: Ultraschallgeräte in Rettungshubschraubern können Leben retten

Etwa 21 Millionen Menschen treffen jährlich in deutschen Notaufnahmen ein. Im Kampf zwischen Leben und Tod zählt für diese Patienten jede Minute. Wenn sie schon kurz nach dem Unfall zielgerichtet behandelt werden können, verbessern sich ihre Überlebenschancen erheblich. Damit Notfallmediziner in solchen Fällen schnell die richtige Diagnose stellen können, kommen in den Rettungshubschraubern der DRF Luftrettung und zunehmend auch in Notarzteinsatzfahrzeugen mobile Ultraschallgeräte zum Einsatz. Experten der Deutschen Gesellschaft für Ultraschall in der Medizin e.V. (DEGUM) schulen die Notärzte und Rettungsassistenten.

Mit mobilen Ultraschallgeräten können Notärzte beispielsweise innere Blutungen direkt am Unfallort identifizieren und sie bei Bedarf auch für Untersuchungen im...

Im Focus: Gigantische Magnetfelder im Universum

Astronomen aus Bonn und Tautenburg in Thüringen beobachteten mit dem 100-m-Radioteleskop Effelsberg Galaxienhaufen, das sind Ansammlungen von Sternsystemen, heißem Gas und geladenen Teilchen. An den Rändern dieser Galaxienhaufen fanden sie außergewöhnlich geordnete Magnetfelder, die sich über viele Millionen Lichtjahre erstrecken. Sie stellen die größten bekannten Magnetfelder im Universum dar.

Die Ergebnisse werden am 22. März in der Fachzeitschrift „Astronomy & Astrophysics“ veröffentlicht.

Galaxienhaufen sind die größten gravitativ gebundenen Strukturen im Universum, mit einer Ausdehnung von etwa zehn Millionen Lichtjahren. Im Vergleich dazu ist...

Im Focus: Giant Magnetic Fields in the Universe

Astronomers from Bonn and Tautenburg in Thuringia (Germany) used the 100-m radio telescope at Effelsberg to observe several galaxy clusters. At the edges of these large accumulations of dark matter, stellar systems (galaxies), hot gas, and charged particles, they found magnetic fields that are exceptionally ordered over distances of many million light years. This makes them the most extended magnetic fields in the universe known so far.

The results will be published on March 22 in the journal „Astronomy & Astrophysics“.

Galaxy clusters are the largest gravitationally bound structures in the universe. With a typical extent of about 10 million light years, i.e. 100 times the...

Im Focus: Auf der Spur des linearen Ubiquitins

Eine neue Methode ermöglicht es, den Geheimcode linearer Ubiquitin-Ketten zu entschlüsseln. Forscher der Goethe-Universität berichten darüber in der aktuellen Ausgabe von "nature methods", zusammen mit Partnern der Universität Tübingen, der Queen Mary University und des Francis Crick Institute in London.

Ubiquitin ist ein kleines Molekül, das im Körper an andere Proteine angehängt wird und so deren Funktion kontrollieren und verändern kann. Die Anheftung...

Im Focus: Tracing down linear ubiquitination

Researchers at the Goethe University Frankfurt, together with partners from the University of Tübingen in Germany and Queen Mary University as well as Francis Crick Institute from London (UK) have developed a novel technology to decipher the secret ubiquitin code.

Ubiquitin is a small protein that can be linked to other cellular proteins, thereby controlling and modulating their functions. The attachment occurs in many...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Lebenswichtige Lebensmittelchemie

23.03.2017 | Veranstaltungen

Die „Panama Papers“ aus Programmierersicht

22.03.2017 | Veranstaltungen

Über Raum, Zeit und Materie

22.03.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Besser lernen dank Zink?

23.03.2017 | Biowissenschaften Chemie

Lebenswichtige Lebensmittelchemie

23.03.2017 | Veranstaltungsnachrichten

Innenraum-Ortung für dynamische Umgebungen

23.03.2017 | Architektur Bauwesen