Idebenon – ein vielversprechendes Medikament gegen Friedreich-Ataxie

Ein EU-finanziertes Projekt hat sich auf die Bestimmung von Behandlungsverfahren und Ergebnismessungen für Friedreich-Ataxie konzentriert. Hierbei handelt es sich um eine seltene Erbkrankheit mit europäischem/kaukasischem Ursprung. Die Wirksamkeit von Idebenon wurde erfolgreich in einer dreistufigen Demonstration gezeigt, in der Zellkulturen, Mäusemodelle und menschliche Versuchspersonen genutzt wurden.

Die Friedreich-Ataxie (FRDA) ist eine sehr seltene schwerwiegende Krankheit mit langsamen Krankheitsverlauf, die 5 bis 10 Jahre nach Ausbruch zum Verlust der Gehfähigkeit führt. Zu den Symptomen gehören unter anderem Skoliose, Missbildungen der Beine und sehr oft Kardiomyopathie, die Physiotherapie und manchmal Operationen erforderlich macht. Eine physiologische Unterstützung der Patienten und ihrer Familien ist besonders deshalb wichtig, weil FDRA-Patienten oft ans Bett gefesselt sind und eine sehr schlechte Lebensqualität haben.

Bis 1999 wurde kein wirksames Medikament gegen FRDA gefunden. Dann zeigte aber ein neues Präparat mit dem Namen Idebenon eine erhöhte Wirksamkeit in einem aus menschlichem Herzgewebe stammenden Zellsystem. Darauf aufbauend konzentrierte sich dieses Projekt auf weitere, umfassendere Studien zur Wirksamkeit von Idebenon bei der Behandlung von FRDA-Kardiomyopathie. Dafür wurden für vorklinische Tests intakte Zellen von transgenischen Mäusemodellen und menschlichen Modellen verwendet, die fehlerhaftes Frataxin enthalten bzw. einen Mangel an diesem mitochondrialen Protein aufweisen.

Zum Nachweis der Wirksamkeit des Produkts wurden drei verschiedene Systeme genutzt, die mehrere interessante Ergebnisse gezeigt haben. Es wurde herausgefunden, dass Idebenon ein widerstandsfähiger Oxidant ist, der sich zur Abwehr von oxidativen In-Situ-Angriffen in lebenden Zellen eignet. Außerdem kann es bei Verwendung eines anderen Ansatzes Herzhypertrophie bei Mäusemodellen und Patienten abwehren. Überdies kann die Kombination von ausreichend Restfrataxin mit der Verabreichung von Idebenon dazu führen, dass die Aktivität des Proteins, das Eisenschwefelansammlungen enthält, wieder hergestellt wird. Ein Verlust dieses Proteins wird besonders bei FRDA-Patienten beobachtet. Interesse an einer Zusammenarbeit besteht mit Hinblick auf die Entwicklung/Verbreitung der neuen Antioxidant-Moleküle zur Überwachung der FRDA-Krankheit.

Media Contact

Dr. Pierre Rustin ctm

Weitere Informationen:

http://www.necker.fr

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