Kunstprotein stoppt Muskelschwund

Wissenschaftler des Istituto di Biologia e Patologia Molecolari und des Istituto di Neurobiologia e Medicina Molecolare haben ein Kunstprotein entwickelt, durch das die genetisch bedingte Muskeldystrophie „Duchenne“ (DMD) aufgehalten werden kann. Mit Hilfe von „Jazz“, so die Bezeichnung für die Entdeckung der Forschergruppe, wird in dem erkrankten Muskelgewebe die Konzentration des dem Dystrophin ähnelnden Utrophins angehoben.

Eine von 3.000 Neugeburten ist infolge einer Mutation des X-Chromosoms von DMD betroffen. Folge ist ein fortschreitender Mangel an Dystrophin, das einen entscheidenden Beitrag zur Muskelstabilität während der Kontraktionsphase liefert. Trotz zahlreicher Fortschritte in der Medizinforschung gibt es bislang keine wirksame Therapie. Der Krankheitsverlauf ist von einem progressiven und irreversiblen Verlust der Bewegungs- und Atmungsfähigkeit begleitet.

Künstliches Protein stoppt Krankheit

„Mit Hilfe des durch Genmanipulationen an Mäusen entwickelten Kunstproteins und des dadurch gesteigerten Utrophin-Gehalts können die Funktionen des Dystrophin-Gens übernommen werden“, erklärte Projektleiter Claudio Passananti. „Es hat sich gezeigt, dass bei von dem Muskelschwund befallenen Mdx-Mäusen die Weiterentwicklung der Krankheit aufgehalten werden konnte.“

Grund dafür sei die Tatsache, dass „Jazz“ das vom Utrophin benutzte Gen im Muskelgewebe erkennt und dessen Wirkungsweise beschleunigt. Diese Erkenntnis bedeute einen wichtigen Beitrag im Dienste der Biotechnologie, der damit ein neues Instrument zur Bekämpfung von Gen- und Krebskrankheiten zur Verfügung stehe.

Die von den italienischen Forschern durchgeführte Untersuchung ist von der italienischen Stiftung Telethon und der Landesregierung des Latium mitfinanziert worden. Einzelheiten können in der internationalen Fachzeitschrift „Human Molecular Genetics“ nachgelesen werden. Ein mit der israelischen Firma Ilit-Bio Ventures getroffenes Abkommen sieht vor, das auf dieser Technologie basierende Know-how kommerziell zu nutzen, während das dazugehörige Patent weiterhin in den Händen des italienischen Forscherteams verbleibt.