Kieler Forscher entdecken neuen Transportweg in der Zelle

Diese Entdeckung könnte Grundlage für die Entwicklung neuer Therapien gegen Morbus Gaucher sein, einer vererbbaren Erkrankung, in der dieses Enzym defekt ist. Diese Krankheit ist zwar relativ selten, verläuft aber oft schon im Kindesalter tödlich.

In der am 16. November erschienen Ausgabe der renommiertesten zellbiologischen Zeitung „CELL“ ist die Forschungsarbeit erstmalig veröffentlicht, an der auch Wissenschaftler einer amerikanischen Firma beteiligt waren, die Medikamente zur Behandlung von Morbus Gaucher vertreibt.

Die Gaucher-Erkrankung ist eine vererbbare Fettspeichererkrankung. Fette aus der Zellmembran können nicht abgebaut werden, sondern reichern sich in den Zellen an und führen so zu einer Vergrößerung der Organe wie Leber und Milz. Im gesunden Zustand spaltet das untersuchte Enzym die Fette und wird von einem Rezeptor, dem biochemischen „Spediteur“, in die Lysosomen transportiert, den sogenannten „Recyclingfabriken“ der Zelle, wo diese Fette abgebaut werden.

Die Entdeckung des neuen Transportweges und des Rezeptors birgt u.a. die Chance, Medikamente gegen Morbus Gauches vereinfacht herzustellen. „Zu wissen, wie dieses Enzym transportiert wird, ermöglicht es, den Transport zu steuern“, so Professor Saftig, „durch gezielte Manipulation kann so das Enzym zum Beispiel aus der Zelle herausbefördert, dort abgefangen und dann in großen Mengen zu therapeutischen Zwecken eingesetzt werden.“

Diese Erkenntnisse sind aber nicht nur im Hinblick auf therapeutische Maßnahmen zur Bekämpfung dieser Erkrankung, sondern auch für das generelle wissenschaftliche Verständnis von zellulären Transportprozessen von großer Bedeutung. Inwieweit auch andere zelluläre Eiweiße den neu identifizierten Transportweg benutzen und ob ein fehlerhafter Transport auch mit anderen Erkrankungen verbunden ist, wird derzeit im Labor von Professor Saftig untersucht.

Professor Saftig ist der Leiter der Arbeitsgruppe für Transgene Maus- und molekulare Zellbiologie an der Christian-Albrechts-Universität zu Kiel (CAU). Mit beteiligt an der Studie waren Dr. Judith Blanz, Dr. Michael Schwake und Jenny Schröder.

Kontakt:
Professor Paul Saftig, Institut für Biochemie
Tel.: 0431/880-2216
E-Mail: psaftig@biochem.uni-kiel.de