Internationale Kooperation: krankheitsrelevante Wirkstoffziele für die Entwicklung neuer Medikamente

20 Stunden alte Zebrafischlarve mit intakter Blutbildung.

Mermaid Pharmaceuticals und Gene Tools beginnen exklusive Zusammenarbeit zur Entdeckung krankheitsrelevanter Wirkstoffziele für die Entwicklung neuer Medikamente

(Hamburg und Corvallis, Oregon/USA) – Mermaid Pharmaceuticals GmbH (Hamburg) und Gene Tools, LLC (Corvallis, USA) haben ein exklusives Kooperationsabkommen zur Erforschung neuer pharmazeutischer Targets geschlossen. Targets sind körpereigene Biomoleküle wie Enzyme oder Rezeptoren, die eine entscheidende Rolle bei der Entstehung oder Ausprägung einer Krankheit spielen. Ihre Erforschung als Wirkstoffziele ist für die Entwicklung neuer Medikamente unverzichtbar. Die Zusammenarbeit von Mermaid und Gene Tools dient der funktionalen Untersuchung der Mehrzahl aller Gene des Zebrafisches. Der Zebrafisch ist durch seine achtzig- bis neunzigprozentige Übereinstimmung mit dem Menschen auf genetischer Ebene und seine hohe Fortpflanzungsrate ein für entwicklungsbiologische und molekulargenetische Studien idealer Modellorganismus. Mit ihrer funktionalen Genomanalyse wollen die beiden Unternehmen feststellen, welche Gene des Zebrafisches eine Bedeutung als Targets haben.

Die strategische Allianz kombiniert von Gene Tools entwickelte Knock-out-Moleküle mit Mermaids Verfahren zur funktionalen Untersuchung von Genen im lebenden Organismus (in organismo). In dem Projekt injiziert Mermaid die im Gegensatz zu anderen Knock-out-Molekülen äußerst stabilen und sehr spezifischen „Antisense-Morpholinos“ von Gene Tools in die halbmillimetergroßen Eier des Zebrafisches. Jedes der zehtausende Fischeier erhält ein anderes Knock-out-Molekül. Jedes dieser Knock-out-Moleküle findet ein spezifisches Gen, für das es entworfen wurde, bindet und blockiert es. So schaltet Mermaid zielgerichtet Gen um Gen der Fischlarven systematisch aus. Durch die anschließende Analyse der wenige Stunden alten und vollkommen transparenten Larven lässt sich auf die Funktion der einzelnen Gene und ihre Bedeutung für die Entwicklung neuer Arzneimittel schließen. Die Zusammenarbeit ist die bisher umfassendste und schnellste Untersuchung der Funktion der Gene eines Wirbeltiers.

Andere funktionale Genomuntersuchungen, die ebenfalls zum Ziel haben, neue Targets zu finden, benötigen Monate oder sogar Jahre, um die Funktion einzelner Gene zu ermitteln. Sie beruhen auf der Behandlung der Organismen mit mutagenisierenden Reagenzien und erzeugen viele ungerichtete, über das gesamte Genom verteilte Mutationen. Diese müssen anschließend über mehrere Generationen des Modellorganismus in mühseliger Kleinarbeit gesucht und charakterisiert werden. Mermaid kombiniert die von Gene Tools entwickelten Knock-out-Moleküle mit ihrer eigenen Technologieplattform und erreicht so die gezielte Gen-Inaktivierung und dadurch eine Verknüpfung zwischen Gensequenz und Genfunktion innerhalb nur weniger Tage.

Mermaid Pharmaceuticals GmbH ist ein deutsches Biotechnologieunternehmen, das auf die Entdeckung und Validierung von pharmakologischen Targets und die Suche nach neuen, therapeutisch aktiven Substanzen spezialisiert ist. Mermaid hat als Vorreiter der in organismo Wirkstoffforschung eine Technologieplattform entwickelt, die auf Hochdurchsatz-Testverfahren unter Verwendung von Wirbeltier-Modellen beruht. Das Unternehmen bietet Partnern und Kunden aus der Biotechnologie- und Pharmaindustrie Dienstleistungen zur Validierung von Targets und potentiellen Wirkstoffen an. Zudem verwendet Mermaid ihre ständig erweiterte Technologiebasis zur Entwicklung eigener Targets und Substanzen für verschiedene medizinische Indikationen.

Gene Tools LLC entwickelt, produziert und vermarktet Knock-out-Moleküle (Morpholino-Antisense-Oligomere) für die Anwendung in Forschung und Diagnostik. Gene Tools betreibt darüber hinaus eigene Forschung an der zellulären Aufnahme und Bioverfügbarkeit von Knock-out-Molekülen und entwickelt diagnostische Verfahren, die auf der Verwendung von Knock-out-Molekülen beruhen.

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