Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Gentherapie: Neuer Therapieansatz für Netzhautdegeneration

18.07.2012
Die erbliche Augenkrankheit Retinitis pigmentosa führt häufig zur Erblindung, da die Sinneszellen der Netzhaut degenerieren. Eine neue Gentherapie verspricht Hoffnung: Bei Mäusen war eine deutliche Besserung langfristig nachweisbar.

In Deutschland leiden etwa 20 000 Menschen unter Retinitis pigmentosa (RP). Die Krankheit beginnt meist im Jugendalter mit Nachtblindheit. Im weiteren Krankheitsverlauf engt sich das Gesichtsfeld immer weiter ein, oft werden die Betroffenen blind. Ursache der RP ist die Degeneration der Fotorezeptoren der Netzhaut: zunächst der Stäbchen, die dem Sehen bei geringer Helligkeit dienen und anschließend der sehr lichtempfindlichen Zapfen, die für die Farbwahrnehmung notwendig sind.

Problemfall Fotorezeptor

Mutationen in über 50 Genen können die Krankheit auslösen. Für bestimmte Formen der Erkrankung existieren bereits Erfolg versprechende Ansätze für Gentherapien. „Es gibt aber bisher keine effiziente Behandlungsmöglichkeit bei direkt betroffenen Fotorezeptoren, was die häufigsten Ursache ist“, sagt der LMU-Pharmakologe Stylianos Michalakis, der nun gemeinsam mit der Biologin Regine Mühlfriedel vom Forschungsinstitut für Augenheilkunde am Universitätsklinikum Tübingen eine Gentherapie bei Mutationen bestimmter Ionenkanäle der Stäbchen entwickelte.

„Die sogenannten CNG-Kationenkanäle in der Plasmamembran der Stäbchen spielen eine entscheidende Rolle für die Wahrnehmung von Licht“ erklärt Mühlfriedel. Aufgebaut sind die Kanäle aus vier Untereinheiten, eine davon ist das große Transmembranprotein CNGB1. Mäuse, bei denen das CNGB1-Gen deaktiviert wurde, zeigen einen ähnlichen Krankheitsverlauf wie menschliche Patienten und werden im Alter von etwa einem Jahr blind.

Therapie mit Langzeiteffekt

Durch den Einsatz sogenannter AAV-Gentransfervektoren gelang es den Wissenschaftlern, ein therapeutisches Gen in die Retina von Mäusen mit defektem CNGB1-Gen einzuschleusen - und tatsächlich konnte dadurch die Produktion von CNGB1 wieder aktiviert werden und die Stäbchen reagierten wieder auf Lichtreize. „Besonders wichtig ist, dass das Gehirn der therapierten Mäuse die neuen Informationen auch korrekt verarbeitet, was wir mit einem Sehtest nachweisen konnten“, betont Michalakis.

Neben seiner Effizienz zeichnet sich der neue Ansatz auch durch seine lang anhaltende Wirkung aus: Auch ein Jahr nach Therapiebeginn war der positive Effekt im behandelten Teil der Netzhaut noch deutlich nachzuweisen. Die Ergebnisse der Münchener und Tübinger Gemeinschaftsarbeit sind daher ein weiterer Meilenstein auf dem Weg zur Entwicklung und klinischen Anwendung einer Gentherapie degenerativer Netzhauterkrankungen auch beim Menschen. (Hum. Mol. Gen. 2012)
(göd, LMU München)

Publikation
Gene Therapy Restores Vision and Delays Degeneration in the CNGB1-/- Mouse Model of Retinitis Pigmentosa
S. Koch, V. Sothilingam, M. Garcia Garrido, N. Tanimoto, E. Becirovic, F. Koch, C. Seide, S. C. Beck, M. W. Seeliger, M. Biel, R. Mühlfriedel, S. Michalakis
Hum. Mol. Genet. (2012) First published online: July 16, 2012
doi: 10.1093/hmg/dds290 http://hmg.oxfordjournals.org/content/early/2012/07/16/hmg.dds290.full.pdf+html

Kontakt:
Dr. Regine Mühlfriedel
University of Tuebingen
Ocular Neurodegeneration Research Group
Centre for Ophthalmology
Institute for Ophthalmic Research
Phone +49 (0)7071 29 87784
Fax +49 (0)7071 29 4503
Email: regine.muehlfriedel@med.uni-tuebingen.de

Dr. Ellen Katz | idw
Weitere Informationen:
http://www.uni-tuebingen.de
http://hmg.oxfordjournals.org/content/early/2012/07/16/hmg.dds290.full.pdf+html

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Biowissenschaften Chemie:

nachricht Krebsforschung in der Schwerelosigkeit
18.12.2017 | Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg

nachricht Von Alaska bis zum Amazonas: Pflanzenmerkmale erstmals kartiert
18.12.2017 | Max-Planck-Institut für Biogeochemie

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Biowissenschaften Chemie >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: „Carmenes“ findet ersten Planeten

Deutsch-spanisches Forscherteam entwirft, baut und nutzt modernen Spektrografen

Seit Januar 2016 nutzt ein deutsch-spanisches Forscherteam mit Beteiligung der Universität Göttingen den modernen Spektrografen „Carmenes“ für die Suche nach...

Im Focus: Fehlerfrei ins Quantencomputer-Zeitalter

Heute verfügbare Ionenfallen-Technologien eignen sich als Basis für den Bau von großen Quantencomputern. Das zeigen Untersuchungen eines internationalen Forscherteams, deren Ergebnisse nun in der Fachzeitschrift Physical Review X veröffentlicht wurden. Die Wissenschaftler haben für Ionenfallen maßgeschneiderte Protokolle entwickelt, mit denen auftretende Fehler jederzeit entdeckt und korrigiert werden können.

Damit die heute existierenden Prototypen von Quantencomputern ihr volles Potenzial entfalten, müssen sie erstens viel größer werden, d.h. über deutlich mehr...

Im Focus: Error-free into the Quantum Computer Age

A study carried out by an international team of researchers and published in the journal Physical Review X shows that ion-trap technologies available today are suitable for building large-scale quantum computers. The scientists introduce trapped-ion quantum error correction protocols that detect and correct processing errors.

In order to reach their full potential, today’s quantum computer prototypes have to meet specific criteria: First, they have to be made bigger, which means...

Im Focus: Search for planets with Carmenes successful

German and Spanish researchers plan, build and use modern spectrograph

Since 2016, German and Spanish researchers, among them scientists from the University of Göttingen, have been hunting for exoplanets with the “Carmenes”...

Im Focus: Immunsystem - Blutplättchen können mehr als bislang bekannt

LMU-Mediziner zeigen eine wichtige Funktion von Blutplättchen auf: Sie bewegen sich aktiv und interagieren mit Erregern.

Die aktive Rolle von Blutplättchen bei der Immunabwehr wurde bislang unterschätzt: Sie übernehmen mehr Funktionen als bekannt war. Das zeigt eine Studie von...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Neue Konfenzreihe in Berlin: Landscape 2018 - Ernährungssicherheit, Klimawandel, Nachhaltigkeit

18.12.2017 | Veranstaltungen

Call for Contributions: Tagung „Lehren und Lernen mit digitalen Medien“

15.12.2017 | Veranstaltungen

Die Stadt der Zukunft nachhaltig(er) gestalten: inter 3 stellt Projekte auf Konferenz vor

15.12.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Lipid-Nanodisks stabilisieren fehlgefaltete Proteine für Untersuchungen

18.12.2017 | Biowissenschaften Chemie

Von Alaska bis zum Amazonas: Pflanzenmerkmale erstmals kartiert

18.12.2017 | Biowissenschaften Chemie

Krebsforschung in der Schwerelosigkeit

18.12.2017 | Biowissenschaften Chemie