Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Fortschritte bei der Behandlung seltener Erkrankungen

12.05.2009
Es ist inzwischen nichts Seltenes mehr, dass ein Medikament gegen eine seltene Krankheit entwickelt wird: Derzeit sind mehr als 600 solcher "Orphan"-Arzneimittel in Entwicklung; und 51 wurden seit 2000 schon zugelassen.

Doch gibt es Tausende solcher Krankheiten, und viele Betroffene bleiben schon allein deshalb unbehandelt, weil ihre Erkrankung nicht diagnostiziert wird.

Die Paul-Martini-Stiftung, Berlin, hat heute Experten aus Kliniken, Forschungseinrichtungen, Industrie, Ministerien, Behörden und der Patientenselbsthilfe nach Berlin eingeladen, um im Rahmen des Workshops "Arzneimitteltherapie seltener Krankheiten" nach weiteren Verbesserungsmöglichkeiten zu suchen.

Als selten werden Krankheiten bezeichnet, wenn sie bei nicht mehr als einem von 2.000 Menschen in der EU auftreten. Rund 6.000 verschiedene seltene Krankheiten sind bisher beschrieben, an denen etwa 4 Millionen Deutsche bzw. rund 30 Millionen Europäer leiden.

Oft ist bei seltenen Erkrankungen ein zügiger Behandlungsbeginn entscheidend für den Therapieerfolg. So fehlt Kindern mit der Glykogenspeicherkrankheit Morbus Pompe ein lebenswichtiges Abbauenzym im Stoffwechsel, und sie können nur überleben, wenn dieses regelmäßig als Infusion verabreicht wird. Andernfalls kommt es zu einer fortschreitenden Schädigung des Gehirns. Enzym-Ersatz-Präparate gegen Morbus Pompe und mehrere verwandte seltene Stoffwechselerkrankungen wurden in den letzten Jahren von Pharmafirmen entwickelt. Sie stehen auf dem Workshop neben der Leukämiebehandlung besonders im Fokus.

Einige seltene Krankheiten werden durch Routinekontrolle bei Neugeborenen zuverlässig ermittelt, darunter die Stoffwechselstörung Phenylketonurie, die durch Diät und seit kurzem auch medikamentös behandelbar ist. Bei vielen anderen seltenen Erkrankungen sind hingegen meist Jahre und viele Besuche bei verschiedenen Ärzten nötig, bis die Krankheit bei einem Betroffenen erkannt wird. Diese Situation zu verbessern ist eines der Ziele der Allianz Chronisch Seltener Erkrankungen (ACHSE), die bei dem Workshop ihre Aktivitäten vorstellt. ACHSE ist ein Netzwerk von Organisationen, die Patienten mit seltenen Erkrankungen und ihre Angehörigen vertreten. Geschäftsführerin Mirjam Mann betont, dass die Forschung zu seltenen Erkrankungen auch eine gesellschaftliche Aufgabe ist: "Nur wenn wir alle Kräfte vereinen, können wir Menschen mit seltenen Erkrankungen Hoffnung auf eine bessere Lebensqualität, eine längere Lebensdauer oder gar Heilung geben."

Fortschritte bei der Behandlung seltener Erkrankungen erfordern in ganz besonderem Maße die Kooperation vieler Beteiligter. Firmen, die hier tätig werden wollen, sind beispielsweise darauf angewiesen, dass die akademische Grundlagenforschung zunächst die Krankheitsprozesse auf molekularem Niveau entschlüsselt, um einen konkreten Ansatzpunkt für die Therapieentwicklung zu haben. Die spätere Erprobung eines Medikaments mit Patienten stellt ganz besondere Anforderungen an die Kooperation und Logistik, damit genügend Patienten gefunden werden. Dies erfordert meist die Einbeziehung von Patienten in vielen Ländern.

Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) fördert seit 2003 eine Reihe von Forschungsnetzen, die Grundlagenforschung und klinische Forschung zu bestimmten seltenen Erkrankungen wie Störungen der Blutbildung oder Skelettdeformationen integrieren. Ziel ist es, exemplarisch Strukturen für kooperative Forschung zu schaffen, um letztlich zu einer besseren Patientenversorgung zu kommen. Etliche Erkrankungen können aber selbst durch Bündelung aller nationaler Kapazitäten nicht adäquat erforscht werden. Deshalb beteiligt sich das BMBF an der internationalen E-Rare-Initiative, bei der Förderorganisationen aus mehreren EU-Ländern, der Türkei und Israel gemeinsam internationale Forschungsprojekte zu seltenen Erkrankungen fördern. Erfahrungen aus den nationalen und transnationalen Initiativen werden auf dem Workshop vorgestellt.

"Was sich bei seltenen Krankheiten in den letzten Jahren getan hat, ist insgesamt ein Positivbeispiel dafür, wie die Politik durch geeignete Rahmenbedingungen für mehr Grundlagenforschung und die Arzneimittelentwicklung in gesellschaftlich gewünschten Bereichen sorgen kann", so der Leiter des Workshops, Prof. Dr. Dr. h. c. Peter C. Scriba. Dazu habe insbesondere die europäische Verordnung zu Orphan-Arzneimitteln beigetragen, mit der im Jahr 2000 Anreize für die Entwicklung dieser Medikamente EU-weit eingeführt wurden. "Diese Weichenstellung kommt nun immer mehr Patienten in Form von effektiven Therapien zugute."

Die Paul-Martini-Stiftung
Die gemeinnützige Paul-Martini-Stiftung, Berlin, fördert die Arzneimittelforschung sowie die Forschung über Arzneimitteltherapie und intensiviert den wissenschaftlichen Dialog zwischen medizinischen Wissenschaftlern in Universitäten, Krankenhäusern, der forschenden Pharmaindustrie, anderen Forschungseinrichtungen und Vertretern der Gesundheitspolitik und der Behörden. Träger der Stiftung ist der vfa, Berlin, der als Verband derzeit 47 forschende Pharma-Unternehmen vertritt.

Dr. Rolf Hömke | idw
Weitere Informationen:
http://www.paul-martini-stiftung.de

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Neue Methode der Eisenverabreichung
26.04.2017 | Eidgenössische Technische Hochschule Zürich (ETH Zürich)

nachricht Bestrahlung bei Hirntumoren? Eine neue, verlässlichere Einteilung erleichtert die Entscheidung
26.04.2017 | Universitätsklinikum Heidelberg

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: TU Chemnitz präsentiert weltweit einzigartige Pilotanlage für nachhaltigen Leichtbau

Wickelprinzip umgekehrt: Orbitalwickeltechnologie soll neue Maßstäbe in der großserientauglichen Fertigung komplexer Strukturbauteile setzen

Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter des Bundesexzellenzclusters „Technologiefusion für multifunktionale Leichtbaustrukturen" (MERGE) und des Instituts für...

Im Focus: Smart Wireless Solutions: EU-Großprojekt „DEWI“ liefert Innovationen für eine drahtlose Zukunft

58 europäische Industrie- und Forschungspartner aus 11 Ländern forschten unter der Leitung des VIRTUAL VEHICLE drei Jahre lang, um Europas führende Position im Bereich Embedded Systems und dem Internet of Things zu stärken. Die Ergebnisse von DEWI (Dependable Embedded Wireless Infrastructure) wurden heute in Graz präsentiert. Zu sehen war eine Fülle verschiedenster Anwendungen drahtloser Sensornetzwerke und drahtloser Kommunikation – von einer Forschungsrakete über Demonstratoren zur Gebäude-, Fahrzeug- oder Eisenbahntechnik bis hin zu einem voll vernetzten LKW.

Was vor wenigen Jahren noch nach Science-Fiction geklungen hätte, ist in seinem Ansatz bereits Wirklichkeit und wird in Zukunft selbstverständlicher Teil...

Im Focus: Weltweit einzigartiger Windkanal im Leipziger Wolkenlabor hat Betrieb aufgenommen

Am Leibniz-Institut für Troposphärenforschung (TROPOS) ist am Dienstag eine weltweit einzigartige Anlage in Betrieb genommen worden, mit der die Einflüsse von Turbulenzen auf Wolkenprozesse unter präzise einstellbaren Versuchsbedingungen untersucht werden können. Der neue Windkanal ist Teil des Leipziger Wolkenlabors, in dem seit 2006 verschiedenste Wolkenprozesse simuliert werden. Unter Laborbedingungen wurden z.B. das Entstehen und Gefrieren von Wolken nachgestellt. Wie stark Luftverwirbelungen diese Prozesse beeinflussen, konnte bisher noch nicht untersucht werden. Deshalb entstand in den letzten Jahren eine ergänzende Anlage für rund eine Million Euro.

Die von dieser Anlage zu erwarteten neuen Erkenntnisse sind wichtig für das Verständnis von Wetter und Klima, wie etwa die Bildung von Niederschlag und die...

Im Focus: Nanoskopie auf dem Chip: Mikroskopie in HD-Qualität

Neue Erfindung der Universitäten Bielefeld und Tromsø (Norwegen)

Physiker der Universität Bielefeld und der norwegischen Universität Tromsø haben einen Chip entwickelt, der super-auflösende Lichtmikroskopie, auch...

Im Focus: Löschbare Tinte für den 3-D-Druck

Im 3-D-Druckverfahren durch Direktes Laserschreiben können Mikrometer-große Strukturen mit genau definierten Eigenschaften geschrieben werden. Forscher des Karlsruher Institus für Technologie (KIT) haben ein Verfahren entwickelt, durch das sich die 3-D-Tinte für die Drucker wieder ‚wegwischen‘ lässt. Die bis zu hundert Nanometer kleinen Strukturen lassen sich dadurch wiederholt auflösen und neu schreiben - ein Nanometer entspricht einem millionstel Millimeter. Die Entwicklung eröffnet der 3-D-Fertigungstechnik vielfältige neue Anwendungen, zum Beispiel in der Biologie oder Materialentwicklung.

Beim Direkten Laserschreiben erzeugt ein computergesteuerter, fokussierter Laserstrahl in einem Fotolack wie ein Stift die Struktur. „Eine Tinte zu entwickeln,...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Internationaler Tag der Immunologie - 29. April 2017

28.04.2017 | Veranstaltungen

Kampf gegen multiresistente Tuberkulose – InfectoGnostics trifft MYCO-NET²-Partner in Peru

28.04.2017 | Veranstaltungen

123. Internistenkongress: Traumata, Sprachbarrieren, Infektionen und Bürokratie – Herausforderungen

27.04.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Über zwei Millionen für bessere Bordnetze

28.04.2017 | Förderungen Preise

Symbiose-Bakterien: Vom blinden Passagier zum Leibwächter des Wollkäfers

28.04.2017 | Biowissenschaften Chemie

Wie Pflanzen ihre Zucker leitenden Gewebe bilden

28.04.2017 | Biowissenschaften Chemie