Forscher entwickeln Medikament gegen Alpha-Mannosidose

Anwendung in sechs Jahren denkbar

Ein europäisches Wissenschaftlerteam unter der Leitung des Biochemikers Paul Saftig der Christian-Albrechts-Universität zu Kiel hat für die Erforschung der Krankheit Alpha-Mannosidose für die kommenden drei Jahren 2,4 Millionen Euro aus dem 6. Rahmenprogramm Life Sciences der Europäischen Kommission bewilligt bekommen. Aufbauend auf seine Grundlagenforschung in einem bereits abgeschlossenen EU-Projekt, will das Forscherteam im Rahmen des neuen Projektes HUE-MAN (Human Enzyme Replacement Mannosidosis) ein Medikament gegen die Krankheit entwickeln.

„Alpha-Mannosidose ist eine sehr seltene Erberkrankung, an der in Europa nur sehr wenige Kinder leiden“, erläutert Saftig gegenüber pressetext. Der Verlauf der Krankheit sei ganz verschieden. „Sie äußert sich in groben Gesichtszügen, massive Schädigungen des Immunsystems und der Organe wie Milz, Leber und Lunge und Störungen in der geistigen Entwicklung.“ Ohne sehr riskante Knochenmarktransplantation sterben viele der Betroffenen im Alter zwischen zehn und 20 Jahren.

Ursache dieser so genannten lysosomalen Speichererkrankung ist ein Gen-Defekt, wodurch das Enzym, das sich mit dem Abbau von Zuckerstoffen in den Zellen befasst, nicht produziert werden kann. Die Zuckerstoffe reichern sich in der Zelle an und verstopfen sie. Muskel-, aber auch Hirnzellen stellen darauf ihre Arbeit ein. In einer früheren Studie konnten die Forscher bei an Alpha-Mannosidose erkrankten Mäusen nachweisen, dass sich diese „Abfallansammlung“ in der Zelle auflöst, wenn das fehlende Enzym alle zwei Wochen per Infusion eingebracht wird. Das Ziel des aktuellen Projektes ist nun, diese Methode auch für menschliche Patienten geeignet zu machen.

Bis ein Medikament entwickelt ist, ist es jedoch noch ein langer Weg. „In den kommenden drei Jahren möchten wir eine Antwort auf die Fragen finden, wie oft das Medikament verabreicht und wie viel von dem fehlenden Enzym hinzugefügt werden muss, was die Nebenwirkungen sind und worauf wir genau achten müssen um die Wirkung des Medikaments beurteilen zu können“, erklärt Saftig im pressetext-Gespräch. „Wir hoffen, dass wir nach diesen drei Jahren so weit sind, dass wir in die erste klinische Phase einsteigen können. Wenn alles gut geht, erwarten wir, dass es noch etwa sechs bis sieben Jahre dauern wird, bis Betroffene tatsächlich von dem Medikament profitieren können.“