Nicht-virales Transfektionsmittel

Das neuartige nicht-virale Transfektionsmittel besteht aus Polymer-/Nukleinsäure-Komplexen, wobei Polymer-/Nukleinsäure-Komplexe aus mindestens einer Nuklein-säure und mindestens einem kationischen Polymer bestehen. Nanofasern trägern diese Polymer-/Nukleinsäure-Komplexe. Das kationische Polymer des Komplexes ist ein Polyimin bzw. Polyethylenimin. Es kann mit hydrophilen Polymeren modifiziert oder mit Kohlenhydraten und/oder rezeptorspezifischen Liganden gekoppelt sein. Die Nukleinsäure ist eine DNA oder RNA oder ein Derivat davon, vorteilhaft eine therapeutisch wirksame Nukleinsäure. Die Nanofasern bestehen aus bioabbaubaren, bioverträglichen Polymeren. Die Fasern bzw. das gesamte Transfektionsmittel können mit einem Polymerüberzug versehen sein.<p><p>

Das neuartige Produkt erlaubt es erstmals, die Freisetzung von Nukleinsäuren bei der Transfektion eukaryotischer Zellen loko-regional und zeitlich zu steuern. Die neuartigen Komplexe sind über Wochen lagerungsfähig. Aufgrund der Trägerung der Komplexe durch Nanofasern kommt es nicht zur Aggregatbildung. Da die Komplexe nicht auf Viren basieren, ist die Gefahr der Abwehrreaktionen gegenüber herkömmlichen Transfektionsmitteln deutlich reduziert.<p><p> Das erfindungsgemäße nicht-virale Transfektionsmittel eignet sich somit für die Transfektion eukaryotischer Zellen sowohl in Zellkultur als auch im Organismus. <p><p> Im Hinblick auf Letzeres kann das nicht-virale Transfektionsmittel zur Herstellung eines Arzneimittels für gentherapeutische Anwendungen verwendet werden, beispielswei-se für den therapeutischen Knockdown eines Gens.

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Dr. Peter Stumpf