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Weltweites Patientenregister soll Behandlungssituation für seltene Muskel-Erkrankungen verbessern

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Die internationale Datenbank für Patienten mit FKRPopathie ist online an den Start gegangen. Das Projekt im internationalen Forschungsverbund TREAT-NMD (Assessment and Treatment of Neuromuscular Diseases, www.treat-nmd.eu) und dem deutschen Muskeldystrophie-Netzwerk MD-NET (www.md-net.org) ist ein Meilenstein im Kampf gegen diese unheilbaren Erkrankungen.

Die kongenitale Muskeldystrophie Typ 1C (MDC1C) und die Gliedergürteldystrophie Typ 2I (LGMD2I) sind außerordentlich seltene angeborene Erkrankungen, die mit einer Muskelschwäche einhergehen und sich bereits kurz nach der Geburt bis zu den ersten Lebensjahrzehnten zeigen, begleitend können auch das Herz und die Atmung der Patienten mitbetroffen sein. Die Schwere der Symptomatik zeigt dabei eine große Bandbreite. Es handelt sich um so seltene Erkrankungen (Orphan Disease), dass neue Behandlungsmethoden und eventuelle Heilungsmöglichkeiten nur in einem länderübergreifenden Verbund der Spitzenklasse entwickelt werden können.

Die deutschen Patientendatenbanken – auch für andere seltene Erkrankungen wie die Muskeldystrophie vom Typ Duchenne (DMD) und Becker (BMD) sowie die Spinale Muskelatrophie (SMA) - führt mit Hilfe von EU- und BMBF-Fördermitteln das Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik und Poliklinik des Universitätsklinikums. Projektleiterin ist Professor Dr. Maggie C. Walter: „Die Patientenregister sind ein erster Schritt zu verbesserter Forschung und vielversprechenden Therapien im Kampf gegen diese Krankheiten. Wir hoffen, dass sich viele Patienten eintragen.“ Ab sofort ist das neue internationale FKRP Patientenregister (www.fkrp-registry.org) für alle Patienten und Ärzte online verfügbar.

Das internationale Interesse an dem Projekt, Patientenregister für seltene neuromuskuläre Erkrankungen einzurichten, ist so groß, dass statt der ursprünglich innerhalb von TREAT-NMD geplanten 5 nationalen Register für Muskeldystrophie Duchenne und Spinale Muskelatrophie nun 41 nationale Register für DMD, 36 nationale Register für SMA, und eine globale Datenbank mit anonymisierten Daten etabliert werden konnten. Dabei stellt das FKRP-Patientenregister das erste internationale Register dar, in dem sich Patienten weltweit registrieren können.

Da diese Erkrankungen so selten sind, können neue Entwicklungen zu diagnostischen Verfahren und Therapiemöglichkeiten nur in der Zusammenarbeit vieler international tätiger Spezialisten vorangetrieben werden. Es gibt sehr vielversprechende Ansätze, so zielen z.B. einige der neuen Therapiestrategien spezifisch auf bestimmte genetische Veränderungen. Manche davon sind so selten, dass nur wenige Patienten in einem Land für eine Studie in Frage kommen. Für ausreichend hohe Patientenzahlen ist es notwendig, Studienteilnehmer in ganz Europa, eventuell auch weltweit, zu rekrutieren.

Prof. Dr. Maggie Walter: „Wir hoffen, das Interesse der Öffentlichkeit sowie der Industrie wecken zu können, um klinische Studien zur Entwicklung neuer Medikamente zur Therapie dieser seltenen Erkrankungen durchführen zu können. Diese Studien können anhand des Patientenregisters besser geplant werden. Registrierte Patienten haben die Möglichkeit zur Teilnahme an klinischen Studien und bekommen regelmäßige Rückmeldungen hinsichtlich Behandlungsstandards und neuen Entwicklungen in der Forschung.“ So können neue und aktuelle therapeutische Forschungsansätze direkt den betroffenen Patienten zu Gute kommen. Gemeinsam mit Prof. Volker Straub, Newcastle, UK, der die internationale Koordination dieser Datenbank übernommen hat, wurden in München am Friedrich-Baur-Institut die Datenbankstruktur und -vernetzung entwickelt. Die deutschen Patientendatenbanken werden mit Hilfe von EU-Fördermitteln am Friedrich-Baur-Institut geführt und bekommen weitere finanzielle Unterstützung von der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM e.V.), von den Patienten-/Elternorganisationen „aktion benni&co“ (DMD, www.benniundco.de) und der „Initiative SMA“ (www.initiative-sma.de).

Ansprechpartnerin
Prof. Dr. med. Maggie Walter, M.A.
Friedrich-Baur-Institut am
Klinikum der Universität München
Ziemssenstr. 1, 80336 München
Tel. 089-5160-7400
E-Mail: maggie.walter@med.lmu.de
www.baur-institut.de
www.md-net.org, www.treat-nmd.eu

Klinikum der Universität München
Im Klinikum der Universität München (LMU) sind im Jahr 2009 an den Standorten Großhadern und Innenstadt etwa 500.000 Patienten ambulant, teilstationär und stationär behandelt worden. Die 45 Fachkliniken, Institute und Abteilungen verfügen über mehr als 2.300 Betten. Von insgesamt fast 10.000 Beschäftigten sind rund 1.700 Mediziner. Forschung und Lehre ermöglichen eine Patientenversorgung auf höchstem medizinischem Niveau. Das Klinikum der Universität München hat im Jahr 2009 rund 62 Millionen Euro an Drittmitteln eingeworben und ist seit 2006 Anstalt des öffentlichen Rechts.
Gemeinsam mit der Medizinischen Fakultät der Ludwig-Maximilians-Universität ist das Klinikum der Universität München an sechs Sonderforschungsbereichen der DFG (SFB 455, 571, 594, 596, 684, 824), an drei Sonderforschungsbereichen-/Transregio (TR 05, TR 22, TR 36), zwei Forschergruppen (KFO 128 und FOR 535) sowie an zwei Graduiertenkollegs (GK 1091 und 1202) beteiligt. Hinzu kommen die beiden Exzellenzcluster „Center for Integrated Protein Sciences“ (CIPSM) und „Munich Center of Advanced Photonics“ (MAP) sowie die Graduiertenschule „Graduate School of Systemic Neurosciences“ (GSN-LMU).

Philipp Kressirer | Quelle: Informationsdienst Wissenschaft
Weitere Informationen: www.klinikum.uni-muenchen.de

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