Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Gentechnik zur Behandlung der Sichelzellanämie

11.01.2016

Vor neun Monaten wurde ein an Sichelzellanämie erkrankter Patient im Necker-Kinderkrankenhaus in Paris behandelt, dessen Gesundheitszustand sich seitdem deutlich verbessert hat. Ihm wurden modifizierte Stammzellen injiziert, um die Produktion von Hämoglobin anzuregen.

Die Sichelzellanämie ist eine der weltweit am häufigsten vorkommenden Erbkrankheiten. Sie ist eine chronische Erkrankung der roten Blutzellen, die den Betroffenen sein ganzes Leben begleitet. Weltweit leiden etwa 50 Millionen Menschen an dieser Krankheit.

Hämoglobin (Hb) ist der rote Blutfarbstoff. Er sitzt in den roten Blutkörperchen und kann Sauerstoff für den Transport durch den Blutkreislauf binden. Die roten Blutkörperchen haben normalerweise die Form einer Scheibe, die in der Mitte dünner ist. Durch ihre elastische Struktur können sie sich gut auch durch kleinste Blutgefäße bewegen.

Bei der Sichelzellkrankheit führen genetische Fehler (Mutationen) zu einer Veränderung des Hämoglobins (HbS). Sobald das HbS seinen Sauerstoff abgegeben hat, verklumpt es und führt eine Sichelform der roten Blutkörperchen herbei.

Sie sind nicht mehr elastisch und können daher vor allem in kleinen und kleinsten Blutgefäßen steckenbleiben und platzen. Das führt zu Beschwerden durch eine Minderdurchblutung von Organen sowie zu einer Blutarmut und kann zu Gefäßverschlüssen, Infektionen, Schlaganfällen oder schweren Anämien durch Hämolyse (Auflösung der roten Blutkörperchen) führen.

Dem betroffenen Patienten wurden Stammzellen entnommen und eine gesunde Kopie des Hämoglobin-Gens in seine Zellen zurückgeführt. Neun Monate später produzierten die Zellen bereits wieder zu rund 51,5 % normales Hämoglobin.

Sobald diese Ergebnisse bestätigt werden, könnte diese Gentherapie als Behandlungsmethode bei Sichelanämie eingeführt werden und andere Methoden ersetzen, wie z.B. die Knochenmarkstransplantation für Patienten, für die keine geeigneten HLA [1]-Spender gefunden werden können (HLA ist die englische Abkürzung für human leukocyte antigen; deutsch: menschliche Leukozytenantigene). Auf diese Weise könnten ihre Lebensqualität und Lebenserwartung deutlich verbessert werden.


Derzeit gibt es nur zwei Behandlungsmethoden: die monatliche Bluttransfusion und eine Behandlung mit Hydroxycarbamid zur Erhöhung des Hämoglobinwertes und zur Linderung starker Schmerzen. Im Gegensatz zur Gentherapie kann jedoch keine der beiden Methoden eine Schädigung der bereits durch den Sauerstoffmangel geschwächten Organe verhindern.

[1] HLA bezeichnet den Grad der Übereinstimmung von spezifischen Antikörpern auf der Oberfläche von Leukozyten (weißen Blutkörperchen).


Quelle:

“Thérapie génique : un succès contre la drépanocytose”, 21.12.2015 – http://www.futura-sciences.com/magazines/sante/infos/actu/d/medecine-therapie-ge...

Redakteurin: Jana Ulbricht, jana.ulbricht@diplomatie.gouv.fr

Weitere Informationen:

http://www.wissenschaft-frankreich.de/de/

Marie de Chalup | Wissenschaft Frankreich
Weitere Informationen:
http://www.wissenschaft-frankreich.de

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Erste Verteidigungslinie gegen Grippe weiter entschlüsselt
21.02.2018 | Helmholtz-Zentrum für Infektionsforschung

nachricht Neue Behandlung mit Immunglobulinen hilft gegen Entzündung der weißen Hirnsubstanz bei Kindern
21.02.2018 | Universität Witten/Herdecke

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Innovation im Leichtbaubereich: Belastbares Sandwich aus Aramid und Carbon

Die Entwicklung von Leichtbaustrukturen ist eines der zentralen Zukunftsthemen unserer Gesellschaft. Besonders in der Luftfahrtindustrie und in anderen Transportbereichen sind Leichtbaustrukturen gefragt. Sie ermöglichen Energieeinsparungen und reduzieren den Ressourcenverbrauch bei Treibstoffen und Material. Zum Einsatz kommen dabei Verbundmaterialien in der so genannten Sandwich-Bauweise. Diese bestehen aus zwei dünnen, steifen und hochfesten Deckschichten mit einer dazwischen liegenden dicken, vergleichsweise leichten und weichen Mittelschicht, dem Sandwich-Kern.

Aramidpapier ist ein etabliertes Material für solche Sandwichkerne. Sein mechanisches Strukturversagen ist jedoch noch unzureichend erforscht: Bislang fehlten...

Im Focus: Die Brücke, die sich dehnen kann

Brücken verformen sich, daher baut man normalerweise Dehnfugen ein. An der TU Wien wurde eine Technik entwickelt, die ohne Fugen auskommt und dadurch viel Geld und Aufwand spart.

Wer im Auto mit flottem Tempo über eine Brücke fährt, spürt es sofort: Meist rumpelt man am Anfang und am Ende der Brücke über eine Dehnfuge, die dort...

Im Focus: Eine Frage der Dynamik

Die meisten Ionenkanäle lassen nur eine ganz bestimmte Sorte von Ionen passieren, zum Beispiel Natrium- oder Kaliumionen. Daneben gibt es jedoch eine Reihe von Kanälen, die für beide Ionensorten durchlässig sind. Wie den Eiweißmolekülen das gelingt, hat jetzt ein Team um die Wissenschaftlerin Han Sun (FMP) und die Arbeitsgruppe von Adam Lange (FMP) herausgefunden. Solche nicht-selektiven Kanäle besäßen anders als die selektiven eine dynamische Struktur ihres Selektivitätsfilters, berichten die FMP-Forscher im Fachblatt Nature Communications. Dieser Filter könne zwei unterschiedliche Formen ausbilden, die jeweils nur eine der beiden Ionensorten passieren lassen.

Ionenkanäle sind für den Organismus von herausragender Bedeutung. Wenn zum Beispiel Sinnesreize wahrgenommen, ans Gehirn weitergeleitet und dort verarbeitet...

Im Focus: In best circles: First integrated circuit from self-assembled polymer

For the first time, a team of researchers at the Max-Planck Institute (MPI) for Polymer Research in Mainz, Germany, has succeeded in making an integrated circuit (IC) from just a monolayer of a semiconducting polymer via a bottom-up, self-assembly approach.

In the self-assembly process, the semiconducting polymer arranges itself into an ordered monolayer in a transistor. The transistors are binary switches used...

Im Focus: Erste integrierte Schaltkreise (IC) aus Plastik

Erstmals ist es einem Forscherteam am Max-Planck-Institut (MPI) für Polymerforschung in Mainz gelungen, einen integrierten Schaltkreis (IC) aus einer monomolekularen Schicht eines Halbleiterpolymers herzustellen. Dies erfolgte in einem sogenannten Bottom-Up-Ansatz durch einen selbstanordnenden Aufbau.

In diesem selbstanordnenden Aufbauprozess ordnen sich die Halbleiterpolymere als geordnete monomolekulare Schicht in einem Transistor an. Transistoren sind...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

VideoLinks
Industrie & Wirtschaft
Veranstaltungen

DFG unterstützt Kongresse und Tagungen - April 2018

21.02.2018 | Veranstaltungen

Tag der Seltenen Erkrankungen – Deutsche Leberstiftung informiert über seltene Lebererkrankungen

21.02.2018 | Veranstaltungen

Digitalisierung auf dem Prüfstand: Hochkarätige Konferenz zu Empowerment in der agilen Arbeitswelt

20.02.2018 | Veranstaltungen

VideoLinks
Wissenschaft & Forschung
Weitere VideoLinks im Überblick >>>
 
Aktuelle Beiträge

Kameratechnologie in Fahrzeugen: Bilddaten latenzarm komprimiert

21.02.2018 | Messenachrichten

Mit grüner Chemie gegen Malaria

21.02.2018 | Biowissenschaften Chemie

Periimplantitis: BMBF fördert zahnärztliches Verbund-Projekt mit 1,1 Millionen Euro

21.02.2018 | Förderungen Preise

Weitere B2B-VideoLinks
IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics