Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

MicroRNA206 target Site for Prevention of Unwan-ted Transgene Expression in Skeletal Muscle

12.09.2012
</a><strong>Background</strong><br>

Adeno-associated virus (AAV) vectors, in particular serotype AAV9, are the most potent and promising vector types used for gene transfer into the heart. However AAV vectors also transduce non-target organs such as liver or skeletal muscle. Reduction of AAV-mediated transgene expression in non-target organs is an important aim to reduce or avoid unwanted side effects in gene therapy. The use of heart-specific promoters or the use of non-target organ specific microRNAs (miRNA) and its specific target site are approaches to control transgene transcription. E.g. the use of a miR-122 target site in the 3´UTR of an AAV9 vector leads to silencing of the transgene expression in the non-target organ liver (miR-122 is a liver-specific microRNA) (Geisler et al. 2011). <br><br> <strong>Technology</strong><br> We offer a mutated miR-206 target site (TS) as a control element for the si-lencing of unwanted transgene expression in the non-target organ skeletal muscle while allowing transgene expression in the target organ (e.g. heart). miR-206 is highly expressed in skeletal muscle and virtually absent in the heart. Unexpectedly, the expression of wild-type miR-206TS in the AAV9 transgene vector indeed exhibited reduced expression of the transgene in skeletal muscle however transgene expression was also silenced in the heart. This was due to the presence of miR-1 in the heart which shows 86% homology to miR-206. Thus miR-1 in the heart also binds to miR-206TS in the AAV9 vector which results in silencing of transgene expression in the heart. The use of specifically mutated miR-206TS overcomes this problem: miR-206 binds furthermore and even better to the mutated miR-206TS whereas miR-1 cannot bind the mutated miR-206TS. Hence, transgene expression is repressed in the skeletal muscle whereas it remains high in the heart.<br><br>

<b>Benefits:</b><ul> <li>Enhanced inhibiton of transgene expression in non-target organ skeletal muscle compared to using wild-type miR-206TS</li> <li>Well transgene (hS100A1) expression in the heart of mice injected with an AAV9 vector containing mutated miR206TS and miR-122TS </li></ul> <p><strong>IP Rights</strong><br> US patent application (04/2012) <br><br> <strong>Patent Owner</strong><br> Charité – Universitätsmedizin Berlin Technische Universität Berlin

Weitere Informationen: PDF

ipal GmbH
Tel.: +49 (0)30/2125-4820

Ansprechpartner
Dr. Dirk Dantz

info@technologieallianz.de | TechnologieAllianz e.V.
Weitere Informationen:
http://www.technologieallianz.de/angebote.php?sort=sag&id=2866&lang=de
http://www.technologieallianz.de

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Technologieangebote >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Physicists create world's smallest engine

Theoretical physicists at Trinity College Dublin are among an international collaboration that has built the world's smallest engine - which, as a single calcium ion, is approximately ten billion times smaller than a car engine.

Work performed by Professor John Goold's QuSys group in Trinity's School of Physics describes the science behind this tiny motor.

Im Focus: Die verschränkte Zeit der Quantengravitation

Die Theorien der Quantenmechanik und der Gravitation sind dafür bekannt, trotz der Bemühungen unzähliger PhysikerInnen in den letzten 50 Jahren, miteinander inkompatibel zu sein. Vor kurzem ist es jedoch einem internationalen Forschungsteam von PhysikerInnen der Universität Wien, der Österreichischen Akademie der Wissenschaften sowie der Universität Queensland (AUS) und dem Stevens Institute of Technology (USA) gelungen, wichtige Bestandteile der beiden Theorien, die den Verlauf der Zeit beschreiben, zu verbinden. Sie fanden heraus, dass die zeitliche Abfolge von Ereignissen echte Quanteneigenschaften aufweisen kann.

Der allgemeinen Relativitätstheorie zufolge verlangsamt die Anwesenheit eines schweren Körpers die Zeit. Das bedeutet, dass eine Uhr in der Nähe eines schweren...

Im Focus: Quantencomputer sollen tragbar werden

Infineon Austria forscht gemeinsam mit der Universität Innsbruck, der ETH Zürich und Interactive Fully Electrical Vehicles SRL an konkreten Fragestellungen zum kommerziellen Einsatz von Quantencomputern. Mit neuen Innovationen im Design und in der Fertigung wollen die Partner aus Hochschulen und Industrie leistbare Bauelemente für Quantencomputer entwickeln.

Ionenfallen haben sich als sehr erfolgreiche Technologie für die Kontrolle und Manipulation von Quantenteilchen erwiesen. Sie bilden heute das Herzstück der...

Im Focus: Quantum computers to become portable

Together with the University of Innsbruck, the ETH Zurich and Interactive Fully Electrical Vehicles SRL, Infineon Austria is researching specific questions on the commercial use of quantum computers. With new innovations in design and manufacturing, the partners from universities and industry want to develop affordable components for quantum computers.

Ion traps have proven to be a very successful technology for the control and manipulation of quantum particles. Today, they form the heart of the first...

Im Focus: Towards an 'orrery' for quantum gauge theory

Experimental progress towards engineering quantized gauge fields coupled to ultracold matter promises a versatile platform to tackle problems ranging from condensed-matter to high-energy physics

The interaction between fields and matter is a recurring theme throughout physics. Classical cases such as the trajectories of one celestial body moving in the...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

VideoLinks
Industrie & Wirtschaft
Veranstaltungen

GAIN 2019: Das größte Netzwerktreffen deutscher Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler startet in den USA

22.08.2019 | Veranstaltungen

Künstliche Intelligenz auf der MS Wissenschaft

22.08.2019 | Veranstaltungen

Informatik-Tagung vom 26. bis 30. August 2019 in Aachen

21.08.2019 | Veranstaltungen

VideoLinks
Wissenschaft & Forschung
Weitere VideoLinks im Überblick >>>
 
Aktuelle Beiträge

Der Evolution des Sehvermögens auf der Spur

22.08.2019 | Biowissenschaften Chemie

Erstmals entschlüsselt: Wie Licht 
chemische Reaktionen in Gang hält

22.08.2019 | Biowissenschaften Chemie

Starke Magnetfelder mit Neutronen sichtbar machen

22.08.2019 | Physik Astronomie

Weitere B2B-VideoLinks
IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics