Nebenwirkung der Gentherapie: Eine wissenschaftliche Veröffentlichung erscheint heute in "Science"

In der heutigen Ausgabe der renommierten Fachzeitschrift „Science“ wird eine Gemeinschaftsarbeit von Wissenschaftlern des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf (UKE) und des Heinrich-Pette-Instituts für Experimentelle Virologie und Immunologie an der Universität Hamburg (HPI) veröffentlicht. Die Forscher hatten entdeckt, dass die genetische Veränderung von Blut bildenden Stammzellen, wie sie zum Beispiel bei der Therapie schwerer angeborener Immundefekte bei Kindern eingesetzt wurde, unter bestimmten Voraussetzungen bei Mäusen Leukämie auslösen kann. Die Arbeit bildet eine wichtige Grundlage, um im Einzelfall Nutzen und Risiko der mit großen Hoffnungen besetzten Gentherapie besser abwägen zu können.

Die beteiligten Forscher legen Wert auf die Feststellung, dass schwere Nebenwirkungen der genetischen Veränderung von Blut bildenden Stammzellen offensichtlich äußerst selten sind und das Zusammenwirken einer Reihe von ungünstigen Faktoren erfordern. Wichtig sei es, „das Risiko bezüglich der Häufigkeit und Schwere solcher Nebenwirkungen möglichst genau zu kennen, um es gegen den erwarteten Nutzen für den Patienten abwägen zu können“, so Dr. Boris Fehse von der Einrichtung für Knochenmarktransplantation des UKE.

Das Projekt war in Hamburg von Professor Dr. Christopher Baum (ehemals HPI, heute Medizinische Hochschule Hannover) und Dr. Fehse gestartet worden. Die zu übertragenden Stammzellen wurden in der Einrichtung für Knochenmarktransplantation bearbeitet, die Experimente wurden im HPI durchgeführt, die Diagnostik und Teile der Molekularanalyse der Leukämiezellen fanden wiederum im UKE statt.

Verantwortlich für die unerwünschte Entartung der Blutzellen ist eine Nebenwirkung des zur Zeit bei der Gentherapie am häufigsten eingesetzten Gen-„Taxis“. Es handelt sich dabei um ein bestimmtes Virus, das – nachdem es künstlich „entschärft“ wurde – die Gene in die Zellen transportiert.

Die an der Arbeit beteiligten Forscher, zu denen auch Wissenschaftler aus Freiburg und Idar-Oberstein gehören, sind deshalb zur Zeit dabei, ein internationales Netzwerk aufzubauen, das sich der Entwicklung der Gentherapie und der Analyse möglicher Risikofaktoren widmet.

Weitere Informationen bei:
Dr. Boris Fehse, Telefon: 040/42803-5518, E-Mail: fehse@uke.uni-hamburg.de