Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Fortschritte bei der Behandlung seltener Erkrankungen

12.05.2009
Es ist inzwischen nichts Seltenes mehr, dass ein Medikament gegen eine seltene Krankheit entwickelt wird: Derzeit sind mehr als 600 solcher "Orphan"-Arzneimittel in Entwicklung; und 51 wurden seit 2000 schon zugelassen.

Doch gibt es Tausende solcher Krankheiten, und viele Betroffene bleiben schon allein deshalb unbehandelt, weil ihre Erkrankung nicht diagnostiziert wird.

Die Paul-Martini-Stiftung, Berlin, hat heute Experten aus Kliniken, Forschungseinrichtungen, Industrie, Ministerien, Behörden und der Patientenselbsthilfe nach Berlin eingeladen, um im Rahmen des Workshops "Arzneimitteltherapie seltener Krankheiten" nach weiteren Verbesserungsmöglichkeiten zu suchen.

Als selten werden Krankheiten bezeichnet, wenn sie bei nicht mehr als einem von 2.000 Menschen in der EU auftreten. Rund 6.000 verschiedene seltene Krankheiten sind bisher beschrieben, an denen etwa 4 Millionen Deutsche bzw. rund 30 Millionen Europäer leiden.

Oft ist bei seltenen Erkrankungen ein zügiger Behandlungsbeginn entscheidend für den Therapieerfolg. So fehlt Kindern mit der Glykogenspeicherkrankheit Morbus Pompe ein lebenswichtiges Abbauenzym im Stoffwechsel, und sie können nur überleben, wenn dieses regelmäßig als Infusion verabreicht wird. Andernfalls kommt es zu einer fortschreitenden Schädigung des Gehirns. Enzym-Ersatz-Präparate gegen Morbus Pompe und mehrere verwandte seltene Stoffwechselerkrankungen wurden in den letzten Jahren von Pharmafirmen entwickelt. Sie stehen auf dem Workshop neben der Leukämiebehandlung besonders im Fokus.

Einige seltene Krankheiten werden durch Routinekontrolle bei Neugeborenen zuverlässig ermittelt, darunter die Stoffwechselstörung Phenylketonurie, die durch Diät und seit kurzem auch medikamentös behandelbar ist. Bei vielen anderen seltenen Erkrankungen sind hingegen meist Jahre und viele Besuche bei verschiedenen Ärzten nötig, bis die Krankheit bei einem Betroffenen erkannt wird. Diese Situation zu verbessern ist eines der Ziele der Allianz Chronisch Seltener Erkrankungen (ACHSE), die bei dem Workshop ihre Aktivitäten vorstellt. ACHSE ist ein Netzwerk von Organisationen, die Patienten mit seltenen Erkrankungen und ihre Angehörigen vertreten. Geschäftsführerin Mirjam Mann betont, dass die Forschung zu seltenen Erkrankungen auch eine gesellschaftliche Aufgabe ist: "Nur wenn wir alle Kräfte vereinen, können wir Menschen mit seltenen Erkrankungen Hoffnung auf eine bessere Lebensqualität, eine längere Lebensdauer oder gar Heilung geben."

Fortschritte bei der Behandlung seltener Erkrankungen erfordern in ganz besonderem Maße die Kooperation vieler Beteiligter. Firmen, die hier tätig werden wollen, sind beispielsweise darauf angewiesen, dass die akademische Grundlagenforschung zunächst die Krankheitsprozesse auf molekularem Niveau entschlüsselt, um einen konkreten Ansatzpunkt für die Therapieentwicklung zu haben. Die spätere Erprobung eines Medikaments mit Patienten stellt ganz besondere Anforderungen an die Kooperation und Logistik, damit genügend Patienten gefunden werden. Dies erfordert meist die Einbeziehung von Patienten in vielen Ländern.

Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) fördert seit 2003 eine Reihe von Forschungsnetzen, die Grundlagenforschung und klinische Forschung zu bestimmten seltenen Erkrankungen wie Störungen der Blutbildung oder Skelettdeformationen integrieren. Ziel ist es, exemplarisch Strukturen für kooperative Forschung zu schaffen, um letztlich zu einer besseren Patientenversorgung zu kommen. Etliche Erkrankungen können aber selbst durch Bündelung aller nationaler Kapazitäten nicht adäquat erforscht werden. Deshalb beteiligt sich das BMBF an der internationalen E-Rare-Initiative, bei der Förderorganisationen aus mehreren EU-Ländern, der Türkei und Israel gemeinsam internationale Forschungsprojekte zu seltenen Erkrankungen fördern. Erfahrungen aus den nationalen und transnationalen Initiativen werden auf dem Workshop vorgestellt.

"Was sich bei seltenen Krankheiten in den letzten Jahren getan hat, ist insgesamt ein Positivbeispiel dafür, wie die Politik durch geeignete Rahmenbedingungen für mehr Grundlagenforschung und die Arzneimittelentwicklung in gesellschaftlich gewünschten Bereichen sorgen kann", so der Leiter des Workshops, Prof. Dr. Dr. h. c. Peter C. Scriba. Dazu habe insbesondere die europäische Verordnung zu Orphan-Arzneimitteln beigetragen, mit der im Jahr 2000 Anreize für die Entwicklung dieser Medikamente EU-weit eingeführt wurden. "Diese Weichenstellung kommt nun immer mehr Patienten in Form von effektiven Therapien zugute."

Die Paul-Martini-Stiftung
Die gemeinnützige Paul-Martini-Stiftung, Berlin, fördert die Arzneimittelforschung sowie die Forschung über Arzneimitteltherapie und intensiviert den wissenschaftlichen Dialog zwischen medizinischen Wissenschaftlern in Universitäten, Krankenhäusern, der forschenden Pharmaindustrie, anderen Forschungseinrichtungen und Vertretern der Gesundheitspolitik und der Behörden. Träger der Stiftung ist der vfa, Berlin, der als Verband derzeit 47 forschende Pharma-Unternehmen vertritt.

Dr. Rolf Hömke | idw
Weitere Informationen:
http://www.paul-martini-stiftung.de

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Verbesserte Heilungschancen durch individualisierte Therapie bei Hodgkin Lymphom
23.10.2017 | Uniklinik Köln

nachricht Aktuelle Therapiepfade und Studienübersicht zur CLL
20.10.2017 | Kompetenznetz Maligne Lymphome e.V.

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Salmonellen als Medikament gegen Tumore

HZI-Forscher entwickeln Bakterienstamm, der in der Krebstherapie eingesetzt werden kann

Salmonellen sind gefährliche Krankheitserreger, die über verdorbene Lebensmittel in den Körper gelangen und schwere Infektionen verursachen können. Jedoch ist...

Im Focus: Salmonella as a tumour medication

HZI researchers developed a bacterial strain that can be used in cancer therapy

Salmonellae are dangerous pathogens that enter the body via contaminated food and can cause severe infections. But these bacteria are also known to target...

Im Focus: Hochfeldmagnet am BER II: Einblick in eine versteckte Ordnung

Seit dreißig Jahren gibt eine bestimmte Uranverbindung der Forschung Rätsel auf. Obwohl die Kristallstruktur einfach ist, versteht niemand, was beim Abkühlen unter eine bestimmte Temperatur genau passiert. Offenbar entsteht eine so genannte „versteckte Ordnung“, deren Natur völlig unklar ist. Nun haben Physiker erstmals diese versteckte Ordnung näher charakterisiert und auf mikroskopischer Skala untersucht. Dazu nutzten sie den Hochfeldmagneten am HZB, der Neutronenexperimente unter extrem hohen magnetischen Feldern ermöglicht.

Kristalle aus den Elementen Uran, Ruthenium, Rhodium und Silizium haben eine geometrisch einfache Struktur und sollten keine Geheimnisse mehr bergen. Doch das...

Im Focus: Schmetterlingsflügel inspiriert Photovoltaik: Absorption lässt sich um bis zu 200 Prozent steigern

Sonnenlicht, das von Solarzellen reflektiert wird, geht als ungenutzte Energie verloren. Die Flügel des Schmetterlings „Gewöhnliche Rose“ (Pachliopta aristolochiae) zeichnen sich durch Nanostrukturen aus, kleinste Löcher, die Licht über ein breites Spektrum deutlich besser absorbieren als glatte Oberflächen. Forschern am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) ist es nun gelungen, diese Nanostrukturen auf Solarzellen zu übertragen und deren Licht-Absorptionsrate so um bis zu 200 Prozent zu steigern. Ihre Ergebnisse veröffentlichten die Wissenschaftler nun im Fachmagazin Science Advances. DOI: 10.1126/sciadv.1700232

„Der von uns untersuchte Schmetterling hat eine augenscheinliche Besonderheit: Er ist extrem dunkelschwarz. Das liegt daran, dass er für eine optimale...

Im Focus: Schnelle individualisierte Therapiewahl durch Sortierung von Biomolekülen und Zellen mit Licht

Im Blut zirkulierende Biomoleküle und Zellen sind Träger diagnostischer Information, deren Analyse hochwirksame, individuelle Therapien ermöglichen. Um diese Information zu erschließen, haben Wissenschaftler des Fraunhofer-Instituts für Lasertechnik ILT ein Mikrochip-basiertes Diagnosegerät entwickelt: Der »AnaLighter« analysiert und sortiert klinisch relevante Biomoleküle und Zellen in einer Blutprobe mit Licht. Dadurch können Frühdiagnosen beispielsweise von Tumor- sowie Herz-Kreislauf-Erkrankungen gestellt und patientenindividuelle Therapien eingeleitet werden. Experten des Fraunhofer ILT stellen diese Technologie vom 13.–16. November auf der COMPAMED 2017 in Düsseldorf vor.

Der »AnaLighter« ist ein kompaktes Diagnosegerät zum Sortieren von Zellen und Biomolekülen. Sein technologischer Kern basiert auf einem optisch schaltbaren...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Konferenz IT-Security Community Xchange (IT-SECX) am 10. November 2017

23.10.2017 | Veranstaltungen

Die Zukunft der Luftfracht

23.10.2017 | Veranstaltungen

Ehrung des Autors Herbert W. Franke mit dem Kurd-Laßwitz-Sonderpreis 2017

23.10.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Magma sucht sich nach Flankenkollaps neue Wege

23.10.2017 | Geowissenschaften

Neues Sensorsystem sorgt für sichere Ernte

23.10.2017 | Informationstechnologie

Salmonellen als Medikament gegen Tumore

23.10.2017 | Biowissenschaften Chemie