Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Molekulares Skalpell gegen Duchenne-Muskeldystrophie

25.07.2011
Maßgeschneiderte Behandlung deckt 13 Prozent der Patienten ab

Ein molekulares Skalpell könnte bei der Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entscheidende Fortschritte ermöglichen. Zu diesem Ergebnis ist eine Studie des Institute of Child Health at University College London gekommen. Bei den Betroffenen ist ein Gen des Proteins Dystrophin geschädigt. Im Rahmen der in The Lancet veröffentlichten Studie wurden 19 Kinder mit diesem Skapell behandelt, um den Schaden zu beseitigen und die Produktion von Dystrophin wieder herzustellen. An Duchenne-Muskeldystrophie erkrankt laut BBC eines von 3.500 neugeborenen Kindern.

Im Laufe der Jahre wird die Muskelmasse abgebaut. Im Alter von zehn Jahren kann bereits ein Rollstuhl erforderlich werden. Die Krankheit kann vor dem 30. Lebensjahr lebensbedrohlich werden. In diesem Zeitraum werden die Muskeln angegriffen, die notwendig sind, um zu atmen und das Blut durch den Körper zu transportieren.

Die Instruktionen für die Produktion von Proteinen sind an sich im genetischen Code enthalten. Mutationen oder gelöschte Bereiche können zu einer Störung dieser Funktion führen. Behandlungsansätze mit Hilfe von Stammzellen und Gentherapie haben versucht, Möglichkeiten einer Einführung eines funktionierenden Dystrophin-Gens zu finden.

Optimierung des geschädigten Codes

Die aktuelle Studie versuchte einen Weg zur Optimierung des geschädigten Codes zu finden. Die Wissenschaftler injizierten maßgeschneiderte Stücke von Antisense-RNA - das sogenannte Skalpell. Es entfernte ein Stück des genetischen Codes und ermöglichte es so, dass die Schnittstellen an den Seiten der Mutation wieder zusammengefügt werden konnten. Das Ergebnis der Behandlung ist ein kürzeres aber immer noch voll funktionsfähiges Dystrophin. Bei sieben der 19 teilnehmenden Kinder konnte die Dystrophin-Produktion zu einem gewissen Grad wieder hergestellt werden. Alle erhielten die höchste Dosierung.

Francesco Muntoni, der leitende Wissenschaftler erklärte gegenüber der BBC, dass die besten Ergebnisse bei 20 Prozent der normalen Dystrophin-Werte erzielt werden konnten. Das sei bei einer Studienlaufzeit von zwölf Wochen durchaus bemerkenswert. Mit der aktuellen Studie sei erstmals ein wirklicher Durchbruch in Richtung einer gezielten und maßgeschneiderten Behandlung gelungen. Da das Skalpell auf eine spezifische Mutation ausgerichtet sei, könne es nicht allgemein eingesetzt werden. Im konkreten Fall könnten rund 13 Prozent der Patienten von einer Behandlung profitieren. Von der zweithäufigsten Mutation sind rund elf Prozent der Patienten betroffen. Sie würden ein anderes Skalpell dieser Art benötigen.

Michaela Monschein | pressetext.redaktion
Weitere Informationen:
http://www.ucl.ac.uk/ich
http://www.thelancet.com

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Studien Analysen:

nachricht Smart Data Transformation – Surfing the Big Wave
02.12.2016 | Fraunhofer-Institut für Angewandte Informationstechnik FIT

nachricht Europaweite Studie zu Antibiotikaresistenzen in Krankenhäusern
18.11.2016 | Deutsches Zentrum für Infektionsforschung

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Studien Analysen >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Greifswalder Forscher dringen mit superauflösendem Mikroskop in zellulären Mikrokosmos ein

Das Institut für Anatomie und Zellbiologie weiht am Montag, 05.12.2016, mit einem wissenschaftlichen Symposium das erste Superresolution-Mikroskop in Greifswald ein. Das Forschungsmikroskop wurde von der Deutschen Forschungsgemeinschaft (DFG) und dem Land Mecklenburg-Vorpommern finanziert. Nun können die Greifswalder Wissenschaftler Strukturen bis zu einer Größe von einigen Millionstel Millimetern mittels Laserlicht sichtbar machen.

Weit über hundert Jahre lang galt die von Ernst Abbe 1873 publizierte Theorie zur Auflösungsgrenze von Lichtmikroskopen als ein in Stein gemeißeltes Gesetz....

Im Focus: Durchbruch in der Diabetesforschung: Pankreaszellen produzieren Insulin durch Malariamedikament

Artemisinine, eine zugelassene Wirkstoffgruppe gegen Malaria, wandelt Glukagon-produzierende Alpha-Zellen der Bauchspeicheldrüse (Pankreas) in insulinproduzierende Zellen um – genau die Zellen, die bei Typ-1-Diabetes geschädigt sind. Das haben Forscher des CeMM Forschungszentrum für Molekulare Medizin der Österreichischen Akademie der Wissenschaften im Rahmen einer internationalen Zusammenarbeit mit modernsten Einzelzell-Analysen herausgefunden. Ihre bahnbrechenden Ergebnisse werden in Cell publiziert und liefern eine vielversprechende Grundlage für neue Therapien gegen Typ-1 Diabetes.

Seit einigen Jahren hatten sich Forscher an diesem Kunstgriff versucht, der eine simple und elegante Heilung des Typ-1 Diabetes versprach: Die vom eigenen...

Im Focus: Makromoleküle: Mit Licht zu Präzisionspolymeren

Chemikern am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) ist es gelungen, den Aufbau von Präzisionspolymeren durch lichtgetriebene chemische Reaktionen gezielt zu steuern. Das Verfahren ermöglicht die genaue, geplante Platzierung der Kettengliedern, den Monomeren, entlang von Polymerketten einheitlicher Länge. Die präzise aufgebauten Makromoleküle bilden festgelegte Eigenschaften aus und eignen sich möglicherweise als Informationsspeicher oder synthetische Biomoleküle. Über die neuartige Synthesereaktion berichten die Wissenschaftler nun in der Open Access Publikation Nature Communications. (DOI: 10.1038/NCOMMS13672)

Chemische Reaktionen lassen sich durch Einwirken von Licht bei Zimmertemperatur auslösen. Die Forscher am KIT nutzen diesen Effekt, um unter Licht die...

Im Focus: Neuer Sensor: Was im Inneren von Schneelawinen vor sich geht

Ein neuer Radarsensor erlaubt Einblicke in die inneren Vorgänge von Schneelawinen. Entwickelt haben ihn Ingenieure der Ruhr-Universität Bochum (RUB) um Dr. Christoph Baer und Timo Jaeschke gemeinsam mit Kollegen aus Innsbruck und Davos. Das Messsystem ist bereits an einem Testhang im Wallis installiert, wo das Schweizer Institut für Schnee- und Lawinenforschung im Winter 2016/17 Messungen damit durchführen möchte.

Die erhobenen Daten sollen in Simulationen einfließen, die das komplexe Geschehen im Inneren von Lawinen detailliert nachbilden. „Was genau passiert, wenn sich...

Im Focus: Neuer Rekord an BESSY II: 10 Millionen Ionen erstmals bis auf 7,4 Kelvin gekühlt

Magnetische Grundzustände von Nickel2-Ionen spektroskopisch ermittelt

Ein internationales Team aus Deutschland, Schweden und Japan hat einen neuen Temperaturrekord für sogenannte Quadrupol-Ionenfallen erreicht, in denen...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Event News

ICTM Conference 2017: Production technology for turbomachine manufacturing of the future

16.11.2016 | Event News

Innovation Day Laser Technology – Laser Additive Manufacturing

01.11.2016 | Event News

#IC2S2: When Social Science meets Computer Science - GESIS will host the IC2S2 conference 2017

14.10.2016 | Event News

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Parkinson-Krankheit und Dystonien: DFG-Forschergruppe eingerichtet

02.12.2016 | Förderungen Preise

Smart Data Transformation – Surfing the Big Wave

02.12.2016 | Studien Analysen

Nach der Befruchtung übernimmt die Eizelle die Führungsrolle

02.12.2016 | Biowissenschaften Chemie