Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Neuartiger Vektor zur Verbesserung der Gentherapie von lebensbedrohlichen Erbkrankheiten, von AIDS und Krebs

19.10.2005


Forscher des Paul-Ehrlich-Instituts konstruieren Vektor mit besonderen Vorteilen für den Gentransfer in Stammzellen und Monozyten. Die Entwicklung dieses PBj-Vektors eröffnet neue Perspektiven, die Behandlungsmöglichkeiten in der Gentherapie auszuweiten. Der neu entwickelte Vektor integriert stabil chromosomal und bewirkt somit eine dauerhafte genetische Modifikation. Damit wird eine grundlegende Voraussetzung für einen länger dauernden therapeutischen Effekt erfüllt.


Wissenschaftlern um Klaus Cichutek und Matthias Schweizer ist es gelungen, einen Gentransfervektor mit neuartigen Eigenschaften zu konstruieren. Dieser PBj-Vektor erlaubt es nun, Gene in Zellen, die sich vollständig im Ruhezustand befinden, einzuführen und in deren Erbgut zu verankern. Dies war das bisher unerreichte Ziel, wenn bei einer Gentherapie Stammzellen eingesetzt werden sollten. Diese konnten bisher erst nach einer Aktivierung aus dem Ruhezustand und einer damit einher gehenden Änderung der Stammzelleigenschaften genetisch modifiziert werden.

Die Forscher der Abteilung Medizinische Biotechnologie des Paul-Ehrlich-Instituts beschrieben eine entscheidende Verbesserung der bisher wenig erfolgreichen Genübertragung in menschliche Fibroblasten und bestimmte Immunzellen, den so genannten Monozyten, die sich alle in vollständigem Ruhezustand befinden. Davon wird auch der Stammzell-Gentransfer profitieren. "Der Gentransfer in so genannte G0-Zellen, sich im vollständigen Ruhezustand befindende Zellen, ist der erste Schritt zu einer wirksameren Gentherapie lebensbedrohlicher Erbkrankheiten, von AIDS oder Krebs", erklärt Klaus Cichutek die Bedeutung der Arbeit. Bei diesen Gentherapien werden genetisch modifizierte Monozyten oder Blutstammzellen eingesetzt. Die viel versprechenden Forschungsergebnisse wurden jetzt vorab online in der wissenschaftlichen Zeitschrift "Molecular Therapy" der "American Society of Gene Therapy" veröffentlicht (Muhlebach et al., Stable Transduction of Primary Human Monocytes by Simian Lentiviral Vector PBj. Mol Ther. 2005 Sep 5; doi:10.1016/j.ymthe.2005.06.483)


Weltweit wurden bisher etwa hundert Gentherapie-Ansätze zur Behandlung schwerer Erbkrankheiten, wie der schweren Immunschwächekrankheit "Severe Combined Immunodeficiency Disease" (SCID-X1), klinisch erprobt. Die SCID-X1-Gentherapie wurde in Paris und London erfolgreich durchgeführt und gilt als Durchbruch der Gentherapie. Bei ähnlichen Therapieansätzen unter Verwendung modifizierter Blutstammzellen könnte durch den Einsatz des neu entwickelten PBj-Vektors eine Steigerung der Gentransfereffizienz unter Erhalt der Stammzelleigenschaften und damit eine bessere Wirksamkeit erzielt werden. Der PBj-Vektor gehört wie ein in den USA zur AIDS-Gentherapie eingesetzter HIV-Vektor zu den so genannten lentiviralen Vektoren. Bei drei der etwa zehn erfolgreich mit lentiviralen Vektoren behandelten SCID-X1-Patienten wurde als Nebenwirkung eine Leukämieentwicklung beobachtet. Auch dieses Risiko könnte womöglich durch den Einsatz des PBj-Vektors verringert werden, weil als weniger risikoreich geltende Steuersignale, so genannte SIN-LTR ("Self-inactivating Long Terminal Repeat")-Elemente, dort eingebaut werden können.

Monozyten, auf die mittels PBj-Vektor Tumorantigen- oder HIV-Gene übertragen werden, könnten eingesetzt werden, um eine Immunantwort gegen Krebszellen bzw. gegen HIV-infizierte Zellen hervorzurufen. Mit einem solchen Ansatz könnten Fortschritte bei der Krebs- und AIDS-Gentherapie erzielt werden. Der Gentransfer in Blutstammzellen und Monozyten für die AIDS- und Tumor-Therapie steht im Vordergrund der weiteren Arbeiten des Paul-Ehrlich-Instituts.

Dr. Susanne Stöcker | idw
Weitere Informationen:
http://www.pei.de/

Weitere Berichte zu: Erbkrankheit Gentherapie Monozyt PBj-Vektor

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Neue Möglichkeiten für die Immuntherapie beim Lungenkrebs entdeckt
18.10.2017 | Universität Bern

nachricht Aromatherapie bei COPD
12.05.2015 | Airnergy AG

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Schnelle individualisierte Therapiewahl durch Sortierung von Biomolekülen und Zellen mit Licht

Im Blut zirkulierende Biomoleküle und Zellen sind Träger diagnostischer Information, deren Analyse hochwirksame, individuelle Therapien ermöglichen. Um diese Information zu erschließen, haben Wissenschaftler des Fraunhofer-Instituts für Lasertechnik ILT ein Mikrochip-basiertes Diagnosegerät entwickelt: Der »AnaLighter« analysiert und sortiert klinisch relevante Biomoleküle und Zellen in einer Blutprobe mit Licht. Dadurch können Frühdiagnosen beispielsweise von Tumor- sowie Herz-Kreislauf-Erkrankungen gestellt und patientenindividuelle Therapien eingeleitet werden. Experten des Fraunhofer ILT stellen diese Technologie vom 13.–16. November auf der COMPAMED 2017 in Düsseldorf vor.

Der »AnaLighter« ist ein kompaktes Diagnosegerät zum Sortieren von Zellen und Biomolekülen. Sein technologischer Kern basiert auf einem optisch schaltbaren...

Im Focus: Neue Möglichkeiten für die Immuntherapie beim Lungenkrebs entdeckt

Eine gemeinsame Studie der Universität Bern und des Inselspitals Bern zeigt, dass spezielle Bindegewebszellen, die in normalen Blutgefässen die Wände abdichten, bei Lungenkrebs nicht mehr richtig funktionieren. Zusätzlich unterdrücken sie die immunologische Bekämpfung des Tumors. Die Resultate legen nahe, dass diese Zellen ein neues Ziel für die Immuntherapie gegen Lungenkarzinome sein könnten.

Lungenkarzinome sind die häufigste Krebsform weltweit. Jährlich werden 1.8 Millionen Neudiagnosen gestellt; und 2016 starben 1.6 Millionen Menschen an der...

Im Focus: Sicheres Bezahlen ohne Datenspur

Ob als Smartphone-App für die Fahrkarte im Nahverkehr, als Geldwertkarten für das Schwimmbad oder in Form einer Bonuskarte für den Supermarkt: Für viele gehören „elektronische Geldbörsen“ längst zum Alltag. Doch vielen Kunden ist nicht klar, dass sie mit der Nutzung dieser Angebote weitestgehend auf ihre Privatsphäre verzichten. Am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) entsteht ein sicheres und anonymes System, das gleichzeitig Alltagstauglichkeit verspricht. Es wird nun auf der Konferenz ACM CCS 2017 in den USA vorgestellt.

Es ist vor allem das fehlende Problembewusstsein, das den Informatiker Andy Rupp von der Arbeitsgruppe „Kryptographie und Sicherheit“ am KIT immer wieder...

Im Focus: Neutron star merger directly observed for the first time

University of Maryland researchers contribute to historic detection of gravitational waves and light created by event

On August 17, 2017, at 12:41:04 UTC, scientists made the first direct observation of a merger between two neutron stars--the dense, collapsed cores that remain...

Im Focus: Breaking: the first light from two neutron stars merging

Seven new papers describe the first-ever detection of light from a gravitational wave source. The event, caused by two neutron stars colliding and merging together, was dubbed GW170817 because it sent ripples through space-time that reached Earth on 2017 August 17. Around the world, hundreds of excited astronomers mobilized quickly and were able to observe the event using numerous telescopes, providing a wealth of new data.

Previous detections of gravitational waves have all involved the merger of two black holes, a feat that won the 2017 Nobel Prize in Physics earlier this month....

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Mobilität 4.0: Konferenz an der Jacobs University

18.10.2017 | Veranstaltungen

Smart MES 2017: die Fertigung der Zukunft

18.10.2017 | Veranstaltungen

DFG unterstützt Kongresse und Tagungen - Dezember 2017

17.10.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Schnelle individualisierte Therapiewahl durch Sortierung von Biomolekülen und Zellen mit Licht

18.10.2017 | Biowissenschaften Chemie

Biokunststoffe könnten auch in Traktoren die Richtung angeben

18.10.2017 | Messenachrichten

»ILIGHTS«-Studie gestartet: Licht soll Wohlbefinden von Schichtarbeitern verbessern

18.10.2017 | Energie und Elektrotechnik