Gentherapie: Wie sicher arbeiten Erbgutfähren?

DFG-Schwerpunktprogramm mit mehr als zehn Millionen Euro startet

Die Gentherapie verzeichnet erste Erfolge: Wissenschaftler setzen veränderte Viren oder andere Botenstoffe als Fähren ein, um Defekte im Erbgut von Körperzellen durch gesunde Abschnitte zu ersetzen. Allerdings ist noch unklar, welche Mechanismen beim Eintritt dieser so genannten Genvektoren in die erkrankten Zellen wirken. Auch weiß man wenig über das Schicksal der genetisch veränderten Zellen im Organismus.

Diese Fragen möchten Forscherinnen und Forscher aus 20 deutschen Einrichtungen klären im Schwerpunktprogramm (SPP) „Mechanismus des Zelleintritts und der Persistenz von Genvektoren“. Im Mittelpunkt der Untersuchungen wird das Lymph- und Blutbildungssystem stehen, die Laufzeit beträgt drei Jahre mit einer möglichen Verlängerung um weitere drei Jahre. Die Deutsche Forschungsgemeinschaft (DFG) finanziert bundesweit das Programm mit insgesamt rund 10,5 Millionen Euro. Wissenschaftlicher Koordinator ist Professor Dr. Christopher Baum, Abteilung Hämatologie, Hämostaseologie und Onkologie der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH). Die Projekte werden zum 5. September 2005 für eine internationale Begutachtung eingereicht, individuelle Budgets gibt es wahrscheinlich Ende November 2005.

„Das Schwerpunktprogramm vereinigt die derzeit wichtigsten in Deutschland tätigen Gruppen, die international bedeutende Beiträge zum Verhalten von Genvektoren und genetisch modifizierter Zellen geleistet haben“, sagt Professor Baum. Beteiligt sind Experten aus der Molekularbiologie, Virologie, Organbiologie, Bioinformatik und der Klinik. Die Wissenschaftler erhoffen sich wertvolle Einblicke in die Grundlagenbiologie und Genetik der betroffenen Zellsysteme und verwendeten Vektoren.

Jüngere klinische Studien haben das therapeutische Potenzial genetischer Eingriffe in somatische (nicht zur Keimbahn beitragende) Zellen klar gezeigt. Zugleich wurde deutlich, dass die Konsequenzen solcher Eingriffe auf der Grundlage des gegenwärtigen Kenntnisstands unzureichend vorhersagbar sind. „Entsprechend haben Fallberichte über schwere Nebenwirkungen des Gentransfers nicht nur Forscher spürbar verunsichert. Deshalb möchten wir die krankmachenden Mechanismen und die ’Giftigkeit’ genetischer Eingriffe systematisch erforschen. Wenn wir die Antwort des Organismus auf genetisch veränderte Zellen verstehen, können wir konkrete neue Ansätze für verbesserte Behandlungsmethoden bei einigen schweren Erkrankungen erhalten und zugleich wertvolle Beiträge zur Grundlagenforschung leisten“, sagt Professor Baum. Dieses Wissen sei auch wichtig für die öffentliche Diskussion der Gentherapie.

Weitere Informationen gibt gern Professor Dr. Christopher Baum, MHH-Abteilung Hämatologie, Hämostaseologie und Onkologie der MHH, Telefon: (0511) 532-6067, E-Mail: baum.christopher@mh-hannover.de.