Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Neuartiger Vektor zur Verbesserung der Gentherapie von lebensbedrohlichen Erbkrankheiten, von AIDS und Krebs

19.10.2005


Forscher des Paul-Ehrlich-Instituts konstruieren Vektor mit besonderen Vorteilen für den Gentransfer in Stammzellen und Monozyten. Die Entwicklung dieses PBj-Vektors eröffnet neue Perspektiven, die Behandlungsmöglichkeiten in der Gentherapie auszuweiten. Der neu entwickelte Vektor integriert stabil chromosomal und bewirkt somit eine dauerhafte genetische Modifikation. Damit wird eine grundlegende Voraussetzung für einen länger dauernden therapeutischen Effekt erfüllt.


Wissenschaftlern um Klaus Cichutek und Matthias Schweizer ist es gelungen, einen Gentransfervektor mit neuartigen Eigenschaften zu konstruieren. Dieser PBj-Vektor erlaubt es nun, Gene in Zellen, die sich vollständig im Ruhezustand befinden, einzuführen und in deren Erbgut zu verankern. Dies war das bisher unerreichte Ziel, wenn bei einer Gentherapie Stammzellen eingesetzt werden sollten. Diese konnten bisher erst nach einer Aktivierung aus dem Ruhezustand und einer damit einher gehenden Änderung der Stammzelleigenschaften genetisch modifiziert werden.

Die Forscher der Abteilung Medizinische Biotechnologie des Paul-Ehrlich-Instituts beschrieben eine entscheidende Verbesserung der bisher wenig erfolgreichen Genübertragung in menschliche Fibroblasten und bestimmte Immunzellen, den so genannten Monozyten, die sich alle in vollständigem Ruhezustand befinden. Davon wird auch der Stammzell-Gentransfer profitieren. "Der Gentransfer in so genannte G0-Zellen, sich im vollständigen Ruhezustand befindende Zellen, ist der erste Schritt zu einer wirksameren Gentherapie lebensbedrohlicher Erbkrankheiten, von AIDS oder Krebs", erklärt Klaus Cichutek die Bedeutung der Arbeit. Bei diesen Gentherapien werden genetisch modifizierte Monozyten oder Blutstammzellen eingesetzt. Die viel versprechenden Forschungsergebnisse wurden jetzt vorab online in der wissenschaftlichen Zeitschrift "Molecular Therapy" der "American Society of Gene Therapy" veröffentlicht (Muhlebach et al., Stable Transduction of Primary Human Monocytes by Simian Lentiviral Vector PBj. Mol Ther. 2005 Sep 5; doi:10.1016/j.ymthe.2005.06.483)


Weltweit wurden bisher etwa hundert Gentherapie-Ansätze zur Behandlung schwerer Erbkrankheiten, wie der schweren Immunschwächekrankheit "Severe Combined Immunodeficiency Disease" (SCID-X1), klinisch erprobt. Die SCID-X1-Gentherapie wurde in Paris und London erfolgreich durchgeführt und gilt als Durchbruch der Gentherapie. Bei ähnlichen Therapieansätzen unter Verwendung modifizierter Blutstammzellen könnte durch den Einsatz des neu entwickelten PBj-Vektors eine Steigerung der Gentransfereffizienz unter Erhalt der Stammzelleigenschaften und damit eine bessere Wirksamkeit erzielt werden. Der PBj-Vektor gehört wie ein in den USA zur AIDS-Gentherapie eingesetzter HIV-Vektor zu den so genannten lentiviralen Vektoren. Bei drei der etwa zehn erfolgreich mit lentiviralen Vektoren behandelten SCID-X1-Patienten wurde als Nebenwirkung eine Leukämieentwicklung beobachtet. Auch dieses Risiko könnte womöglich durch den Einsatz des PBj-Vektors verringert werden, weil als weniger risikoreich geltende Steuersignale, so genannte SIN-LTR ("Self-inactivating Long Terminal Repeat")-Elemente, dort eingebaut werden können.

Monozyten, auf die mittels PBj-Vektor Tumorantigen- oder HIV-Gene übertragen werden, könnten eingesetzt werden, um eine Immunantwort gegen Krebszellen bzw. gegen HIV-infizierte Zellen hervorzurufen. Mit einem solchen Ansatz könnten Fortschritte bei der Krebs- und AIDS-Gentherapie erzielt werden. Der Gentransfer in Blutstammzellen und Monozyten für die AIDS- und Tumor-Therapie steht im Vordergrund der weiteren Arbeiten des Paul-Ehrlich-Instituts.

Dr. Susanne Stöcker | idw
Weitere Informationen:
http://www.pei.de/

Weitere Berichte zu: Erbkrankheit Gentherapie Monozyt PBj-Vektor

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Neue Methode der Eisenverabreichung
26.04.2017 | Eidgenössische Technische Hochschule Zürich (ETH Zürich)

nachricht Bestrahlung bei Hirntumoren? Eine neue, verlässlichere Einteilung erleichtert die Entscheidung
26.04.2017 | Universitätsklinikum Heidelberg

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: TU Chemnitz präsentiert weltweit einzigartige Pilotanlage für nachhaltigen Leichtbau

Wickelprinzip umgekehrt: Orbitalwickeltechnologie soll neue Maßstäbe in der großserientauglichen Fertigung komplexer Strukturbauteile setzen

Mitarbeiterinnen und Mitarbeiter des Bundesexzellenzclusters „Technologiefusion für multifunktionale Leichtbaustrukturen" (MERGE) und des Instituts für...

Im Focus: Smart Wireless Solutions: EU-Großprojekt „DEWI“ liefert Innovationen für eine drahtlose Zukunft

58 europäische Industrie- und Forschungspartner aus 11 Ländern forschten unter der Leitung des VIRTUAL VEHICLE drei Jahre lang, um Europas führende Position im Bereich Embedded Systems und dem Internet of Things zu stärken. Die Ergebnisse von DEWI (Dependable Embedded Wireless Infrastructure) wurden heute in Graz präsentiert. Zu sehen war eine Fülle verschiedenster Anwendungen drahtloser Sensornetzwerke und drahtloser Kommunikation – von einer Forschungsrakete über Demonstratoren zur Gebäude-, Fahrzeug- oder Eisenbahntechnik bis hin zu einem voll vernetzten LKW.

Was vor wenigen Jahren noch nach Science-Fiction geklungen hätte, ist in seinem Ansatz bereits Wirklichkeit und wird in Zukunft selbstverständlicher Teil...

Im Focus: Weltweit einzigartiger Windkanal im Leipziger Wolkenlabor hat Betrieb aufgenommen

Am Leibniz-Institut für Troposphärenforschung (TROPOS) ist am Dienstag eine weltweit einzigartige Anlage in Betrieb genommen worden, mit der die Einflüsse von Turbulenzen auf Wolkenprozesse unter präzise einstellbaren Versuchsbedingungen untersucht werden können. Der neue Windkanal ist Teil des Leipziger Wolkenlabors, in dem seit 2006 verschiedenste Wolkenprozesse simuliert werden. Unter Laborbedingungen wurden z.B. das Entstehen und Gefrieren von Wolken nachgestellt. Wie stark Luftverwirbelungen diese Prozesse beeinflussen, konnte bisher noch nicht untersucht werden. Deshalb entstand in den letzten Jahren eine ergänzende Anlage für rund eine Million Euro.

Die von dieser Anlage zu erwarteten neuen Erkenntnisse sind wichtig für das Verständnis von Wetter und Klima, wie etwa die Bildung von Niederschlag und die...

Im Focus: Nanoskopie auf dem Chip: Mikroskopie in HD-Qualität

Neue Erfindung der Universitäten Bielefeld und Tromsø (Norwegen)

Physiker der Universität Bielefeld und der norwegischen Universität Tromsø haben einen Chip entwickelt, der super-auflösende Lichtmikroskopie, auch...

Im Focus: Löschbare Tinte für den 3-D-Druck

Im 3-D-Druckverfahren durch Direktes Laserschreiben können Mikrometer-große Strukturen mit genau definierten Eigenschaften geschrieben werden. Forscher des Karlsruher Institus für Technologie (KIT) haben ein Verfahren entwickelt, durch das sich die 3-D-Tinte für die Drucker wieder ‚wegwischen‘ lässt. Die bis zu hundert Nanometer kleinen Strukturen lassen sich dadurch wiederholt auflösen und neu schreiben - ein Nanometer entspricht einem millionstel Millimeter. Die Entwicklung eröffnet der 3-D-Fertigungstechnik vielfältige neue Anwendungen, zum Beispiel in der Biologie oder Materialentwicklung.

Beim Direkten Laserschreiben erzeugt ein computergesteuerter, fokussierter Laserstrahl in einem Fotolack wie ein Stift die Struktur. „Eine Tinte zu entwickeln,...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Internationaler Tag der Immunologie - 29. April 2017

28.04.2017 | Veranstaltungen

Kampf gegen multiresistente Tuberkulose – InfectoGnostics trifft MYCO-NET²-Partner in Peru

28.04.2017 | Veranstaltungen

123. Internistenkongress: Traumata, Sprachbarrieren, Infektionen und Bürokratie – Herausforderungen

27.04.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Über zwei Millionen für bessere Bordnetze

28.04.2017 | Förderungen Preise

Symbiose-Bakterien: Vom blinden Passagier zum Leibwächter des Wollkäfers

28.04.2017 | Biowissenschaften Chemie

Wie Pflanzen ihre Zucker leitenden Gewebe bilden

28.04.2017 | Biowissenschaften Chemie