Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Hoffnung bei Progeria

30.06.2008
Die bei Mäusen erfolgreiche Behandlung könnte in Kürze auch an Kindern getestet werden

Fünf Jahre nach der Identifizierung des für Progeria (eine seltene, schnelles und frühzeitiges Altern hervorrufende Krankheit) verantwortlichen Gens, hat ein spanisch-französisches Forschungsteam (Carlos Lopez-Otin und Koll. - Universität Oviedo - und Nicolas Levy und Koll. - Inserm/AP-HM, Marseille, Frankreich) eine erfolgreiche Behandlung der Krankheit bei Mäusen nachweisen können. Diese, zwei bereits existierende pharmakologische Moleküle vereinende Behandlung sollte das Fortschreiten der bisher unheilbaren Krankheit verlangsamen.

Die Zulassung der Gesundheitsbehörden vorausgesetzt, könnte die Behandlung in Kürze an 15 Kindern in Europa getestet werden. Dies stellt für die von dieser Krankheit betroffenen Familien - und ganz allgemein für das Verständnis des normalen Alterungsprozesses - einen bedeutenden Fortschritt dar.

Von der Identifizierung des Gens bis zur Entwicklung der Behandlung und dem geplanten klinischen Protokoll wurde die in der Zeitschrift Nature Medicine veröffentlichte Arbeit finanziell von der Association Française contre les Myopathies (Französische Myopathie-Gesellschaft) und dank der französischen Telethon-Spenden finanziert.

... mehr zu:
»Gen »Molekül »Progeria

Die kürzlich an Mäusen belegte Behandlung beruht auf der Kombination zweier existierender pharmakologischer Moleküle, nämlich eines Statins (zur Behandlung und Vorsorge der Arteriosklerose und kardiovaskulärer Risiken indiziert) und eines Aminobisphosphonats (indiziert bei Osteoporose). Die französisch-spanischen Wissenschaftler zeigten, dass die Behandlung die Auswirkungen der Krankheit lindern und die Lebenserwartung signifikant erhöhen kann.

Wie bereits zuvor von Nicolas Levys Team, das das Gen im Jahre 2003 erstmals identifizierte, nachgewiesen, ist Progeria auf die Ansammlung eines verkürzten Proteins, des Progerins, in der Zelle zurückzuführen, dessen Toxizität mit der Anwesenheit einer Fettsäure einhergeht, die an dem Protein gebunden bleibt (während sie aus normalen Zellen entfernt wird). Um die Toxizität des Progerins zu verhindern untersuchten die Wissenschaftler den Syntheseweg der Fettsäure. Und in der Tat weiss man von bestimmten pharmakologischen Molekülen, dass sie bestimmte Etappen dieser Synthese blockieren.

Nach mehreren Versuchen stellten die Forscher fest, dass eine Kombination eines bestimmten Statins und eines Aminobisphosphonats die Bindung der Fettsäure an das Progerin behindert und somit dessen Toxizität verringert. Da das Progerin infolgedessen weniger toxisch ist, entwickelt sich die Krankheit langsamer.

Nach diesen ermutigenden Ergebnissen wurde auf der Grundlage dieser Behandlung unter der Leitung von Nicolas Levy in Marseille (Frankreich) ein klinisches Protokoll erstellt, das demnächst umgesetzt werden soll. Es wird 3 Jahre dauern und betrifft 15 der 25 an Progeria erkrankten Kinder in Europa. Ziel des Protokolls ist es, den Ablauf der Krankheit zu verlangsamen und, soweit möglich, die Lebenserwartung, die bei den betroffenen Kindern derzeit sehr begrenzt ist, zu verlängern.

Der in Nature Medicine veröffentlichte Artikel steht unter
http://dx.doi.org/10.1038/nm.1786 zur Verfügung.

Estelle Rozine Assaf | presseportal
Weitere Informationen:
http://dx.doi.org/10.1038/nm.1786

Weitere Berichte zu: Gen Molekül Progeria

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Medizin Gesundheit:

nachricht Neuer Ansatz: Nierenschädigungen therapieren, bevor Symptome auftreten
20.09.2017 | Universitätsklinikum Regensburg (UKR)

nachricht Neuer Ansatz zur Therapie der diabetischen Nephropathie
19.09.2017 | Universitätsklinikum Magdeburg

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Medizin Gesundheit >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: The pyrenoid is a carbon-fixing liquid droplet

Plants and algae use the enzyme Rubisco to fix carbon dioxide, removing it from the atmosphere and converting it into biomass. Algae have figured out a way to increase the efficiency of carbon fixation. They gather most of their Rubisco into a ball-shaped microcompartment called the pyrenoid, which they flood with a high local concentration of carbon dioxide. A team of scientists at Princeton University, the Carnegie Institution for Science, Stanford University and the Max Plank Institute of Biochemistry have unravelled the mysteries of how the pyrenoid is assembled. These insights can help to engineer crops that remove more carbon dioxide from the atmosphere while producing more food.

A warming planet

Im Focus: Hochpräzise Verschaltung in der Hirnrinde

Es ist noch immer weitgehend unbekannt, wie die komplexen neuronalen Netzwerke im Gehirn aufgebaut sind. Insbesondere in der Hirnrinde der Säugetiere, wo Sehen, Denken und Orientierung berechnet werden, sind die Regeln, nach denen die Nervenzellen miteinander verschaltet sind, nur unzureichend erforscht. Wissenschaftler um Moritz Helmstaedter vom Max-Planck-Institut für Hirnforschung in Frankfurt am Main und Helene Schmidt vom Bernstein-Zentrum der Humboldt-Universität in Berlin haben nun in dem Teil der Großhirnrinde, der für die räumliche Orientierung zuständig ist, ein überraschend präzises Verschaltungsmuster der Nervenzellen entdeckt.

Wie die Forscher in Nature berichten (Schmidt et al., 2017. Axonal synapse sorting in medial entorhinal cortex, DOI: 10.1038/nature24005), haben die...

Im Focus: Highly precise wiring in the Cerebral Cortex

Our brains house extremely complex neuronal circuits, whose detailed structures are still largely unknown. This is especially true for the so-called cerebral cortex of mammals, where among other things vision, thoughts or spatial orientation are being computed. Here the rules by which nerve cells are connected to each other are only partly understood. A team of scientists around Moritz Helmstaedter at the Frankfiurt Max Planck Institute for Brain Research and Helene Schmidt (Humboldt University in Berlin) have now discovered a surprisingly precise nerve cell connectivity pattern in the part of the cerebral cortex that is responsible for orienting the individual animal or human in space.

The researchers report online in Nature (Schmidt et al., 2017. Axonal synapse sorting in medial entorhinal cortex, DOI: 10.1038/nature24005) that synapses in...

Im Focus: Tiny lasers from a gallery of whispers

New technique promises tunable laser devices

Whispering gallery mode (WGM) resonators are used to make tiny micro-lasers, sensors, switches, routers and other devices. These tiny structures rely on a...

Im Focus: Wundermaterial Graphen: Gewölbt wie das Polster eines Chesterfield-Sofas

Graphen besitzt extreme Eigenschaften und ist vielseitig verwendbar. Mit einem Trick lassen sich sogar die Spins im Graphen kontrollieren. Dies gelang einem HZB-Team schon vor einiger Zeit: Die Physiker haben dafür eine Lage Graphen auf einem Nickelsubstrat aufgebracht und Goldatome dazwischen eingeschleust. Im Fachblatt 2D Materials zeigen sie nun, warum dies sich derartig stark auf die Spins auswirkt. Graphen kommt so auch als Material für künftige Informationstechnologien infrage, die auf der Verarbeitung von Spins als Informationseinheiten basieren.

Graphen ist wohl die exotischste Form von Kohlenstoff: Alle Atome sind untereinander nur in der Ebene verbunden und bilden ein Netz mit sechseckigen Maschen,...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

11. BusinessForum21-Kongress „Aktives Schadenmanagement"

22.09.2017 | Veranstaltungen

Internationale Konferenz zum Biomining ab Sonntag in Freiberg

22.09.2017 | Veranstaltungen

Die Erde und ihre Bestandteile im Fokus

21.09.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

11. BusinessForum21-Kongress „Aktives Schadenmanagement"

22.09.2017 | Veranstaltungsnachrichten

DFG bewilligt drei neue Forschergruppen und eine neue Klinische Forschergruppe

22.09.2017 | Förderungen Preise

Lebendiges Gewebe aus dem Drucker

22.09.2017 | Biowissenschaften Chemie