Gentherapie soll vererbte Krankheiten korrigieren

Wissenschaftler der Oregon Health and Science University haben einen Weg gefunden, wie eine vererbte Krankheit korrigiert werden könnte, von der Tausende Frauen betroffen sind.

Bei Affen transferierten sie das für das Entstehen eines Kindes notwendige genetische Material von einer geschädigten Eizelle in eine gesunde. In der Folge wurde gesunder Nachwuchs geboren.

Die in Nature veröffentlichten Forschungsergebnisse lassen eine Behandlungsform denkbar werden, bei der Frauen mit geschädigten Eizellen auch ohne gespendete Eizellen ein Kind bekommen können. Das Kind würde jedoch eine kleine Menge an Genen seines „dritten Elternteils“ in sich tragen.

Die Behandlung würde genetische Veränderungen der Keimbahn mit sich bringen, die über die Generationen weitergegeben werden. Wird eine Eizelle mit defekten Mitochondrien befruchtet, kann das so entstandene Kind an Hunderten verschiedenen Krankheiten leiden. Dazu gehören Anämie, Demenz, Bluthochdruck und eine Reihe von neurologischen Erkrankungen.

Bisher wurde erfolglos versucht, diesen Defekt durch gesunde Spendermitochondrien auszugleichen. Die Folge waren Geburtsfehler. Denkbar ist, dass die Mitochondrien so empfindlich sind, dass sie bei der Transplantation von einer Eizelle in die andere beschädigt wurden. Deshalb bleibt dieser Behandlungsansatz in den USA so lange verboten, bis seine Sicherheit in Tierexperimenten nachgewiesen werden kann.

Genau das soll den Wissenschaftlern jetzt gelungen sein. Sie transferierten die erforderliche DNA aus den Eizellen von Affen. Dabei blieben die möglicherweise geschädigten Gene in den Mitochondrien zurück. Die DNA wurde in Eizellen ohne DNA aber mit gesunden Mitochondrien transplantiert. In der Folge entstand dreifach gesunder Nachwuchs ohne Geburtsfehler. Der leitende Wissenschaftler Shoukhrat Mitalipov ist davon überzeugt, dass das Verfahren jetzt am Menschen getestet werden kann. Um eine entsprechende Lizenz für die Arbeit mit menschlichen Eizellen hat er bereits angesucht. Er hält Tests mit Menschen in den nächsten zwei bis drei Jahren für realistisch. Diese Art von Gentherapie sei viel näher an einer klinischen Anwendung als alle anderen bisherigen Versuche.