Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Gentherapiestudien zeigen erste Behandlungserfolge

19.04.2004


Bilanz der Konferenz "Paul-Ehrlich-Institut Hosts Euregenethy: Clinical Gene Therapy 2004"



Erfolge und Nebenwirkungen der klinischen Gentherapie waren Hauptthema einer Konferenz im Paul-Ehrlich-Institut am Donnerstag und Freitag, 15.und 16. April 2004. Positive Signale gab es beispielsweise für die Behandlugn der ADA-SCID und die Behandlung mit abgeschwächten Lentiviren.

... mehr zu:
»Gen »Gentherapie


Im Rahmen der dritten internationalen Konferenz der "Euregenethy" berichteten internationale Experten am Donnerstag und Freitag, 15. und 16. April 2004, am Paul-Ehrlich-Institut in Langen bei Frankfurt über Erfolge und Nebenwirkungen der klinischen Gentherapie. Euregenethy ist ein Netzwerk von Wissenschaftlern und Ärzten, deren Ziel es ist, die internationale Standardisierung der Gentherapie-Regularien voran zu treiben und Diskussionen zu Fragen der Ethik in der Gentherapie anzuregen. Euregenethy wird von der Europäischen Kommission unterstützt und von Odile Cohen-Haguenauer, "Ecole Normale Supérieure de Chachan" bei Paris, koordiniert. Mit ihren regelmäßig stattfindenden Konferenzen bietet die "Euregenethy" Wissenschaftlern aus akademischen Instituten, regulatorischen Behörden, der Industrie und Mitgliedern von Ethikkommissionen eine gemeinsame Diskussionsplattform.

Nach einigen Rückschlägen sind im Rahmen klinischer Gentherapiestudien inzwischen Behandlungserfolge erzielt worden. So berichtete Alessandro Auiti vom San Raffaele Telethon Institut für Gentherapie in Mailand, dass bei Patienten mit der angeborenen Immunschwächekrankheit ADA-SCID ("Adenosin Desaminase" - "Severe Combined Immunodeficiency Disease") durch die Anwendung genetisch modifizierter Blutstammzellen ein weitgehend normal funktionierendes Immunsystem wiederhergestellt werden konnte. Dies gelang zum Teil über einen Zeitraum von mehreren Jahren. Bei dieser Methode werden Stammzellen aus dem Knochenmark der Patienten genetisch modifiziert. Mit sogenannten retroviralen Genfähren wird ein funktionsfähiges Gen als Ersatz für das fehlerhafte Gen auf die Stammzellen übertragen. Diese Blutstammzellen reifen im Körper der Patienten zu normalen Blutzellen aus, wodurch das Immunsystem wieder funktionieren kann.

"Es ist abzusehen, dass die Gentherapie für einige Krankheiten verbesserte Therapiemöglichkeiten bieten wird", so fasste Klaus Cichutek, Vizepräsident des Paul-Ehrlich-Instituts, die Ergebnisse der Konferenz zusammen. "Allerdings treten mit erhöhter Wirksamkeit auch Risiken zutage. Wir müssen lernen, diese einzuschätzen und zu beherrschen", so Cichutek weiter. Um Risiken soweit wie möglich zu minimieren, sei daher in jedem Fall eine Risiko-Nutzenanalyse notwendig, die auf genauer Kenntnis der einzelnen Gentherapiemethode basiere. Ein Beispiel dafür sei die erfolgreiche Behandlung der lebensbedrohlichen Immunschwächekrankheit SCID-X1. Bei dieser Methode waren bei zwei von zehn erfolgreich behandelten Patienten Leukämien als Nebenwirkung aufgetreten. Nach dem derzeitigen Stand der Erkenntnisse ist das Risiko bei der gentherapeutischen Behandlung insgesamt jedoch geringer als bei der konventionellen Therapie.

Die bei der SCID-X1-Gentherapie in Paris aufgetretenen Leukämien wurden nur bei dieser speziellen Gentherapie beobachtet. Sie sind eine im Vorfeld lediglich theoretisch bekannt gewesene Nebenwirkung der Anwendung retroviraler Genfähren. Christof von Kalle von der Universität Freiburg testet eine spezielle Diagnostikmethode, um diese Nebenwirkung früh zu erkennen. "Solche Nebenwirkungen müssen international schnell kommuniziert und von der wissenschaftlichen Gemeinschaft der mit der Gentherapie vertrauten Biomediziner evaluiert werden", fordert Odile Cohen-Haguenauer. Der Leiter , der SCID-X1 Gentherapiestudie in Paris, Alain Fischer, hatte sich nach Einschätzung der Euregenethy hierbei vorbildlich verhalten, indem er seine Studie unterbrach und nachfolgende Forschungen zu den Ursachen der Leukämien international kommunizierte.

Weitere Highlights der Konferenz waren Berichte über die klinische Entwicklung der Gentherapie der rheumatoiden Arthritis durch Barrie Carter, Targeted Genetics Corporation, Seattle, sowie anderer Wissenschaftler über die Gentherapie kardiovaskulärer Erkrankungen und maligner Tumorerkrankungen sowie erste Prüfungen vorbeugender Impfstoffe auf Basis von Genfähren.

Erfahrungen über den ersten Einsatz von vermehrungsunfähigen Genfähren, die von HIV abgeleitet wurden, waren ebenfalls Gegenstand der Diskussion. Inder Verma, The Salk Institute, La Jolla, berichtete zu diesem Thema über die Weiterentwicklung solcher lentiviraler Genfähren. Es handelt sich dabei um vermehrungsunfähige Partikel des Humanen Immundefizienzvirus oder anderer verwandter Lentiviren. In den USA läuft derzeit die erste klinische Studie, bei der solche Genfähren zur Übertragung HIV-hemmender Gene auf Körperzellen HIV-infizierter Patienten eingesetzt werden. Boro Dropulic von der Firma VirXsys, Gaithersburg, berichtete von der nebenwirkungsfreien Behandlung der ersten drei Patienten. Man erwartet von dem Einsatz lentiviraler Genfähren insgesamt eine Verbesserung des Gentransfers und damit eine bessere Behandlungsmöglichkeit auch bei anderen schweren Krankheiten, wie beispielsweise Krebs. Hier könnten beispielsweise sogenannte Tumorsupressorgene eingesetzt werden, die die Vermehrung entarteter Zellen unterdrücken. Inder Verma argumentierte bei der Konferenz, dass solche Vektoren erhebliche Fortschritte bringen werden.

Dr. Susanne Stöcker | idw
Weitere Informationen:
http://www.pei.de/pm/2004/3_2004.htm
http://www.euregenethy.org

Weitere Berichte zu: Gen Gentherapie

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Stoßlüften ist besser als gekippte Fenster
29.03.2017 | Technische Universität München

nachricht Dimethylfumarat – eine neue Behandlungsoption für Lymphome
28.03.2017 | Wilhelm Sander-Stiftung

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Quantenkommunikation: Wie man das Rauschen überlistet

Wie kann man Quanteninformation zuverlässig übertragen, wenn man in der Verbindungsleitung mit störendem Rauschen zu kämpfen hat? Uni Innsbruck und TU Wien präsentieren neue Lösungen.

Wir kommunizieren heute mit Hilfe von Funksignalen, wir schicken elektrische Impulse durch lange Leitungen – doch das könnte sich bald ändern. Derzeit wird...

Im Focus: Entwicklung miniaturisierter Lichtmikroskope - „ChipScope“ will ins Innere lebender Zellen blicken

Das Institut für Halbleitertechnik und das Institut für Physikalische und Theoretische Chemie, beide Mitglieder des Laboratory for Emerging Nanometrology (LENA), der Technischen Universität Braunschweig, sind Partner des kürzlich gestarteten EU-Forschungsprojektes ChipScope. Ziel ist es, ein neues, extrem kleines Lichtmikroskop zu entwickeln. Damit soll das Innere lebender Zellen in Echtzeit beobachtet werden können. Sieben Institute in fünf europäischen Ländern beteiligen sich über die nächsten vier Jahre an diesem technologisch anspruchsvollen Projekt.

Die zukünftigen Einsatzmöglichkeiten des neu zu entwickelnden und nur wenige Millimeter großen Mikroskops sind äußerst vielfältig. Die Projektpartner haben...

Im Focus: A Challenging European Research Project to Develop New Tiny Microscopes

The Institute of Semiconductor Technology and the Institute of Physical and Theoretical Chemistry, both members of the Laboratory for Emerging Nanometrology (LENA), at Technische Universität Braunschweig are partners in a new European research project entitled ChipScope, which aims to develop a completely new and extremely small optical microscope capable of observing the interior of living cells in real time. A consortium of 7 partners from 5 countries will tackle this issue with very ambitious objectives during a four-year research program.

To demonstrate the usefulness of this new scientific tool, at the end of the project the developed chip-sized microscope will be used to observe in real-time...

Im Focus: Das anwachsende Ende der Ordnung

Physiker aus Konstanz weisen sogenannte Mermin-Wagner-Fluktuationen experimentell nach

Ein Kristall besteht aus perfekt angeordneten Teilchen, aus einer lückenlos symmetrischen Atomstruktur – dies besagt die klassische Definition aus der Physik....

Im Focus: Wegweisende Erkenntnisse für die Biomedizin: NAD⁺ hilft bei Reparatur geschädigter Erbinformationen

Eine internationale Forschergruppe mit dem Bayreuther Biochemiker Prof. Dr. Clemens Steegborn präsentiert in 'Science' neue, für die Biomedizin wegweisende Forschungsergebnisse zur Rolle des Moleküls NAD⁺ bei der Korrektur von Schäden am Erbgut.

Die Zellen von Menschen und Tieren können Schäden an der DNA, dem Träger der Erbinformation, bis zu einem gewissen Umfang selbst reparieren. Diese Fähigkeit...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Industriearbeitskreis »Prozesskontrolle in der Lasermaterialbearbeitung ICPC« lädt nach Aachen ein

28.03.2017 | Veranstaltungen

Neue Methoden für zuverlässige Mikroelektronik: Internationale Experten treffen sich in Halle

28.03.2017 | Veranstaltungen

Wie Menschen wachsen

27.03.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Organisch-anorganische Heterostrukturen mit programmierbaren elektronischen Eigenschaften

29.03.2017 | Energie und Elektrotechnik

Klein bestimmt über groß?

29.03.2017 | Physik Astronomie

OLED-Produktionsanlage aus einer Hand

29.03.2017 | Messenachrichten