Therapie für unheilbare Kinderkrankheit in Sicht

Die seltene Kinderkrankheit Alpha-Mannosidose verursacht beispielsweise Störungen der Geistesentwicklung oder Hörverlust, und sie ist mit einer geringen Lebenserwartung verbunden.

Ein europäisches Forschungsteam unter Leitung des Biochemikers Professor Paul Saftig von der Christian-Albrechts-Universität zu Kiel (CAU) entwickelt im Rahmen des Alpha-Man-Projekts eine Therapie, deren nächste Teststufe mit rund sechs Millionen Euro von der Europäischen Union gefördert wird. Damit können erstmals klinische Tests am Menschen durchgeführt werden.

Die gefährliche Erbkrankheit Alpha-Mannosidose entsteht durch ein fehlendes Enzym, das krankhafte Ansammlungen von nicht abgebautem Zucker in Zellen verursacht. „Oft erscheinen die betroffenen Kinder bei der Geburt normal, aber ihr Zustand verschlechtert sich zunehmend, und es besteht bisher keine Möglichkeit, diese Entwicklung aufzuhalten“, erklärt Projektleiter Saftig. „Die Therapie, die in unserem Projekt entwickelt wird, kann die Lebenserwartung und Lebensqualität entscheidend erhöhen.“

Das Alpha-Man-Projekt baut auf zwei früheren Projektphasen auf, in denen knapp zehn Jahre lang erst auf Molekülebene geforscht und zuletzt Studien mit Mäusen durchgeführt wurden. Aus diesen Projekten konnte das Enzym Lamazym hergestellt und zum therapeutischen Wirkstoff weiterentwickelt werden. „Unser Ansatz besteht darin, den neuen Wirkstoff in den Blutkreislauf des Patienten zu bringen. Dort wird es von den Zellen aufgenommen und kann so das fehlende Enzym ersetzen. Bisher verspricht diese Behandlungsmethode den meisten Erfolg“, so die Kieler Mitkoordinatorin Dr. Judith Blanz.

Die klinischen Tests an Alpha-Mannosidose-Patienten sollen die Sicherheit und Effizienz der Methode beweisen. Sobald die dreijährige Testphase abgeschlossen ist, so hoffen die Forscherinnen und Forscher, könne die Behandlung allen Betroffenen zugänglich gemacht werden. Gleichzeitig könnten bei Erfolg grundlegende Erkenntnisse über andere neurodegenerative Krankheiten, also langsam fortschreitende Erkrankungen des Nervensystems, gewonnen werden.

Hintergrundinformationen:
Vorläufer von Alpha-Man war das von 2001 bis 2004 laufende und von der Europäischen Union mit 1,6 Millionen Euro unterstützte Projekt „Euroman“ (Ein systematischer und multidisziplinärer Ansatz zur Erforschung und Therapierung der vererbten lysosomalen Speicherkrankheit Alpha-Mannosidose). Daran schloss sich das von 2006 bis 2009 laufende Hue-Man-Projekt an (Auf dem Weg zur Entwicklung einer wirksamen Enzymersatztherapie bei humaner Alpha-Mannosidose), für das insgesamt Mittel in Höhe von 3,2 Millionen Euro bereitgestellt wurden.

Das Projekt ist eine Kooperation von Einrichtungen aus Deutschland, Dänemark, Belgien, England, Frankreich, Norwegen und Polen.

Weitere Informationen:
http://www.alpha-man.eu
Zwei Bilder stehen zum Download bereit:
http://www.uni-kiel.de/download/pm/2010/2010-184-1.jpg
Bildunterschrift: Eine typische Zellveränderung bei der seltenen Alpha-Mannosidose-Erkrankung mit Ansammlungen von nicht abgebautem Zuckern (weiß).

Copyright: Paul Saftig

http://www.uni-kiel.de/download/pm/2010/2010-184-2.jpg
Bildunterschrift: Mikroskopische Aufnahme der Bauchspeicheldrüse einer Maus mit Alpha-Mannosidose Erkrankung. Oben: abnormale Ansammlung nicht abgebauter Zuckermoleküle. Unten: Gesunde Zellen nach der Therapie.

Copyright: Paul Saftig

Kontakt:
Prof. Dr. Paul Saftig
Christian-Albrechts-Universität zu Kiel
Deutschland
E-Mail: psaftig@biochem.uni-kiel.de
Telefon: +49 (0)431/880-2216