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Mehr Sicherheit in der Behandlung für Kinder mit erblicher Nierenerkrankung

28.02.2012
Weltweit erste klinische Studie unter Leitung der Universitätsmedizin Göttingen untersucht Sicherheit und Wirksamkeit des Wirkstoffs Ramipril bei Kindern mit Alport Syndrom. BMBF fördert kontrollierte pädiatrische Therapiestudie mit rund einer Million Euro.

Das ist noch heute die Prognose für fast alle Kinder mit der Erbkrankheit "Alport Syndrom": Schon als junge Erwachsene oder noch früher sind sie auf regelmäßige Dialyse angewiesen und warten dringend auf eine Spenderniere. Die Krankheit lässt die Nieren schon in jungen Jahren vernarben und vorzeitig altern. Allein in Deutschland sind über 5.000 Menschen in über 1.000 Alport-Familien betroffen. Die seltene Krankheit galt bis vor einigen Jahren als nicht behandelbar.


Immunhistochemie: (links) Alport Syndrom mit Anhäufung von Bindegewebe und Narbengewebe in der Niere, (rechts) Alport Syndrom unter nierenschützender ACE Hemmer-Therapie mit deutlich weniger Binde- und Narbengewebs-Ablagerung. Quelle: Prof. Dr. Oliver Gross

Eine erste und weltweit einzigartige klinische Präventions-Studie mit Kindern und Kleinkindern unter Leitung von Prof. Dr. Oliver Gross aus der Abteilung Nephrologie und Rheumatologie (Direktor: Prof. Dr. Gerhard A. Müller) der Universitätsmedizin Göttingen (UMG), untersucht die Sicherheit und Wirksamkeit von Ramipril für die Behandlung von Kindern mit Alport Syndrom. Die Studie könnte auch den Weg ebnen für eine Zulassung des Wirkstoffs "Ramipril" als Medikament zur Behandlung von Kindern mit "Alport Syndrom". Die kontrollierte klinische Studie "EARLY PRO-TECT Alport" ist bundesweit angelegt. Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) finanziert die klinische Präventions-Studie (01KG1104) "EARLY PRO-TECT Alport" über fünf Jahre mit insgesamt rund einer Million Euro.

Der Wirkstoff "Ramipril" gilt nach Arbeiten in der Grundlagenforschung seit zehn Jahren als Hoffnung für Kinder mit Alport Syndrom. Jedoch sind die Wirksamkeit und auch die möglichen Nebenwirkungen bei Kleinkindern und Kindern bislang nicht erforscht und nicht erfasst. Als Medikament zur Behandlung bei Alport Syndrom ist der Wirkstoff nicht zugelassen. Ärzte, die den Wirkstoff zur Behandlung einsetzen, tun dies "off label", also nur im Rahmen eines Heilversuchs.

"Wir sind sehr froh, dass es mit der Studie voran geht. Ab März 2012 wollen wir die ersten kleinen Patienten in die Studie aufnehmen", sagt Prof. Dr. Oliver Gross, der Leiter der Studie. Teilnehmen dürfen Kinder ab einem Alter von 24 Monaten nur dann, wenn die Diagnose "Alport Syndrom" eindeutig feststeht. Alle Kindernephrologen bundesweit und 14 Kliniken, die Alport-Patienten betreuen, unterstützen das Projekt. Die enge Zusammenarbeit mit Pathologen und Genetikern gehört zum Studienprofil. Geleitet und koordiniert wird die Studie von der Universitätsmedizin Göttingen mit Unterstützung des Instituts für anwendungsorientierte Forschung und klinische Studien GmbH (IFS) Göttingen. Nach dem positiven Votum durch die federführende Ethik-Kommission der Universitätsmedizin Göttingen wurde jetzt die Studie durch das Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte genehmigt. Die Firma Sanofi-Aventis stellt die Studienmedikation kostenlos zu Verfügung.

Das Alport Syndrom galt bisher als nicht behandelbare, schicksalhafte schwere Nierenerkrankung. Der Wirkstoff Ramipril, ein so genannter ACE-Hemmer, ist nur für Erwachsene zur Behandlung von Bluthochdruck zugelassen. Seine im Forschungslabor von Prof. Gross nachgewiesene nierenschützende Wirkung machte ihn auch für die Behandlung von Kindern mit Alport Syndrom interessant. Dass ACE-Hemmer wie Ramipril auch bei Kindern nierenschützend wirken, konnte rückwirkend und erstmals weltweit überhaupt über ein Europäisches Alportregister belegt werden, das 2006 von Prof. Gross gegründet wurde. Aufzeichnungen aus 310 Zentren in Europa über die Behandlung von Alport Patienten wurden dafür gesammelt und ausgewertet. Das Ergebnis zeigt: Die Therapie mit einem ACE Hemmer (ab Beginn des Eiweißverlustes durch die Niere) kann das Nierenversagen und damit die Notwendigkeit regelmäßiger Blutwäschen im Median um 18 Jahre (p

"Aus Mangel an Alternativen behandeln Kinder-Nierenärzte in ihrer Not bereits jetzt Kleinkinder, die an Alport Syndrom erkrankt sind, mit ACE-Hemmern wie Ramipril. Diese so genannte "off label"-Praxis birgt jedoch Risiken, denn Kinder sind medizinisch gesehen keine kleinen Erwachsenen. Wirkung, Nebenwirkungen und Spätfolgen lassen sich nicht von Erwachsenen auf Kinder übertragen", sagt Prof. Gross "Die sehr frühe Behandlung kleiner Kinder mit off label-Medikamenten bleibt daher für Eltern und Kinderärzte moralisch und auch rechtlich eine schwierige Situation, auch bei Aussicht auf Behandlungserfolg." Daher sei das wichtigste Ziel der Studie, Nutzen und Risiken der Therapie an Kindern in sehr frühen Krankheitsstadien zu erkennen und abzuwägen.

Die Alport-Studie versteht sich auch als Aufklärungskampagne für Ärzte. Sie sollen sensibilisiert werden, ein besonderes Augenmerk auf die Früherkennung von Nierenerkrankungen im Kindesalter zu richten. "Obwohl auffällig viele Verwandte nierenkrank waren oder früh verstorben sind, bleiben jüngere Patienten mit Alport Syndrom in der Familie noch zu oft unerkannt", so Prof. Gross. Etwa einer von hundert Dialysepatienten leidet am Alport Syndrom. Viele von ihnen wissen aber nichts von ihrer Diagnose. Wenn das Alport Syndrom von Ärzten erkannt wird, können kleine Kinder in der Familie der Betroffenen gezielt auf Alport getestet werden. Oft ermöglicht eine frühe Diagnose die frühe vorbeugende Therapie und kann Leiden vermindern.

Alport Syndrom
Alport Syndrom ist eine vererbbare, chronisch fortschreitende Nierenerkrankung mit Nierenversagen. Die Häufigkeit liegt bei 1:7.500. In Deutschland sind über 5.000 Menschen in über 1.000 Alport-Familien betroffen. Etwa einer von 100 Dialysepatienten hat Alport Syndrom, viele davon, ohne es zu wissen. Neun von zehn Betroffenen sind männlich. Die Betroffenen haben fehlgebildetes Bindegewebe, meist einen Defekt in den Typ IV Kollagenfasern. Die genetische Veränderung lässt die Nieren zunehmend vernarben. Die Nieren verlieren ab der Geburt zunehmend ihre Filter- und Reinigungs-Funktion des Blutes. Die Patienten leiden unter Wachstums- und Gedeihstörungen, Schwerhörigkeit, Sehstörungen, häufigen Infekten, häufigen Herz-Kreislauf¬erkrankungen und sind im Mittel ab dem 22sten Lebensjahr auf Dialyse und Nierentransplantation angewiesen.
Über das IFS
Das Institut für anwendungsorientierte Forschung und klinische Studien GmbH (IFS) ist ein Tochterunternehmen der Universitätsmedizin Göttingen und vernetzt dort Prüfärzte, forschende Pharmaunternehmen und öffentliche Drittmittelgeber. Das IFS unterstützt universitätseigene und externe Partner bei der Konzeption, Durchführung und Auswertung klinischer Studien und gewährleistet die Einhaltung der hohen Anforderungen nationaler wie internationaler Qualitätsstandards.
HINWEIS
Die Alport Selbsthilfegruppe unterstützt betroffene Familien und die Forschung der Frühdiagnostik und Therapie.
Spendenkonto der Alport-Selbsthilfegruppe e.V.
Frankfurter Volksbank: BLZ 501 900 00, Konto 600 119 423 0
Kontakt@Alport-Selbsthilfe.de
www.alport-selbsthilfe.de
WEITERE INFORMATIONEN:
Universitätsmedizin Göttingen
Abteilung Nephrologie und Rheumatologie
Prof. Dr. Oliver Gross, Telefon 0551 / 39-6331, gross.oliver@med.uni-goettingen.de

Robert-Koch-Straße 40, 37075 Göttingen

Institut für anwendungsorientierte Forschung und klinische Studien GmbH (IFS)
Geschäftsführer:
Dirk Simon, Telefon 0551 / 39-171 348,
ifs@med.uni-goettingen.de
Von-Bar-Straße 2/4, 37075 Göttingen

Stefan Weller | idw
Weitere Informationen:
http://www.ifs-goettingen.de

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