Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Molekulares Skalpell gegen Duchenne-Muskeldystrophie

25.07.2011
Maßgeschneiderte Behandlung deckt 13 Prozent der Patienten ab

Ein molekulares Skalpell könnte bei der Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entscheidende Fortschritte ermöglichen. Zu diesem Ergebnis ist eine Studie des Institute of Child Health at University College London gekommen. Bei den Betroffenen ist ein Gen des Proteins Dystrophin geschädigt. Im Rahmen der in The Lancet veröffentlichten Studie wurden 19 Kinder mit diesem Skapell behandelt, um den Schaden zu beseitigen und die Produktion von Dystrophin wieder herzustellen. An Duchenne-Muskeldystrophie erkrankt laut BBC eines von 3.500 neugeborenen Kindern.

Im Laufe der Jahre wird die Muskelmasse abgebaut. Im Alter von zehn Jahren kann bereits ein Rollstuhl erforderlich werden. Die Krankheit kann vor dem 30. Lebensjahr lebensbedrohlich werden. In diesem Zeitraum werden die Muskeln angegriffen, die notwendig sind, um zu atmen und das Blut durch den Körper zu transportieren.

Die Instruktionen für die Produktion von Proteinen sind an sich im genetischen Code enthalten. Mutationen oder gelöschte Bereiche können zu einer Störung dieser Funktion führen. Behandlungsansätze mit Hilfe von Stammzellen und Gentherapie haben versucht, Möglichkeiten einer Einführung eines funktionierenden Dystrophin-Gens zu finden.

Optimierung des geschädigten Codes

Die aktuelle Studie versuchte einen Weg zur Optimierung des geschädigten Codes zu finden. Die Wissenschaftler injizierten maßgeschneiderte Stücke von Antisense-RNA - das sogenannte Skalpell. Es entfernte ein Stück des genetischen Codes und ermöglichte es so, dass die Schnittstellen an den Seiten der Mutation wieder zusammengefügt werden konnten. Das Ergebnis der Behandlung ist ein kürzeres aber immer noch voll funktionsfähiges Dystrophin. Bei sieben der 19 teilnehmenden Kinder konnte die Dystrophin-Produktion zu einem gewissen Grad wieder hergestellt werden. Alle erhielten die höchste Dosierung.

Francesco Muntoni, der leitende Wissenschaftler erklärte gegenüber der BBC, dass die besten Ergebnisse bei 20 Prozent der normalen Dystrophin-Werte erzielt werden konnten. Das sei bei einer Studienlaufzeit von zwölf Wochen durchaus bemerkenswert. Mit der aktuellen Studie sei erstmals ein wirklicher Durchbruch in Richtung einer gezielten und maßgeschneiderten Behandlung gelungen. Da das Skalpell auf eine spezifische Mutation ausgerichtet sei, könne es nicht allgemein eingesetzt werden. Im konkreten Fall könnten rund 13 Prozent der Patienten von einer Behandlung profitieren. Von der zweithäufigsten Mutation sind rund elf Prozent der Patienten betroffen. Sie würden ein anderes Skalpell dieser Art benötigen.

Michaela Monschein | pressetext.redaktion
Weitere Informationen:
http://www.ucl.ac.uk/ich
http://www.thelancet.com

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Studien Analysen:

nachricht Wiederverwendung von IT- und Kommunikationsgeräten schont Klima und Ressourcen
23.02.2017 | Fraunhofer-Institut für Umwelt-, Sicherheits- und Energietechnik UMSICHT

nachricht Klimawandel verstärkt Selenmangel
21.02.2017 | Eidgenössische Technische Hochschule Zürich (ETH Zürich)

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Studien Analysen >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Kühler Zwerg und die sieben Planeten

Erdgroße Planeten mit gemäßigtem Klima in System mit ungewöhnlich vielen Planeten entdeckt

In einer Entfernung von nur 40 Lichtjahren haben Astronomen ein System aus sieben erdgroßen Planeten entdeckt. Alle Planeten wurden unter Verwendung von boden-...

Im Focus: Mehr Sicherheit für Flugzeuge

Zwei Entwicklungen am Lehrgebiet Rechnerarchitektur der FernUniversität in Hagen können das Fliegen sicherer machen: ein Flugassistenzsystem, das bei einem totalen Triebwerksausfall zum Einsatz kommt, um den Piloten ein sicheres Gleiten zu einem Notlandeplatz zu ermöglichen, und ein Assistenzsystem für Segelflieger, das ihnen das Erreichen größerer Höhen erleichtert. Präsentiert werden sie von Prof. Dr.-Ing. Wolfram Schiffmann auf der Internationalen Fachmesse für Allgemeine Luftfahrt AERO vom 5. bis 8. April in Friedrichshafen.

Zwei Entwicklungen am Lehrgebiet Rechnerarchitektur der FernUniversität in Hagen können das Fliegen sicherer machen: ein Flugassistenzsystem, das bei einem...

Im Focus: HIGH-TOOL unterstützt Verkehrsplanung in Europa

Forschung am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) unterstützt die Europäische Kommission bei der Verkehrsplanung: Anhand des neuen Modells HIGH-TOOL lässt sich bewerten, wie verkehrspolitische Maßnahmen langfristig auf Wirtschaft, Gesellschaft und Umwelt wirken. HIGH-TOOL ist ein frei zugängliches Modell mit Modulen für Demografie, Wirtschaft und Ressourcen, Fahrzeugbestand, Nachfrage im Personen- und Güterverkehr sowie Umwelt und Sicherheit. An dem nun erfolgreich abgeschlossenen EU-Projekt unter der Koordination des KIT waren acht Partner aus fünf Ländern beteiligt.

Forschung am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) unterstützt die Europäische Kommission bei der Verkehrsplanung: Anhand des neuen Modells HIGH-TOOL lässt...

Im Focus: Zinn in der Photodiode: nächster Schritt zur optischen On-Chip-Datenübertragung

Schon lange suchen Wissenschaftler nach einer geeigneten Lösung, um optische Komponenten auf einem Computerchip zu integrieren. Doch Silizium und Germanium allein – die stoffliche Basis der Chip-Produktion – sind als Lichtquelle kaum geeignet. Jülicher Physiker haben nun gemeinsam mit internationalen Partnern eine Diode vorgestellt, die neben Silizium und Germanium zusätzlich Zinn enthält, um die optischen Eigenschaften zu verbessern. Das Besondere daran: Da alle Elemente der vierten Hauptgruppe angehören, sind sie mit der bestehenden Silizium-Technologie voll kompatibel.

Schon lange suchen Wissenschaftler nach einer geeigneten Lösung, um optische Komponenten auf einem Computerchip zu integrieren. Doch Silizium und Germanium...

Im Focus: Innovative Antikörper für die Tumortherapie

Immuntherapie mit Antikörpern stellt heute für viele Krebspatienten einen Erfolg versprechenden Ansatz dar. Weil aber längst nicht alle Patienten nachhaltig von diesen teuren Medikamenten profitieren, wird intensiv an deren Verbesserung gearbeitet. Forschern um Prof. Thomas Valerius an der Christian Albrechts Universität Kiel gelang es nun, innovative Antikörper mit verbesserter Wirkung zu entwickeln.

Immuntherapie mit Antikörpern stellt heute für viele Krebspatienten einen Erfolg versprechenden Ansatz dar. Weil aber längst nicht alle Patienten nachhaltig...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Big Data Centrum Ostbayern-Südböhmen startet Veranstaltungsreihe

23.02.2017 | Veranstaltungen

DFG unterstützt Kongresse und Tagungen - April 2017

23.02.2017 | Veranstaltungen

Wie werden wir gesund alt? - Alternsforscher tagen auf interdisziplinärem Symposium in Magdeburg

23.02.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Heinz Maier-Leibnitz-Preise 2017: DFG und BMBF zeichnen vier Forscherinnen und sechs Forscher aus

23.02.2017 | Förderungen Preise

Big Data Centrum Ostbayern-Südböhmen startet Veranstaltungsreihe

23.02.2017 | Veranstaltungsnachrichten

Planeten außerhalb unseres Sonnensystems: Bayreuther Forscher dringen tief ins Weltall vor

23.02.2017 | Physik Astronomie