Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Arzneimitteltherapie seltener Krankheiten - Herausforderungen und Chancen

25.01.2007
"30 Millionen Europäer verbindet ein gemeinsames Schicksal: Sie leiden an einer seltenen Krankheit. Bislang bedeutete das meist schlechte Chancen, an einen Arzt zu gelangen, der die Krankheit erkennt, und schlechtere noch für ein Medikament, das hilft.

Doch sind hier die Dinge erfreulich in Bewegung gekommen." So führte Professor Peter C. Scriba von der Ludwig-Maximilian-Universität München in den heute in Berlin stattfindenden Workshop 'Arzneimitteltherapie seltener Krankheiten - Herausforderungen und Chancen' ein.

"Chancen sehe ich nicht nur für die Patienten, sondern auch für die Profilierung der klinischen Forschung einzelner Kliniken und für Biotech- und Pharmaunternehmen, die gewillt sind, sich in Nischen zu etablieren", so Scriba weiter. Zu dem Workshop hat die Paul-Martini-Stiftung, Berlin, Wissenschaftler und andere Experten aus Kliniken, Forschungseinrichtungen, Industrie, Ministerien, Behörden und der Patientenselbsthilfe eingeladen.

Etwa 6.000 Krankheiten werden zu den seltenen Erkrankungen gezählt, die bei weniger als einem von 2.000 Menschen vorkommen. Nachdem lange Zeit nur wenig Interesse der akademischen und industriellen Forschung an diesen Krankheiten bestand, ist dieses in den letzten Jahren erheblich gewachsen: Gleich neun Orphan Drugs, wie Medikamente gegen seltene Krankheiten heißen, wurden 2006 zugelassen, auch 2007 gab es schon wieder eine Zulassung. Mittlerweile dient jedes dritte Medikament, das eine Zulassung erhält, der Behandlung einer seltenen Krankheit. Manche davon haben einen neuen Wirkstoff, andere sind schon eingeführte Medikamente, die dann erfolgreich auch gegen seltene Krankheiten erprobt und zugelassen wurden.

Das ist im Wesentlichen der europäischen "Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden" aus dem Jahr 2000 zu verdanken, die Unternehmen Beratung, den Erlass von Zulassungsgebühren und bessere Marktkonditionen gewährt, wenn sie ein Orphan Drug entwickeln. Bis Ende 2006 wurde 422 konkreten Entwicklungsprojekten auf Basis der Verordnung der Orphan-Drug-Status erteilt; diese sind zum großen Teil bereits in der Phase der klinischen Entwicklung. In den USA und Japan gelten ähnliche Regelungen. Der Workshop wird unter anderem darauf eingehen, welche Unterstützung die deutschen Zulassungsstellen Bundesinstitut für Arzneimittel und Medizinprodukte (BfArM) sowie Paul-Ehrlich-Institut (PEI) in diesem Bereich bieten können.

Bundesweite Koordination von Studien

Mit verbesserten Ertragsmöglichkeiten für Orphan Drugs ist ein Hindernis für die Behandlung von mehr Patienten mit seltenen Krankheiten überwunden. Doch bleiben andere: So ist es aufgrund der geringen Fallzahlen nicht möglich, ähnlich viele Patienten wie bei häufigeren Krankheiten in Studien einzubeziehen. Der Workshop wird sich deshalb mit speziellen Anpassungen im Studiendesign befassen, die es ermöglichen, auch mit wenigen Patienten zu hinreichend aussagekräftigen Ergebnissen zu kommen. Auch werden die Besonderheiten bei Studien mit Minderjährigen diskutiert werden, denn viele seltene Krankheiten - wie Erbkrankheiten oder bestimmte Formen von Leukämie - betreffen insbesondere Kinder. So muss die Belastung der minderjährigen Studienteilnehmer so gering wie möglich gehalten werden. Das heißt für die Praxis beispielsweise, dass bei Untersuchungen während der Studie soweit als möglich auf Blutabnahmen verzichtet werden muss. Der Workshop wird auch ausleuchten, wie die verbesserten Rahmenbedingungen durch die neue europäische Verordnung für Kinderarzneimittel für mehr Aktivitäten zugunsten von Orphan Drugs für Kinder genutzt werden können.

Ferner soll diskutiert werden, welche Rolle die vom Bundesministerium für Bildung und Forschung geförderten Kompetenznetze dabei übernehmen können, die Entwicklung von Diagnostik- und Therapieansätzen bundes- oder europaweit zu koordinieren. Hier liefern die Kompetenznetze zu Leukämien (Blutkrebs) und malignen Lymphomen (Lymphknotenkrebs) gute Beispiele.

Auch Patientenorganisationen begreifen es zunehmend als ihre Aufgabe, nicht nur den aktuellen Wissensstand zur jeweiligen Krankheit für Betroffene und Angehörige aufzubereiten, sondern auch Forschung und Therapieentwicklung gezielt zu unterstützen.

Erfolge bei erblichen Stoffwechselkrankheiten und Lungenhochdruck

Ein Krankheitsgebiet, auf dem in den letzten Jahren erhebliche Verbesserungen erzielt werden konnten, sind die lysosomalen Speicherkrankheiten. Den Patienten fehlen aufgrund von ererbten Gendefekten wichtige Enzyme zum Abbau verschiedener körpereigener Substanzen, was zu einer Aufhäufung dieser Substanzen im Organismus und in der Folge zur Schädigung verschiedener Organe führt. Für einige dieser Krankheiten, darunter Morbus Gaucher, Morbus Pompe, Morbus Fabry und das Hunter-Syndrom, konnten Enzymersatztherapien entwickelt werden: Eine gentechnisch hergestellte Variante des jeweils fehlenden Enzyms wird dann regelmäßig gespritzt oder mit Infusionen verabreicht. Der Workshop wird darauf eingehen, was diese Therapien leisten und wie dieser Ansatz auf weitere Krankheiten übertragen werden kann. In Deutschland sind auf diesem Gebiet unter anderem das St. Franziskus Hospital Köln und das Universitätsklinikum Mainz engagiert.

Noch mehr Aufmerksamkeit hat in den letzten Jahren eine andere seltene Krankheit erfahren: der chronische Lungenhochdruck (pulmonale arterielle Hypertonie, PAH). Gleich vier Präparate wurden binnen vier Jahren zu seiner Behandlung zugelassen. Als wichtiges Zentrum für diese neuen Therapien hat sich das Universitätsklinikum Gießen entwickelt. Hier wurde beispielsweise aufgrund von Laborbefunden und mittels klinischer Studien nachgewiesen, dass sich Sildenafil - ein zunächst gegen Erektionsstörungen entwickeltes Mittel - auch zur PAH-Therapie eignet. Der Hersteller griff den Ansatz auf und brachte Sildenafil nach entsprechenden klinischen Studien auch für PAH zur Zulassung. Das zeigt, wie sich akademische Grundlagen- und klinische Forschung mit industrieller Arzneimittelentwicklung verbinden können.

Insgesamt ist das, was sich bei Orphan Drugs in den letzten Jahren getan hat, ein Positivbeispiel dafür, wie die Politik durch das Setzen adäquater Rahmenbedingungen die Forschung in Europa stärken und die industrielle Entwicklungsarbeit in gesellschaftlich gewünschten und von vielen Patienten ersehnten Bereichen nachhaltig aktivieren kann.

Die Paul-Martini-Stiftung

Die gemeinnützige Stiftung mit Sitz in Berlin fördert die Arzneimittelforschung sowie die Forschung über Arzneimitteltherapie und intensiviert den wissenschaftlichen Dialog zu Fragen der Arzneimittelforschung und -entwicklung zwischen medizinischen Wissenschaftlern in Universitäten, Krankenhäusern, der forschenden pharmazeutischen Industrie und anderen Forschungseinrichtungen sowie Behörden. Träger der Stiftung ist der Verband Forschender Arzneimittelhersteller e.V. (VFA), Berlin, mit seinen derzeit 43 Mitgliedsunternehmen.

Die Stiftung ist benannt nach dem herausragenden Bonner Wissenschaftler und Arzt Professor Paul Martini (1889 - 1964), in Würdigung seiner besonderen Verdienste um die Förderung und Weiterentwicklung der klinisch-therapeutischen Forschung, die er mit seiner 1932 veröffentlichten "Methodenlehre der therapeutischen Untersuchung" über Jahrzehnte wesentlich geprägt hat. Nach ihm ist auch der jährlich von der Stiftung verliehene Preis für herausragende klinische Forschung benannt.

Dr. Rolf Hömke | idw
Weitere Informationen:
http://www.paul-martini-stiftung.de
http://www.vfa.de/orphan-drugs
http://www.vfa.de/download/SHOW/de/presse/publikationen/zursache4/zursache4.pdf

Weitere Berichte zu: Arzneimittelforschung Arzneimitteltherapie Drug Morbus Orphan

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Neuer Ansatz: Nierenschädigungen therapieren, bevor Symptome auftreten
20.09.2017 | Universitätsklinikum Regensburg (UKR)

nachricht Neuer Ansatz zur Therapie der diabetischen Nephropathie
19.09.2017 | Universitätsklinikum Magdeburg

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Tiny lasers from a gallery of whispers

New technique promises tunable laser devices

Whispering gallery mode (WGM) resonators are used to make tiny micro-lasers, sensors, switches, routers and other devices. These tiny structures rely on a...

Im Focus: Wundermaterial Graphen: Gewölbt wie das Polster eines Chesterfield-Sofas

Graphen besitzt extreme Eigenschaften und ist vielseitig verwendbar. Mit einem Trick lassen sich sogar die Spins im Graphen kontrollieren. Dies gelang einem HZB-Team schon vor einiger Zeit: Die Physiker haben dafür eine Lage Graphen auf einem Nickelsubstrat aufgebracht und Goldatome dazwischen eingeschleust. Im Fachblatt 2D Materials zeigen sie nun, warum dies sich derartig stark auf die Spins auswirkt. Graphen kommt so auch als Material für künftige Informationstechnologien infrage, die auf der Verarbeitung von Spins als Informationseinheiten basieren.

Graphen ist wohl die exotischste Form von Kohlenstoff: Alle Atome sind untereinander nur in der Ebene verbunden und bilden ein Netz mit sechseckigen Maschen,...

Im Focus: Hochautomatisiertes Fahren bei Schnee und Regen: Robuste Warnehmung dank intelligentem Sensormix

Schlechte Sichtverhältnisse bei Regen oder Schnellfall sind für Menschen und hochautomatisierte Fahrzeuge eine große Herausforderung. Im europäischen Projekt RobustSENSE haben die Forscher von Fraunhofer FOKUS mit 14 Partnern, darunter die Daimler AG und die Robert Bosch GmbH, in den vergangenen zwei Jahren eine Softwareplattform entwickelt, auf der verschiedene Sensordaten von Kamera, Laser, Radar und weitere Informationen wie Wetterdaten kombiniert werden. Ziel ist, eine robuste und zuverlässige Wahrnehmung der Straßensituation unabhängig von der Komplexität und der Sichtverhältnisse zu gewährleisten. Nach der virtuellen Erprobung des Systems erfolgt nun der Praxistest, unter anderem auf dem Berliner Testfeld für hochautomatisiertes Fahren.

Starker Schneefall, ein Ball rollt auf die Fahrbahn: Selbst ein Mensch kann mitunter nicht schnell genug erkennen, ob dies ein gefährlicher Gegenstand oder...

Im Focus: Ultrakurze Momentaufnahmen der Dynamik von Elektronen in Festkörpern

Mit Hilfe ultrakurzer Laser- und Röntgenblitze haben Wissenschaftler am Max-Planck-Institut für Quantenoptik (Garching bei München) Schnappschüsse der bislang kürzesten Bewegung von Elektronen in Festkörpern gemacht. Die Bewegung hielt 750 Attosekunden lang an, bevor sie abklang. Damit stellten die Wissenschaftler einen neuen Rekord auf, ultrakurze Prozesse innerhalb von Festkörpern aufzuzeichnen.

Wenn Röntgenstrahlen auf Festkörpermaterialien oder große Moleküle treffen, wird ein Elektron von seinem angestammten Platz in der Nähe des Atomkerns...

Im Focus: Ultrafast snapshots of relaxing electrons in solids

Using ultrafast flashes of laser and x-ray radiation, scientists at the Max Planck Institute of Quantum Optics (Garching, Germany) took snapshots of the briefest electron motion inside a solid material to date. The electron motion lasted only 750 billionths of the billionth of a second before it fainted, setting a new record of human capability to capture ultrafast processes inside solids!

When x-rays shine onto solid materials or large molecules, an electron is pushed away from its original place near the nucleus of the atom, leaving a hole...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Höher - schneller - weiter: Der Faktor Mensch in der Luftfahrt

20.09.2017 | Veranstaltungen

Wälder unter Druck: Internationale Tagung zur Rolle von Wäldern in der Landschaft an der Uni Halle

20.09.2017 | Veranstaltungen

7000 Teilnehmer erwartet: 69. Urologen-Kongress startet heute in Dresden

20.09.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Drohnen sehen auch im Dunkeln

20.09.2017 | Informationstechnologie

Pfeilgiftfrösche machen auf „Kommando“ Brutpflege für fremde Kaulquappen

20.09.2017 | Biowissenschaften Chemie

Frühwarnsystem für gefährliche Gase: TUHH-Forscher erreichen Meilenstein

20.09.2017 | Energie und Elektrotechnik