Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Neuartiger Vektor zur Verbesserung der Gentherapie von lebensbedrohlichen Erbkrankheiten, von AIDS und Krebs

19.10.2005


Forscher des Paul-Ehrlich-Instituts konstruieren Vektor mit besonderen Vorteilen für den Gentransfer in Stammzellen und Monozyten. Die Entwicklung dieses PBj-Vektors eröffnet neue Perspektiven, die Behandlungsmöglichkeiten in der Gentherapie auszuweiten. Der neu entwickelte Vektor integriert stabil chromosomal und bewirkt somit eine dauerhafte genetische Modifikation. Damit wird eine grundlegende Voraussetzung für einen länger dauernden therapeutischen Effekt erfüllt.


Wissenschaftlern um Klaus Cichutek und Matthias Schweizer ist es gelungen, einen Gentransfervektor mit neuartigen Eigenschaften zu konstruieren. Dieser PBj-Vektor erlaubt es nun, Gene in Zellen, die sich vollständig im Ruhezustand befinden, einzuführen und in deren Erbgut zu verankern. Dies war das bisher unerreichte Ziel, wenn bei einer Gentherapie Stammzellen eingesetzt werden sollten. Diese konnten bisher erst nach einer Aktivierung aus dem Ruhezustand und einer damit einher gehenden Änderung der Stammzelleigenschaften genetisch modifiziert werden.

Die Forscher der Abteilung Medizinische Biotechnologie des Paul-Ehrlich-Instituts beschrieben eine entscheidende Verbesserung der bisher wenig erfolgreichen Genübertragung in menschliche Fibroblasten und bestimmte Immunzellen, den so genannten Monozyten, die sich alle in vollständigem Ruhezustand befinden. Davon wird auch der Stammzell-Gentransfer profitieren. "Der Gentransfer in so genannte G0-Zellen, sich im vollständigen Ruhezustand befindende Zellen, ist der erste Schritt zu einer wirksameren Gentherapie lebensbedrohlicher Erbkrankheiten, von AIDS oder Krebs", erklärt Klaus Cichutek die Bedeutung der Arbeit. Bei diesen Gentherapien werden genetisch modifizierte Monozyten oder Blutstammzellen eingesetzt. Die viel versprechenden Forschungsergebnisse wurden jetzt vorab online in der wissenschaftlichen Zeitschrift "Molecular Therapy" der "American Society of Gene Therapy" veröffentlicht (Muhlebach et al., Stable Transduction of Primary Human Monocytes by Simian Lentiviral Vector PBj. Mol Ther. 2005 Sep 5; doi:10.1016/j.ymthe.2005.06.483)


Weltweit wurden bisher etwa hundert Gentherapie-Ansätze zur Behandlung schwerer Erbkrankheiten, wie der schweren Immunschwächekrankheit "Severe Combined Immunodeficiency Disease" (SCID-X1), klinisch erprobt. Die SCID-X1-Gentherapie wurde in Paris und London erfolgreich durchgeführt und gilt als Durchbruch der Gentherapie. Bei ähnlichen Therapieansätzen unter Verwendung modifizierter Blutstammzellen könnte durch den Einsatz des neu entwickelten PBj-Vektors eine Steigerung der Gentransfereffizienz unter Erhalt der Stammzelleigenschaften und damit eine bessere Wirksamkeit erzielt werden. Der PBj-Vektor gehört wie ein in den USA zur AIDS-Gentherapie eingesetzter HIV-Vektor zu den so genannten lentiviralen Vektoren. Bei drei der etwa zehn erfolgreich mit lentiviralen Vektoren behandelten SCID-X1-Patienten wurde als Nebenwirkung eine Leukämieentwicklung beobachtet. Auch dieses Risiko könnte womöglich durch den Einsatz des PBj-Vektors verringert werden, weil als weniger risikoreich geltende Steuersignale, so genannte SIN-LTR ("Self-inactivating Long Terminal Repeat")-Elemente, dort eingebaut werden können.

Monozyten, auf die mittels PBj-Vektor Tumorantigen- oder HIV-Gene übertragen werden, könnten eingesetzt werden, um eine Immunantwort gegen Krebszellen bzw. gegen HIV-infizierte Zellen hervorzurufen. Mit einem solchen Ansatz könnten Fortschritte bei der Krebs- und AIDS-Gentherapie erzielt werden. Der Gentransfer in Blutstammzellen und Monozyten für die AIDS- und Tumor-Therapie steht im Vordergrund der weiteren Arbeiten des Paul-Ehrlich-Instituts.

Dr. Susanne Stöcker | idw
Weitere Informationen:
http://www.pei.de/

Weitere Berichte zu: Erbkrankheit Gentherapie Monozyt PBj-Vektor

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Forscher entschlüsseln einen Mechanismus bei schweren Hautinfektionen
24.01.2017 | Eberhard Karls Universität Tübingen

nachricht Tollwutviren zeigen Verschaltungen im gläsernen Gehirn
19.01.2017 | Rheinische Friedrich-Wilhelms-Universität Bonn

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Forscher spinnen künstliche Seide aus Kuhmolke

Ein schwedisch-deutsches Forscherteam hat bei DESY einen zentralen Prozess für die künstliche Produktion von Seide entschlüsselt. Mit Hilfe von intensivem Röntgenlicht konnten die Wissenschaftler beobachten, wie sich kleine Proteinstückchen – sogenannte Fibrillen – zu einem Faden verhaken. Dabei zeigte sich, dass die längsten Proteinfibrillen überraschenderweise als Ausgangsmaterial schlechter geeignet sind als Proteinfibrillen minderer Qualität. Das Team um Dr. Christofer Lendel und Dr. Fredrik Lundell von der Königlich-Technischen Hochschule (KTH) Stockholm stellt seine Ergebnisse in den „Proceedings“ der US-Akademie der Wissenschaften vor.

Seide ist ein begehrtes Material mit vielen erstaunlichen Eigenschaften: Sie ist ultraleicht, belastbarer als manches Metall und kann extrem elastisch sein....

Im Focus: Erstmalig quantenoptischer Sensor im Weltraum getestet – mit einem Lasersystem aus Berlin

An Bord einer Höhenforschungsrakete wurde erstmals im Weltraum eine Wolke ultrakalter Atome erzeugt. Damit gelang der MAIUS-Mission der Nachweis, dass quantenoptische Sensoren auch in rauen Umgebungen wie dem Weltraum eingesetzt werden können – eine Voraussetzung, um fundamentale Fragen der Wissenschaft beantworten zu können und ein Innovationstreiber für alltägliche Anwendungen.

Gemäß dem Einstein’schen Äquivalenzprinzip werden alle Körper, unabhängig von ihren sonstigen Eigenschaften, gleich stark durch die Gravitationskraft...

Im Focus: Quantum optical sensor for the first time tested in space – with a laser system from Berlin

For the first time ever, a cloud of ultra-cold atoms has been successfully created in space on board of a sounding rocket. The MAIUS mission demonstrates that quantum optical sensors can be operated even in harsh environments like space – a prerequi-site for finding answers to the most challenging questions of fundamental physics and an important innovation driver for everyday applications.

According to Albert Einstein's Equivalence Principle, all bodies are accelerated at the same rate by the Earth's gravity, regardless of their properties. This...

Im Focus: Mikrobe des Jahres 2017: Halobacterium salinarum - einzellige Urform des Sehens

Am 24. Januar 1917 stach Heinrich Klebahn mit einer Nadel in den verfärbten Belag eines gesalzenen Seefischs, übertrug ihn auf festen Nährboden – und entdeckte einige Wochen später rote Kolonien eines "Salzbakteriums". Heute heißt es Halobacterium salinarum und ist genau 100 Jahre später Mikrobe des Jahres 2017, gekürt von der Vereinigung für Allgemeine und Angewandte Mikrobiologie (VAAM). Halobacterium salinarum zählt zu den Archaeen, dem Reich von Mikroben, die zwar Bakterien ähneln, aber tatsächlich enger verwandt mit Pflanzen und Tieren sind.

Rot und salzig
Archaeen sind häufig an außergewöhnliche Lebensräume angepasst, beispielsweise heiße Quellen, extrem saure Gewässer oder – wie H. salinarum – an...

Im Focus: Innovatives Hochleistungsmaterial: Biofasern aus Florfliegenseide

Neuartige Biofasern aus einem Seidenprotein der Florfliege werden am Fraunhofer-Institut für Angewandte Polymerforschung IAP gemeinsam mit der Firma AMSilk GmbH entwickelt. Die Forscher arbeiten daran, das Protein in großen Mengen biotechnologisch herzustellen. Als hochgradig biegesteife Faser soll das Material künftig zum Beispiel in Leichtbaukunststoffen für die Verkehrstechnik eingesetzt werden. Im Bereich Medizintechnik sind beispielsweise biokompatible Seidenbeschichtungen von Implantaten denkbar. Ein erstes Materialmuster präsentiert das Fraunhofer IAP auf der Internationalen Grünen Woche in Berlin vom 20.1. bis 29.1.2017 in Halle 4.2 am Stand 212.

Zum Schutz des Nachwuchses vor bodennahen Fressfeinden lagern Florfliegen ihre Eier auf der Unterseite von Blättern ab – auf der Spitze von stabilen seidenen...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Gehirn und Immunsystem beim Schlaganfall – Neueste Erkenntnisse zur Interaktion zweier Supersysteme

24.01.2017 | Veranstaltungen

Hybride Eisschutzsysteme – Lösungen für eine sichere und nachhaltige Luftfahrt

23.01.2017 | Veranstaltungen

Mittelstand 4.0 – Mehrwerte durch Digitalisierung: Hintergründe, Beispiele, Lösungen

20.01.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

EU-Projekt: Bilder leistungsstark und energieeffizient verarbeiten

24.01.2017 | Förderungen Preise

„Allen Unkenrufen zum Trotz“ Neues Projekt sorgt für Schutz der Gelbbauchunken in Bayern

24.01.2017 | Förderungen Preise

Gehirn und Immunsystem beim Schlaganfall – Neueste Erkenntnisse zur Interaktion zweier Supersysteme

24.01.2017 | Veranstaltungsnachrichten