Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Gentherapie gegen Erblindung - Erste Erfolge bei erblichen Netzhauterkrankungen

20.04.2010
Menschen mit seltenen erblichen Augenerkrankungen wie der Leberschen kongenitalen Amaurose leiden von Geburt an unter schweren Sehstörungen. Oft erblinden sie noch vor dem Erwachsenenalter vollständig.

Gentherapeutische Ansätze können helfen, die Sehleistung zu verbessern und eine Erblindung zu verhindern. Erste Studienergebnisse diskutieren Augenärzte aus 120 Ländern auf dem World Ophthalmology Congress (WOC 2010), der im Juni in Berlin stattfindet.

Für zwei erbliche Netzhauterkrankungen erzielten Ärzte mithilfe der Gentherapie erste Erfolge: Einerseits bei einer seltenen Form der Leberschen kongenitalen Amaurose (LCA), an der etwa 200 Patienten in Deutschland leiden. Durch einen Defekt im sogenannten RPE65-Gen ist bei ihnen die Bildung des Sehpigments gestört.

"Betroffene haben bereits in den ersten beiden Lebensjahren schwere Sehstörungen. Nach und nach verlieren sie ihre Sehkraft und erblinden häufig noch vor Erreichen des 20. Lebensjahres vollständig", berichtet Professor Dr. med. Birgit Lorenz, Direktorin der Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde am Universitätsklinikum Gießen und Marburg.

Im Rahmen der Gentherapie injizieren die Ärzte den Patienten virale Vektoren, die sie zuvor mit einer korrekten Version von RPE65 bestücken, unter die Netzhaut des Auges. Virale Vektoren, auch "Genfähren" genannt, sind Transportvehikel zur Übertragung von Fremdgenen in eine lebende Empfängerzelle. Die Vektoren legen das Gen in den Pigmentzellen der Netzhaut ab, die daraufhin das korrekte Protein herstellen. Danach setzt die Bildung des funktionellen Sehpigments wieder ein. "Eine erste Anwendung dieser Therapie an 18 Patienten in England und den USA hat gezeigt, dass sich die Sehleistung - vor allem bei jungen Patienten - langfristig bessert", berichtet Lorenz im Vorfeld des WOC 2010. Derzeit laufen insgesamt sechs Studien oder sind in der Vorbereitung.

Auch Menschen mit der ebenfalls erblichen Retinitis pigmentosa (RP) kann eine Gentherapie helfen. Die Erkrankung führt zu einer Zerstörung der Netzhaut und in späteren Stadien ebenfalls zur Erblindung. Anders als bei der LCA versuchen die Ärzte hier jedoch nicht, den Gendefekt direkt zu beheben. Sie setzen den Patienten vielmehr eine kleine Kapsel ins Auge. Diese enthält gentechnisch veränderte Zellen, die das Protein CNTF, den "ciliary neurotrophic factor", bilden. In der Netzhaut soll CNTF den Zelluntergang verhindern. "Auch hier sind die ersten Ergebnisse vielversprechend. Bei den zehn Studienteilnehmern stabilisierte oder verbesserte sich die Sehfähigkeit", erklärt Lorenz, die die Möglichkeiten der Gentherapie in der Augenheilkunde auch mit ihren Kollegen auf dem WOC 2010 diskutieren wird.

Eine weitere Studie mit diesen CNTF produzierenden Kapseln wurde mittlerweile an Patienten mit der trockenen Form der altersabhängigen Makuladegeneration (AMD) durchgeführt. Die Veröffentlichung der Ergebnisse steht noch aus. Sollte die Gentherapie hier erfolgreich sein, könnte sie für eine große Zahl von Patienten infrage kommen. In den Industrieländern ist die AMD die häufigste Ursache für schwere Sehbehinderungen und Blindheit.

Zum WOC 2010:
Mit dem World Ophthalmology Congress (WOC 2010) richtet Deutschland 2010 den größten internationalen Fachkongress zum Thema Augenheilkunde aus. Neben dem 32. International Congress of Ophthalmology (ICO) finden auch der 108. Kongress der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft (DOG) und die Augenärztliche Akademie Deutschland (AAD) unter dem Dach des WOC 2010 statt. Die AAD-Kurse werden vom 3. bis zum 6. Juni 2010 in deutscher Sprache abgehalten. Vom 5. bis zum 9. Juni schließt sich das internationale Programm in englischer Sprache an. Die Veranstalter erwarten mehr als 8 000 Teilnehmer aus etwa 120 Ländern.

Pressekontakt für Journalisten:

Silke Stark
Pressestelle WOC 2010
Postfach 30 11 20
70451 Stuttgart
Tel.: +49 (0)711 8931-572
Fax: +49 (0)711 8931-167
E-Mail: stark@medizinkommunikation.org

Silke Stark | idw
Weitere Informationen:
http://www.woc2010.de

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Lebensmittel der Zukunft
15.08.2018 | Georg-August-Universität Göttingen

nachricht Orientieren auf die Schnelle: Neue Erkenntnisse zur Wahrnehmungssteuerung im Gehirn
15.08.2018 | Eberhard Karls Universität Tübingen

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Magnetische Antiteilchen eröffnen neue Horizonte für die Informationstechnologie

Computersimulationen zeigen neues Verhalten von Antiskyrmionen bei zunehmenden elektrischen Strömen

Skyrmionen sind magnetische Nanopartikel, die als vielversprechende Kandidaten für neue Technologien zur Datenspeicherung und Informationsverarbeitung gelten....

Im Focus: Unraveling the nature of 'whistlers' from space in the lab

A new study sheds light on how ultralow frequency radio waves and plasmas interact

Scientists at the University of California, Los Angeles present new research on a curious cosmic phenomenon known as "whistlers" -- very low frequency packets...

Im Focus: Neue interaktive Software: Maschinelles Lernen macht Autodesigns aerodynamischer

Neue Software verwendet erstmals maschinelles Lernen um Strömungsfelder um interaktiv designbare 3D-Objekte zu berechnen. Methode wird auf der renommierten SIGGRAPH-Konferenz vorgestellt

Wollen Ingenieure oder Designer die aerodynamischen Eigenschaften eines neu gestalteten Autos, eines Flugzeugs oder anderer Objekte testen, lassen sie den...

Im Focus: New interactive machine learning tool makes car designs more aerodynamic

Scientists develop first tool to use machine learning methods to compute flow around interactively designable 3D objects. Tool will be presented at this year’s prestigious SIGGRAPH conference.

When engineers or designers want to test the aerodynamic properties of the newly designed shape of a car, airplane, or other object, they would normally model...

Im Focus: Der Roboter als „Tankwart“: TU Graz entwickelt robotergesteuertes Schnellladesystem für E-Fahrzeuge

Eine Weltneuheit präsentieren Forschende der TU Graz gemeinsam mit Industriepartnern: Den Prototypen eines robotergesteuerten CCS-Schnellladesystems für Elektrofahrzeuge, das erstmals auch das serielle Laden von Fahrzeugen in unterschiedlichen Parkpositionen ermöglicht.

Für elektrisch angetriebene Fahrzeuge werden weltweit hohe Wachstumsraten prognostiziert: 2025, so die Prognosen, wird es jährlich bereits 25 Millionen...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

VideoLinks
Industrie & Wirtschaft
Veranstaltungen

Das Architekturmodell in Zeiten der Digitalen Transformation

14.08.2018 | Veranstaltungen

EEA-ESEM Konferenz findet an der Uni Köln statt

13.08.2018 | Veranstaltungen

Digitalisierung in der chemischen Industrie

09.08.2018 | Veranstaltungen

VideoLinks
Wissenschaft & Forschung
Weitere VideoLinks im Überblick >>>
 
Aktuelle Beiträge

Macht Sinn: Fraunhofer entwickelt Sensorsystem für KMU

15.08.2018 | Energie und Elektrotechnik

Magnetische Antiteilchen eröffnen neue Horizonte für die Informationstechnologie

15.08.2018 | Informationstechnologie

FKIE-Wissenschaftler präsentiert neuen Ansatz zur Detektion von Malware-Daten in Bilddateien

15.08.2018 | Informationstechnologie

Weitere B2B-VideoLinks
IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics