Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Gentherapie gegen Erblindung - Erste Erfolge bei erblichen Netzhauterkrankungen

20.04.2010
Menschen mit seltenen erblichen Augenerkrankungen wie der Leberschen kongenitalen Amaurose leiden von Geburt an unter schweren Sehstörungen. Oft erblinden sie noch vor dem Erwachsenenalter vollständig.

Gentherapeutische Ansätze können helfen, die Sehleistung zu verbessern und eine Erblindung zu verhindern. Erste Studienergebnisse diskutieren Augenärzte aus 120 Ländern auf dem World Ophthalmology Congress (WOC 2010), der im Juni in Berlin stattfindet.

Für zwei erbliche Netzhauterkrankungen erzielten Ärzte mithilfe der Gentherapie erste Erfolge: Einerseits bei einer seltenen Form der Leberschen kongenitalen Amaurose (LCA), an der etwa 200 Patienten in Deutschland leiden. Durch einen Defekt im sogenannten RPE65-Gen ist bei ihnen die Bildung des Sehpigments gestört.

"Betroffene haben bereits in den ersten beiden Lebensjahren schwere Sehstörungen. Nach und nach verlieren sie ihre Sehkraft und erblinden häufig noch vor Erreichen des 20. Lebensjahres vollständig", berichtet Professor Dr. med. Birgit Lorenz, Direktorin der Klinik und Poliklinik für Augenheilkunde am Universitätsklinikum Gießen und Marburg.

Im Rahmen der Gentherapie injizieren die Ärzte den Patienten virale Vektoren, die sie zuvor mit einer korrekten Version von RPE65 bestücken, unter die Netzhaut des Auges. Virale Vektoren, auch "Genfähren" genannt, sind Transportvehikel zur Übertragung von Fremdgenen in eine lebende Empfängerzelle. Die Vektoren legen das Gen in den Pigmentzellen der Netzhaut ab, die daraufhin das korrekte Protein herstellen. Danach setzt die Bildung des funktionellen Sehpigments wieder ein. "Eine erste Anwendung dieser Therapie an 18 Patienten in England und den USA hat gezeigt, dass sich die Sehleistung - vor allem bei jungen Patienten - langfristig bessert", berichtet Lorenz im Vorfeld des WOC 2010. Derzeit laufen insgesamt sechs Studien oder sind in der Vorbereitung.

Auch Menschen mit der ebenfalls erblichen Retinitis pigmentosa (RP) kann eine Gentherapie helfen. Die Erkrankung führt zu einer Zerstörung der Netzhaut und in späteren Stadien ebenfalls zur Erblindung. Anders als bei der LCA versuchen die Ärzte hier jedoch nicht, den Gendefekt direkt zu beheben. Sie setzen den Patienten vielmehr eine kleine Kapsel ins Auge. Diese enthält gentechnisch veränderte Zellen, die das Protein CNTF, den "ciliary neurotrophic factor", bilden. In der Netzhaut soll CNTF den Zelluntergang verhindern. "Auch hier sind die ersten Ergebnisse vielversprechend. Bei den zehn Studienteilnehmern stabilisierte oder verbesserte sich die Sehfähigkeit", erklärt Lorenz, die die Möglichkeiten der Gentherapie in der Augenheilkunde auch mit ihren Kollegen auf dem WOC 2010 diskutieren wird.

Eine weitere Studie mit diesen CNTF produzierenden Kapseln wurde mittlerweile an Patienten mit der trockenen Form der altersabhängigen Makuladegeneration (AMD) durchgeführt. Die Veröffentlichung der Ergebnisse steht noch aus. Sollte die Gentherapie hier erfolgreich sein, könnte sie für eine große Zahl von Patienten infrage kommen. In den Industrieländern ist die AMD die häufigste Ursache für schwere Sehbehinderungen und Blindheit.

Zum WOC 2010:
Mit dem World Ophthalmology Congress (WOC 2010) richtet Deutschland 2010 den größten internationalen Fachkongress zum Thema Augenheilkunde aus. Neben dem 32. International Congress of Ophthalmology (ICO) finden auch der 108. Kongress der Deutschen Ophthalmologischen Gesellschaft (DOG) und die Augenärztliche Akademie Deutschland (AAD) unter dem Dach des WOC 2010 statt. Die AAD-Kurse werden vom 3. bis zum 6. Juni 2010 in deutscher Sprache abgehalten. Vom 5. bis zum 9. Juni schließt sich das internationale Programm in englischer Sprache an. Die Veranstalter erwarten mehr als 8 000 Teilnehmer aus etwa 120 Ländern.

Pressekontakt für Journalisten:

Silke Stark
Pressestelle WOC 2010
Postfach 30 11 20
70451 Stuttgart
Tel.: +49 (0)711 8931-572
Fax: +49 (0)711 8931-167
E-Mail: stark@medizinkommunikation.org

Silke Stark | idw
Weitere Informationen:
http://www.woc2010.de

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Neuer Ansatz im Kampf gegen Prostatakrebs entdeckt
24.05.2018 | Universität Bern

nachricht Die neue Achillesferse von Blutkrebs
22.05.2018 | Ludwig Boltzmann Gesellschaft

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Starke IT-Sicherheit für das Auto der Zukunft – Forschungsverbund entwickelt neue Ansätze

Je mehr die Elektronik Autos lenkt, beschleunigt und bremst, desto wichtiger wird der Schutz vor Cyber-Angriffen. Deshalb erarbeiten 15 Partner aus Industrie und Wissenschaft in den kommenden drei Jahren neue Ansätze für die IT-Sicherheit im selbstfahrenden Auto. Das Verbundvorhaben unter dem Namen „Security For Connected, Autonomous Cars (SecForCARs) wird durch das Bundesministerium für Bildung und Forschung mit 7,2 Millionen Euro gefördert. Infineon leitet das Projekt.

Bereits heute bieten Fahrzeuge vielfältige Kommunikationsschnittstellen und immer mehr automatisierte Fahrfunktionen, wie beispielsweise Abstands- und...

Im Focus: Powerful IT security for the car of the future – research alliance develops new approaches

The more electronics steer, accelerate and brake cars, the more important it is to protect them against cyber-attacks. That is why 15 partners from industry and academia will work together over the next three years on new approaches to IT security in self-driving cars. The joint project goes by the name Security For Connected, Autonomous Cars (SecForCARs) and has funding of €7.2 million from the German Federal Ministry of Education and Research. Infineon is leading the project.

Vehicles already offer diverse communication interfaces and more and more automated functions, such as distance and lane-keeping assist systems. At the same...

Im Focus: Mit Hilfe molekularer Schalter lassen sich künftig neuartige Bauelemente entwickeln

Einem Forscherteam unter Führung von Physikern der Technischen Universität München (TUM) ist es gelungen, spezielle Moleküle mit einer angelegten Spannung zwischen zwei strukturell unterschiedlichen Zuständen hin und her zu schalten. Derartige Nano-Schalter könnten Basis für neuartige Bauelemente sein, die auf Silizium basierende Komponenten durch organische Moleküle ersetzen.

Die Entwicklung neuer elektronischer Technologien fordert eine ständige Verkleinerung funktioneller Komponenten. Physikern der TU München ist es im Rahmen...

Im Focus: Molecular switch will facilitate the development of pioneering electro-optical devices

A research team led by physicists at the Technical University of Munich (TUM) has developed molecular nanoswitches that can be toggled between two structurally different states using an applied voltage. They can serve as the basis for a pioneering class of devices that could replace silicon-based components with organic molecules.

The development of new electronic technologies drives the incessant reduction of functional component sizes. In the context of an international collaborative...

Im Focus: GRACE Follow-On erfolgreich gestartet: Das Satelliten-Tandem dokumentiert den globalen Wandel

Die Satellitenmission GRACE-FO ist gestartet. Am 22. Mai um 21.47 Uhr (MESZ) hoben die beiden Satelliten des GFZ und der NASA an Bord einer Falcon-9-Rakete von der Vandenberg Air Force Base (Kalifornien) ab und wurden in eine polare Umlaufbahn gebracht. Dort nehmen sie in den kommenden Monaten ihre endgültige Position ein. Die NASA meldete 30 Minuten später, dass der Kontakt zu den Satelliten in ihrem Zielorbit erfolgreich hergestellt wurde. GRACE Follow-On wird das Erdschwerefeld und dessen räumliche und zeitliche Variationen sehr genau vermessen. Sie ermöglicht damit präzise Aussagen zum globalen Wandel, insbesondere zu Änderungen im Wasserhaushalt, etwa dem Verlust von Eismassen.

Potsdam, 22. Mai 2018: Die deutsch-amerikanische Satellitenmission GRACE-FO (Gravity Recovery And Climate Experiment Follow On) ist erfolgreich gestartet. Am...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

VideoLinks
Industrie & Wirtschaft
Veranstaltungen

Im Fokus: Klimaangepasste Pflanzen

25.05.2018 | Veranstaltungen

Größter Astronomie-Kongress kommt nach Wien

24.05.2018 | Veranstaltungen

22. Business Forum Qualität: Vom Smart Device bis zum Digital Twin

22.05.2018 | Veranstaltungen

VideoLinks
Wissenschaft & Forschung
Weitere VideoLinks im Überblick >>>
 
Aktuelle Beiträge

Berufsausbildung mit Zukunft

25.05.2018 | Unternehmensmeldung

Untersuchung der Zellmembran: Forscher entwickeln Stoff, der wichtigen Membranbestandteil nachahmt

25.05.2018 | Interdisziplinäre Forschung

Starke IT-Sicherheit für das Auto der Zukunft – Forschungsverbund entwickelt neue Ansätze

25.05.2018 | Informationstechnologie

Weitere B2B-VideoLinks
IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics