Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Fortschritte bei der Behandlung seltener Erkrankungen

12.05.2009
Es ist inzwischen nichts Seltenes mehr, dass ein Medikament gegen eine seltene Krankheit entwickelt wird: Derzeit sind mehr als 600 solcher "Orphan"-Arzneimittel in Entwicklung; und 51 wurden seit 2000 schon zugelassen.

Doch gibt es Tausende solcher Krankheiten, und viele Betroffene bleiben schon allein deshalb unbehandelt, weil ihre Erkrankung nicht diagnostiziert wird.

Die Paul-Martini-Stiftung, Berlin, hat heute Experten aus Kliniken, Forschungseinrichtungen, Industrie, Ministerien, Behörden und der Patientenselbsthilfe nach Berlin eingeladen, um im Rahmen des Workshops "Arzneimitteltherapie seltener Krankheiten" nach weiteren Verbesserungsmöglichkeiten zu suchen.

Als selten werden Krankheiten bezeichnet, wenn sie bei nicht mehr als einem von 2.000 Menschen in der EU auftreten. Rund 6.000 verschiedene seltene Krankheiten sind bisher beschrieben, an denen etwa 4 Millionen Deutsche bzw. rund 30 Millionen Europäer leiden.

Oft ist bei seltenen Erkrankungen ein zügiger Behandlungsbeginn entscheidend für den Therapieerfolg. So fehlt Kindern mit der Glykogenspeicherkrankheit Morbus Pompe ein lebenswichtiges Abbauenzym im Stoffwechsel, und sie können nur überleben, wenn dieses regelmäßig als Infusion verabreicht wird. Andernfalls kommt es zu einer fortschreitenden Schädigung des Gehirns. Enzym-Ersatz-Präparate gegen Morbus Pompe und mehrere verwandte seltene Stoffwechselerkrankungen wurden in den letzten Jahren von Pharmafirmen entwickelt. Sie stehen auf dem Workshop neben der Leukämiebehandlung besonders im Fokus.

Einige seltene Krankheiten werden durch Routinekontrolle bei Neugeborenen zuverlässig ermittelt, darunter die Stoffwechselstörung Phenylketonurie, die durch Diät und seit kurzem auch medikamentös behandelbar ist. Bei vielen anderen seltenen Erkrankungen sind hingegen meist Jahre und viele Besuche bei verschiedenen Ärzten nötig, bis die Krankheit bei einem Betroffenen erkannt wird. Diese Situation zu verbessern ist eines der Ziele der Allianz Chronisch Seltener Erkrankungen (ACHSE), die bei dem Workshop ihre Aktivitäten vorstellt. ACHSE ist ein Netzwerk von Organisationen, die Patienten mit seltenen Erkrankungen und ihre Angehörigen vertreten. Geschäftsführerin Mirjam Mann betont, dass die Forschung zu seltenen Erkrankungen auch eine gesellschaftliche Aufgabe ist: "Nur wenn wir alle Kräfte vereinen, können wir Menschen mit seltenen Erkrankungen Hoffnung auf eine bessere Lebensqualität, eine längere Lebensdauer oder gar Heilung geben."

Fortschritte bei der Behandlung seltener Erkrankungen erfordern in ganz besonderem Maße die Kooperation vieler Beteiligter. Firmen, die hier tätig werden wollen, sind beispielsweise darauf angewiesen, dass die akademische Grundlagenforschung zunächst die Krankheitsprozesse auf molekularem Niveau entschlüsselt, um einen konkreten Ansatzpunkt für die Therapieentwicklung zu haben. Die spätere Erprobung eines Medikaments mit Patienten stellt ganz besondere Anforderungen an die Kooperation und Logistik, damit genügend Patienten gefunden werden. Dies erfordert meist die Einbeziehung von Patienten in vielen Ländern.

Das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) fördert seit 2003 eine Reihe von Forschungsnetzen, die Grundlagenforschung und klinische Forschung zu bestimmten seltenen Erkrankungen wie Störungen der Blutbildung oder Skelettdeformationen integrieren. Ziel ist es, exemplarisch Strukturen für kooperative Forschung zu schaffen, um letztlich zu einer besseren Patientenversorgung zu kommen. Etliche Erkrankungen können aber selbst durch Bündelung aller nationaler Kapazitäten nicht adäquat erforscht werden. Deshalb beteiligt sich das BMBF an der internationalen E-Rare-Initiative, bei der Förderorganisationen aus mehreren EU-Ländern, der Türkei und Israel gemeinsam internationale Forschungsprojekte zu seltenen Erkrankungen fördern. Erfahrungen aus den nationalen und transnationalen Initiativen werden auf dem Workshop vorgestellt.

"Was sich bei seltenen Krankheiten in den letzten Jahren getan hat, ist insgesamt ein Positivbeispiel dafür, wie die Politik durch geeignete Rahmenbedingungen für mehr Grundlagenforschung und die Arzneimittelentwicklung in gesellschaftlich gewünschten Bereichen sorgen kann", so der Leiter des Workshops, Prof. Dr. Dr. h. c. Peter C. Scriba. Dazu habe insbesondere die europäische Verordnung zu Orphan-Arzneimitteln beigetragen, mit der im Jahr 2000 Anreize für die Entwicklung dieser Medikamente EU-weit eingeführt wurden. "Diese Weichenstellung kommt nun immer mehr Patienten in Form von effektiven Therapien zugute."

Die Paul-Martini-Stiftung
Die gemeinnützige Paul-Martini-Stiftung, Berlin, fördert die Arzneimittelforschung sowie die Forschung über Arzneimitteltherapie und intensiviert den wissenschaftlichen Dialog zwischen medizinischen Wissenschaftlern in Universitäten, Krankenhäusern, der forschenden Pharmaindustrie, anderen Forschungseinrichtungen und Vertretern der Gesundheitspolitik und der Behörden. Träger der Stiftung ist der vfa, Berlin, der als Verband derzeit 47 forschende Pharma-Unternehmen vertritt.

Dr. Rolf Hömke | idw
Weitere Informationen:
http://www.paul-martini-stiftung.de

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Kostformen im Vergleich: Für Menschen mit Diabetes ist die Mittelmeer-Diät besonders gut geeignet
19.01.2018 | Deutsches Institut für Ernährungsforschung Potsdam-Rehbrücke

nachricht Vielversprechender Malaria-Wirkstoff erprobt
19.01.2018 | Eberhard Karls Universität Tübingen

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Maschinelles Lernen im Quantenlabor

Auf dem Weg zum intelligenten Labor präsentieren Physiker der Universitäten Innsbruck und Wien ein lernfähiges Programm, das eigenständig Quantenexperimente entwirft. In ersten Versuchen hat das System selbständig experimentelle Techniken (wieder)entdeckt, die heute in modernen quantenoptischen Labors Standard sind. Dies zeigt, dass Maschinen in Zukunft auch eine kreativ unterstützende Rolle in der Forschung einnehmen könnten.

In unseren Taschen stecken Smartphones, auf den Straßen fahren intelligente Autos, Experimente im Forschungslabor aber werden immer noch ausschließlich von...

Im Focus: Artificial agent designs quantum experiments

On the way to an intelligent laboratory, physicists from Innsbruck and Vienna present an artificial agent that autonomously designs quantum experiments. In initial experiments, the system has independently (re)discovered experimental techniques that are nowadays standard in modern quantum optical laboratories. This shows how machines could play a more creative role in research in the future.

We carry smartphones in our pockets, the streets are dotted with semi-autonomous cars, but in the research laboratory experiments are still being designed by...

Im Focus: Fliegen wird smarter – Kommunikationssystem LYRA im Lufthansa FlyingLab

• Prototypen-Test im Lufthansa FlyingLab
• LYRA Connect ist eine von drei ausgewählten Innovationen
• Bessere Kommunikation zwischen Kabinencrew und Passagieren

Die Zukunft des Fliegens beginnt jetzt: Mehrere Monate haben die Finalisten des Mode- und Technologiewettbewerbs „Telekom Fashion Fusion & Lufthansa FlyingLab“...

Im Focus: Ein Atom dünn: Physiker messen erstmals mechanische Eigenschaften zweidimensionaler Materialien

Die dünnsten heute herstellbaren Materialien haben eine Dicke von einem Atom. Sie zeigen völlig neue Eigenschaften und sind zweidimensional – bisher bekannte Materialien sind dreidimensional aufgebaut. Um sie herstellen und handhaben zu können, liegen sie bislang als Film auf dreidimensionalen Materialien auf. Erstmals ist es Physikern der Universität des Saarlandes um Uwe Hartmann jetzt mit Forschern vom Leibniz-Institut für Neue Materialien gelungen, die mechanischen Eigenschaften von freitragenden Membranen atomar dünner Materialien zu charakterisieren. Die Messungen erfolgten mit dem Rastertunnelmikroskop an Graphen. Ihre Ergebnisse veröffentlichen die Forscher im Fachmagazin Nanoscale.

Zweidimensionale Materialien sind erst seit wenigen Jahren bekannt. Die Wissenschaftler André Geim und Konstantin Novoselov erhielten im Jahr 2010 den...

Im Focus: Forscher entschlüsseln zentrales Reaktionsprinzip von Metalloenzymen

Sogenannte vorverspannte Zustände beschleunigen auch photochemische Reaktionen

Was ermöglicht den schnellen Transfer von Elektronen, beispielsweise in der Photosynthese? Ein interdisziplinäres Forscherteam hat die Funktionsweise wichtiger...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Kongress Meditation und Wissenschaft

19.01.2018 | Veranstaltungen

LED Produktentwicklung – Leuchten mit aktuellem Wissen

18.01.2018 | Veranstaltungen

6. Technologie- und Anwendungsdialog am 18. Januar 2018 an der TH Wildau: „Intelligente Logistik“

18.01.2018 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Kongress Meditation und Wissenschaft

19.01.2018 | Veranstaltungsnachrichten

Maschinelles Lernen im Quantenlabor

19.01.2018 | Physik Astronomie

Warum es für Pflanzen gut sein kann auf Sex zu verzichten

19.01.2018 | Biowissenschaften Chemie