Neues Verfahren macht Gentherapie sicherer

DNA Sequenz wird in Gene eingefügt

Wissenschafter des Children’s Hospital Boston haben ein neues Verfahren für die Gentherapie entwickelt. Dieses Verfahren funktioniert laut dem leitenden Wissenschafter Richard Mulligan ohne den Einsatz eines Medikaments oder einer chemischen Veränderung im Körper und besteht aus nur einem Schritt. Zusätzlich kann es einfacher aktiviert und deaktiviert werden und ermöglicht so einen Behandlungsstopp beim Auftreten von unerwünschten Nebenwirkungen. Es beruht auf dem Einfügen einer speziellen DNA Sequenz in die Gene des Patienten oder in die therapeutischen Gene, die bei der Gentherapie eingesetzt werden. Die Ergebnisse der Studie wurden in Nature veröffentlicht.

Die eingesetzte DNA Sequenz enthält die Kodierung für die Produktion von Ribozymen. Ribozyme enthalten die Anweisungen für die Aktivierung von Genen. Sie haben jedoch die natürliche Neigung sich zu halbieren. Das bedeutet die Anweisungen können gelesen werden und die Gene bleiben trotzdem deaktiviert. Medikamente können diese Aufspaltung stoppen, damit die therapeutischen Gene aktiviert werden. Laut Mulligan ermögliche dieses Vorgehen entscheidend mehr Sicherheit als bisher. Er verwies in diesem Zusammenhang auf das Entstehen von Leukämie bei einigen Kindern, die in der Vergangenheit mit gentechnischen Verfahren behandelt worden waren. Das derzeit eingesetzte Ein- und Ausschalten von Genen erfordert normalerweise den Einsatz komplizierter Systeme und kann zu ernsten Nebenwirkungen wie Krebs führen. Das neue Verfahren soll helfen, einige dieser Probleme zu überwinden. Sein Einsatz ist laut BBC in Zukunft für die Behandlung einer ganzen Reihe von Erkrankungen und Beschwerden denkbar.