Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Verträgliche Boten – Modifizierte mRNA eröffnet neue therapeutische Möglichkeiten

07.02.2011
Viele Krankheiten beruhen auf Defekten im Erbmolekül DNA. Gentherapien könnten helfen. Dann werden gesunde Kopien der fehlerhaften Gene in die Zellen geschleust, um diese zu ersetzen.

Wissenschaftler des Klinikums der Universität München um Privatdozent Dr. Carsten Rudolph haben nun erstmals gezeigt, dass modifizierte mRNAs – chemisch der DNA nahe verwandte Botenmoleküle - eine bessere und sichere Alternative zu den bisher üblichen DNA-basierten Verfahren sein könnten: Im Gegensatz zu diesen bergen sie nicht das Risiko, Krebs auszulösen, und sie lösen schwächere Immunreaktionen aus als DNA und nicht-modifizierte mRNAs.

Im Mausmodell konnten die Wissenschaftler bereits zeigen, dass die Methode die Überlebenszeit bei einem erblichen Lungendefekt signifikant verlängerte. „Dies beweist das therapeutisches Potenzial unserer mRNAs", betont Rudolph. (Nature Biotechnology, 7. Februar 2011)

Gentherapien eröffnen neue Behandlungsansätze für bislang unheilbare angeborene oder erworbene Erkrankungen. Allerdings können die derzeit üblichen Verfahren schwere Nebenwirkungen nach sich ziehen, wenn etwa künstliche Viren als Vehikel für den Transport der gesunden Gene in die Zellen dienen – so können unter anderem Leukämien und heftige Immunreaktionen ausgelöst werden. Nicht-virale Verfahren dagegen sind oft wenig effizient. Diese Nachteile umgeht die neue mRNA-Technologie.

„Durch die chemische Modifizierung der mRNA ist es uns gelungen, die typische Aktivierung des Immunsystems zu vermeiden, sodass keine Entzündungsreaktionen ausgelöst werden“, sagt Rudolph. „Die modifizierte mRNA kann also – im Gegensatz zu konventioneller mRNA – auch mehrfach angewendet werden und ist zudem chemisch stabiler. Bereits geringe Mengen haben damit schon einen Effekt.“

Die neue als „Transkript-Therapie“ bezeichnete Technologie eröffnet Chancen auf neue Behandlungsmethoden: Mithilfe der modifizierten mRNAs könnten genetische Informationen in die Zelle geschleust werden und die Produktion therapeutisch wirksamer Proteine initiieren. Dies ist nicht nur auf Erbkrankheiten beschränkt, sondern auch eine Alternative zu etablierten Proteintherapien. Die Wirksamkeit der Methode zeigten die Forscher im Mausmodell: Eine einzige Injektion einer mRNA, die den Bauplan für das Hormon Erythropoetin enthielt, das die Bildung roter Blutkörperchen anregt, erhöhte den Anteil der roten Blutkörperchen vier Wochen nach der Injektion signifikant.

Das Potenzial der Technologie bewies auch eine Studie an Mäusen mit einem erblich bedingten Lungendefekt, der durch das Fehlen des Surfactantproteins B (SP-B) gekennzeichnet ist und normalerweise tödlich verläuft: Atmeten die Mäuse regelmäßig ein Aerosol mit SP-B codierender mRNA ein, blieb die normale Lungenfunktion bis zum Studienende erhalten. Mögliche Einsatzgebiete der neuen Methode sieht Rudolph vor allem in der regenerativen Medizin und bei der Behandlung von Stoffwechselerkrankungen. Rudolph hofft, im Laufe der nächsten Jahre die Wirksamkeit der modifizierten mRNA auch in klinischen Studien erproben zu können. (göd)

Publikation:
Expression of therapeutic proteins after delivery of chemically modified mRNA in mice.
Kormann MS, Hasenpusch G, Aneja MK, Nica G, Flemmer AW, Herber-Jonat S, Huppmann M, Mays LE, Illenyi M, Schams A, Griese M, Bittmann I, Handgretinger R, Hartl D, Rosenecker J, Rudolph C.
Nature Biotechnology, 7. Februar 2011
doi: 10.1038/nbt.1733
Ansprechpartner:
PD Dr. Carsten Rudolph
Forschungszentrum der Kinderklinik und Poliklinik
Dr. von Haunersches Kinderspital (Klinikum der Universität München)
Tel.: 089 / 5160 - 7711
Fax: 089 / 5160 - 4421
E-Mail: Carsten.Rudolph@med.uni-muenchen.de

Luise Dirscherl | idw
Weitere Informationen:
http://www.uni-muenchen.de

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Biowissenschaften Chemie:

nachricht In Hochleistungs-Mais sind mehr Gene aktiv
19.01.2018 | Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn

nachricht Warum es für Pflanzen gut sein kann auf Sex zu verzichten
19.01.2018 | Universität Wien

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Biowissenschaften Chemie >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Maschinelles Lernen im Quantenlabor

Auf dem Weg zum intelligenten Labor präsentieren Physiker der Universitäten Innsbruck und Wien ein lernfähiges Programm, das eigenständig Quantenexperimente entwirft. In ersten Versuchen hat das System selbständig experimentelle Techniken (wieder)entdeckt, die heute in modernen quantenoptischen Labors Standard sind. Dies zeigt, dass Maschinen in Zukunft auch eine kreativ unterstützende Rolle in der Forschung einnehmen könnten.

In unseren Taschen stecken Smartphones, auf den Straßen fahren intelligente Autos, Experimente im Forschungslabor aber werden immer noch ausschließlich von...

Im Focus: Artificial agent designs quantum experiments

On the way to an intelligent laboratory, physicists from Innsbruck and Vienna present an artificial agent that autonomously designs quantum experiments. In initial experiments, the system has independently (re)discovered experimental techniques that are nowadays standard in modern quantum optical laboratories. This shows how machines could play a more creative role in research in the future.

We carry smartphones in our pockets, the streets are dotted with semi-autonomous cars, but in the research laboratory experiments are still being designed by...

Im Focus: Fliegen wird smarter – Kommunikationssystem LYRA im Lufthansa FlyingLab

• Prototypen-Test im Lufthansa FlyingLab
• LYRA Connect ist eine von drei ausgewählten Innovationen
• Bessere Kommunikation zwischen Kabinencrew und Passagieren

Die Zukunft des Fliegens beginnt jetzt: Mehrere Monate haben die Finalisten des Mode- und Technologiewettbewerbs „Telekom Fashion Fusion & Lufthansa FlyingLab“...

Im Focus: Ein Atom dünn: Physiker messen erstmals mechanische Eigenschaften zweidimensionaler Materialien

Die dünnsten heute herstellbaren Materialien haben eine Dicke von einem Atom. Sie zeigen völlig neue Eigenschaften und sind zweidimensional – bisher bekannte Materialien sind dreidimensional aufgebaut. Um sie herstellen und handhaben zu können, liegen sie bislang als Film auf dreidimensionalen Materialien auf. Erstmals ist es Physikern der Universität des Saarlandes um Uwe Hartmann jetzt mit Forschern vom Leibniz-Institut für Neue Materialien gelungen, die mechanischen Eigenschaften von freitragenden Membranen atomar dünner Materialien zu charakterisieren. Die Messungen erfolgten mit dem Rastertunnelmikroskop an Graphen. Ihre Ergebnisse veröffentlichen die Forscher im Fachmagazin Nanoscale.

Zweidimensionale Materialien sind erst seit wenigen Jahren bekannt. Die Wissenschaftler André Geim und Konstantin Novoselov erhielten im Jahr 2010 den...

Im Focus: Forscher entschlüsseln zentrales Reaktionsprinzip von Metalloenzymen

Sogenannte vorverspannte Zustände beschleunigen auch photochemische Reaktionen

Was ermöglicht den schnellen Transfer von Elektronen, beispielsweise in der Photosynthese? Ein interdisziplinäres Forscherteam hat die Funktionsweise wichtiger...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Kongress Meditation und Wissenschaft

19.01.2018 | Veranstaltungen

LED Produktentwicklung – Leuchten mit aktuellem Wissen

18.01.2018 | Veranstaltungen

6. Technologie- und Anwendungsdialog am 18. Januar 2018 an der TH Wildau: „Intelligente Logistik“

18.01.2018 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Rittal vereinbart mit dem Betriebsrat von RWG Sozialplan - Zukunftsorientierter Dialog führt zur Einigkeit

19.01.2018 | Unternehmensmeldung

Open Science auf offener See

19.01.2018 | Geowissenschaften

Original bleibt Original - Neues Produktschutzverfahren für KFZ-Kennzeichenschilder

19.01.2018 | Informationstechnologie