Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

RNA-Interferenz gegen erbliche Netzhaut-Erkrankungen

12.04.2007
Die sogenannte RNA-Interferenz ist eine Möglichkeit, die Aktivität von Genen gezielt zu unterdrücken. Eine Forschergruppe um Dr. Marius Ader und Dr. Naomi Chadderton vom Trinity-College in Dublin setzt diese Methode ein, um in vitro und im Mausmodell ein mutiertes endogenes Rhodopsin-Gen zu blockieren.

Veränderungen in diesem Gen sind eine Ursache der Retinitis Pigmentosa, einer erblichen Netzhauterkrankung, die in den meisten Fällen zur Erblindung führt und für die es bislang noch keine Therapie gibt. Gleichzeitig wird ein intaktes Gen in die Zellen eingeschleußt, das gegen die Interferenz geschützt ist und so die Rhodopsin-Produktion sicherstellt. Die Forscher präsentierten ihre Ergebnisse jetzt beim 3. internationalen Pro Retina-Forschungskolloquium "Retinal Degeneration: Genes - Progression - Therapy" in Potsdam.

Wissenschaftler können seit einigen Jahren die Aktivität von Genen mit Hilfe der sogenannten RNA-Interferenz gezielt hemmen. Wie viele Strategien der Molekularbiologen, ist auch dieses Verfahren der Natur entlehnt: Die RNA-Interferenz ist eine Abwehrstrategie aller Zellen gegen Viren. Das Prinzip: Die Forscher schleußen kleine RNA-Moleküle (siRNAs) in die Zellen ein, deren Nukleotidsequenz jener Boten-RNA (mRNA) komplementär ist, die inaktiviert werden soll. Die siRNAs verbinden sich mit speziellen Proteinen zu einem Komplex, der alle "passenden" mRNAs in der Zelle zerschneidet. So wird die Übersetzung der genetischen Information in das entsprechende Protein unterbunden.

Bei schätzungsweise 30 Prozent der Patienten, die unter einer Retinitis Pigmentosa leiden, einer erblichen Netzhauterkrankung, ist die ursächliche Mutation dominant. Allerdings erschwert die enorme Heterogenität der Mutationen - mehr als 150 Mutationen im Rhodopsin-Gen und über 50 Mutationen im Peripherin-Gen - den Einsatz der RNA-Interferenz: Theoretisch müsste für die Blockade jeder einzelnen Mutation ein RNA-Molekül entwickelt werden.

Eine für alle.

Einen Ausweg bietet das Konzept, das eine Forschergruppe um Dr. Jane Farrar und Prof. Pete Humphries am Trinity College in Dublin entwickelt hat: Die Wissenschaftler haben eine Zielsequenz für die siRNA gewählt, die in allen Botenmolekülen des Rhodopsin-Gens enthalten ist. "Dies führt dazu, dass alle mRNAs dieses Gens abgeschaltet werden, egal ob und welche Mutationen diese enthalten", sagt Dr. Marius Ader. Nur so lässt sich die Heterogenität der Mutationen unterlaufen. Damit die Zellen dennoch normales Rhodopsin produzieren, transferieren die Forscher gleichzeitig auch ein normales Gen. Dessen Basenabfolge ist im Bereich der Interferenz-Schnittstelle leicht modifiziert, ohne dass dies Konsequenzen für das Rhodopsin-Protein hat. Die Folge: Die entsprechende mRNA ist gegen die Interferenz geschützt und liefert funktionsfähiges Rhodopsin.

Wie Marius Ader bei dem Forschungskolloquium berichtete, konnte die Forschergruppe mit dieser Technik in Retina-Explantaten in der Zellkultur die Expression sowohl des Rhodopsin- als auch des Peripherin-Gens gezielt blockieren. Gleichzeitig wurde das ebenfalls eingeschleußte modifizierte normale Gen von den Zellen in Protein "übersetzt".

Naomi Chadderton von der Dubliner Forschergruppe hat diese Methode weiterentwickelt. Die Forscherin nutzt sogenannte Adeno-assoziierte Viren (AAV), um die siRNA-Moleküle in Retinazellen einzuschleußen. Chadderton transferierte die Gen-Fähren sowohl in vitro als auch bei Mäusen mit einer Mutation in Rhodopsin-Gen durch eine subretinale Injektion. Auch mit diesem Ansatz gelang es den Wissenschaftlern, die mutierten Gene gezielt auszuschalten, während das normale Gen exprimiert wurde.

Pressekontakt:
Barbara Ritzert · ProScience Communications GmbH Andechser Weg 17 · 82343 Pöcking · Tel: 08157/9397-0 · Fax:08157/ 9397-97 E-Mail: info@proscience-com.de

Barbara Ritzert | idw
Weitere Informationen:
http://awmf.org

Weitere Berichte zu: Ader Gen Mutation Protein RNA-Interferenz Rhodopsin-Gen

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Gangmessdaten visualisieren und analysieren
16.07.2018 | Fachhochschule St. Pölten

nachricht „Small meets smaller“ – Nanopartikel beeinflussen Schimmelpilzinfektion der Atemwege
05.07.2018 | Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Diamant – ein unverzichtbarer Werkstoff der Fusionstechnologie

Forscher am KIT entwickeln Fenstereinheiten mit Diamantscheiben für Fusionsreaktoren – Neue Scheibe mit Rekorddurchmesser von 180 Millimetern

Klimafreundliche und fast unbegrenzte Energie aus dem Fusionskraftwerk – für dieses Ziel kooperieren Wissenschaftlerinnen und Wissenschaftler weltweit. Bislang...

Im Focus: Wiener Forscher finden vollkommen neues Konzept zur Messung von Quantenverschränkung

Quantenphysiker/innen der ÖAW entwickelten eine neuartige Methode für den Nachweis von hochdimensional verschränkten Quantensystemen. Diese ermöglicht mehr Effizienz, Sicherheit und eine weitaus geringere Fehleranfälligkeit gegenüber bisher gängigen Mess-Methoden, wie die Forscher/innen nun im Fachmagazin „Nature Physics“ berichten.

Die Vision einer vollständig abhörsicheren Übertragung von Information rückt dank der Verschränkung von Quantenteilchen immer mehr in Reichweite. Wird eine...

Im Focus: Was passiert, wenn wir das Atomgitter eines Magneten plötzlich aufheizen?

„Wir haben jetzt ein klares Bild davon, wie das heiße Atomgitter und die kalten magnetischen Spins eines ferrimagnetischen Nichtleiters miteinander ins Gleichgewicht gelangen“, sagt Ilie Radu, Wissenschaftler am Max-Born-Institut in Berlin. Das internationale Forscherteam fand heraus, dass eine Energieübertragung sehr schnell stattfindet und zu einem neuartigen Zustand der Materie führt, in dem die Spins zwar heiß sind, aber noch nicht ihr gesamtes magnetisches Moment verringert haben. Dieser „Spinüberdruck“ wird durch wesentlich langsamere Prozesse abgebaut, die eine Abgabe von Drehimpuls an das Gitter ermöglichen. Die Forschungsergebnisse sind jetzt in "Science Advances" erschienen.

Magnete faszinieren die Menschheit bereits seit mehreren tausend Jahren und sind im Zeitalter der digitalen Datenspeicherung von großer praktischer Bedeutung....

Im Focus: Erste Beweise für Quelle extragalaktischer Teilchen

Zum ersten Mal ist es gelungen, die kosmische Herkunft höchstenergetischer Neutrinos zu bestimmen. Eine Forschungsgruppe um IceCube-Wissenschaftlerin Elisa Resconi, Sprecherin des Sonderforschungsbereichs SFB1258 an der Technischen Universität München (TUM), liefert ein wichtiges Indiz in der Beweiskette, dass die vom Neutrino-Teleskop IceCube am Südpol detektierten Teilchen mit hoher Wahrscheinlichkeit von einer Galaxie in vier Milliarden Lichtjahren Entfernung stammen.

Um andere Ursprünge mit Gewissheit auszuschließen, untersuchte das Team um die Neutrino-Physikerin Elisa Resconi von der TU München und den Astronom und...

Im Focus: First evidence on the source of extragalactic particles

For the first time ever, scientists have determined the cosmic origin of highest-energy neutrinos. A research group led by IceCube scientist Elisa Resconi, spokesperson of the Collaborative Research Center SFB1258 at the Technical University of Munich (TUM), provides an important piece of evidence that the particles detected by the IceCube neutrino telescope at the South Pole originate from a galaxy four billion light-years away from Earth.

To rule out other origins with certainty, the team led by neutrino physicist Elisa Resconi from the Technical University of Munich and multi-wavelength...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

VideoLinks
Industrie & Wirtschaft
Veranstaltungen

Wie geht es unserer Ostsee? Ein aktueller Zustandsbericht

17.07.2018 | Veranstaltungen

Interdisziplinäre Konferenz: Diabetesforscher und Bioingenieure diskutieren Forschungskonzepte

13.07.2018 | Veranstaltungen

Conference on Laser Polishing – LaP: Feintuning für Oberflächen

12.07.2018 | Veranstaltungen

VideoLinks
Wissenschaft & Forschung
Weitere VideoLinks im Überblick >>>
 
Aktuelle Beiträge

Optische Kontrolle von Herzfrequenz oder Insulinsekretion durch lichtschaltbaren Wirkstoff

17.07.2018 | Biowissenschaften Chemie

Umweltressourcen nachhaltig nutzen

17.07.2018 | Ökologie Umwelt- Naturschutz

Textilien 4.0: Smarte Kleidung und Wearables als Innovation

17.07.2018 | Innovative Produkte

Weitere B2B-VideoLinks
IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics