Gentherapie bei schwerer Netzhauterkrankung erzielt erste Erfolge

Darauf weisen jüngst veröffentlichte Studienergebnisse britischer und amerikanischer Wissenschaftler hin. Die Fortschritte auf dem Gebiet der Gentherapie sind ein Schwerpunkt auf dem 106. Kongress der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft (DOG).

In Deutschland leiden vermutlich etwa 1 000 Menschen an dieser früh beginnenden erblichen Netzhautdegeneration. „Die Lebersche Kongenitale Amaurose wird durch verschiedene Gendefekte, zum Beispiel in den Sinneszellen der Netzhaut, ausgelöst.

Betroffene kommen mit einer erheblichen Sehbeeinträchtigung zur Welt“, erklärt Professor Dr. med. Klaus Rüther von der Charité-Augenklinik in Berlin. Augenärzte in Philadelphia und London haben nun bei sechs Patienten einen dieser Defekte gentherapeutisch behandelt. Sie nutzten dafür Viren, denen zuvor eine intakte Version des fehlerhaften Gens eingepflanzt wurde. Diese spritzten sie den Patienten direkt unter die Netzhaut. Die Viren erreichten die Zellen des Netzhaut-Pigmentepithels und versorgten sie mit der korrekten Erbinformation.

Als Folge der Behandlung fanden sich bei einigen Betroffenen Hinweise auf eine Verbesserung der Sehfähigkeit: So ließen sich unter anderem ein – wenn auch sehr geringer – Anstieg der Sehschärfe, lebhaftere Pupillenreaktionen auf Lichtreize und bessere Orientierungsfähigkeit im Dunkeln feststellen. „Auch wenn eine nachhaltige Verbesserung der Sehfähigkeit noch nicht gesichert ist, so handelt es sich doch um ein wichtiges und sehr ermutigendes Ergebnis“, berichtet Professor Rüther im Vorfeld des DOG-Kongresses. „Nun gilt es, die behandelten Patienten längere Zeit zu beobachten, um die Stabilität der Ergebnisse und mögliche Risiken der Therapie einschätzen zu können.“

Rüther weist zudem darauf hin, dass die Therapie bislang nur bei Patienten angewandt wurde, die an einem Defekt des sogenannten RPE65-Gens leiden. „Es ist jedoch zu erwarten, dass verhältnismäßig rasch auch für andere Gendefekte Therapien entwickelt werden, wenn die jetzigen Versuchsergebnisse sich auf längere Sicht als stabil erweisen“, so der Experte weiter. Im Rahmen des bevorstehenden DOG-Kongresses wird Professor Rüther den neuen Therapieansatz mit seinen Kollegen aus Medizin und Forschung diskutieren und auf einem Patientensymposium vorstellen.

Patientensymposium – Erbliche Netzhautdegenerationen
Freitag, 19. September 2008, 18.30 bis 20.00 Uhr, Estrel Hotel Berlin,
Saal C, Sonnenallee 225, 12057 Berlin
Die DOG (Deutsche Ophthalmologische Gesellschaft) ist die medizinisch-wissenschaftliche Fachgesellschaft für Augenheilkunde in Deutschland. Sie vereint unter ihrem Dach mehr als 5400 Ärzte und Wissenschaftler, die augenheilkundlich forschen, untersuchen und behandeln. Wesentliches Anliegen der DOG ist es, die Forschung in der Augenheilkunde zu fördern: Sie unterstützt wissenschaftliche Projekte und Studien, veranstaltet Kongresse und gibt wissenschaftliche Fachzeitschriften heraus. Darüber hinaus setzt sich die DOG für den wissenschaftlichen Nachwuchs in der Augenheilkunde ein, indem sie zum Beispiel Stipendien vor allem für junge Forscher vergibt. Gegründet im Jahr 1857 in Heidelberg, ist die DOG die älteste medizinisch-wissenschaftliche Fachgesellschaft der Welt.
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