Glasknochenkrankheit: Hoffnung auf neue Therapie

Eine Entdeckung des Baylor College of Medicine http://bcm.edu bei Mäusen könnte helfen, Patienten mit Osteogenesis imperfecta (Glasknochenkrankheit) zu behandeln. Bei mit der Krankheit gezüchteten Tieren wurde die Aktivität eines Proteins nachgewiesen, das die Knochen formt und auch umformen kann. Laut dem Team um Brendan Lee steht die starke Aktivität des Proteins mit Osteogenesis imperfecta in Zusammenhang.

Gedämpfte Hoffnungen

Den in Nature Medicine http://nature.com/nm veröffentlichten Studienergebnissen zufolge ist damit womöglich ein neuer Ansatzpunkt für eine Behandlung gefunden. Experten wie Nick Bishop, der Vorsitzende der Brittle Bone Society http://brittlebone.org , warnen jedoch davor, dass diese Studienergebnisse nicht unbedingt auf den Menschen übertragbar sind.

Die Forscher konzentrierten sich auf ein Protein, das bei Mäusen vorkommt, die mit der Krankheit gezüchtet wurden, und verglichen sie mit gesunden Tieren. Die Aktivität des transformierenden Wachstumsfaktors beta (TGF), der die Formung und Umformung von Knochen lenkt, war bei den erkrankten Tieren sehr hoch. Wurde der TGF mit einem Antikörper blockiert, konnten die Knochen der Mäuse einer höheren Belastung standhalten und schienen stärker zu sein. Damit könnte auch ein besserer Schutz vor Knochenbrüchen gegeben sein.

Klinische Studien am Menschen

Die Studienergebnisse ließen sich unter Umständen auch rasch beim Menschen erforschen. Eine klinische Studie ist laut Lee bereits in diesem oder Anfang nächsten Jahres denkbar. Ein US-Pharmaunternehmen untersucht dazu den Signalweg von TGF unter anderem bei Nierenerkrankungen. Dadurch könnten die klinischen Studien beschleunigt werden.

Ein den Forschungsergebnissen zugrundeliegender Mechanismus könnte laut den Wissenschaftlern sein, dass die Störung von TGF dazu führt, dass der Knochen im Körper rascher absorbiert als gebildet wird. „Wir wissen jetzt mehr darüber, wie die genetischen Mutationen das Kollagen beeinflussen und die entscheidenden Enzyme zu einer Schwächung der Knochen führen“, sagt Lee.

Allein in Großbritannien leidet einer von 15.000 Menschen an der Glasknochenkrankheit. Bei dieser vererbten Krankheit führen Anomalien der Gene, die das Kollagen kontrollieren, zu einer Beeinträchtigung der Knochenstärke. Bei schweren Erkrankungen erleiden die Betroffenen laut der Brittle Bone Society bis zu ihrem 18. Lebensjahr 200 bis 300 Knochenbrüche. Derzeit gibt es keine Behandlungsmöglichkeit.