Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Carsten Rudolph erhält den mit 1,5 Millionen Euro dotierten BioFuture-Preis

02.03.2005


Carsten Rudolph, Habilitant am Institut für Pharmazie der Freien Universität Berlin, hat im Februar den BioFuture-Preis, den höchst dotierten deutschen Preis für Nachwuchsforscher, erhalten. 1,5 Millionen Euro stehen dem jungen Pharmazeuten nun zur Verfügung, um fünf Jahre lang an einem Projekt zur gentherapeutischen Behandlung der seltenen angeborenen Lungenkrankheit "humaner Surfactant Protein-B Mangel" zu arbeiten. Kinder, die mit dieser Erbkrankheit geboren werden, haben in der Regel nur eine Lebenserwartung von maximal einem Jahr. Carsten Rudolph glaubt jedoch, mit Hilfe der Gentherapie eine Möglichkeit zur Behandlung der Krankheit erarbeiten zu können.

... mehr zu:
»DNA »Gen »Gentherapie »Virus

Der 32-jährige Carsten Rudolph befasst sich in seinem Projekt mit einer in Deutschland eigentlich sehr seltenen Lungenkrankheit: dem humanen Surfactant Protein-B Mangel. Humanes Surfactant Protein-B (hSP-B) wird in den so genannten Typ-II-Zellen in den Lungenalveolen produziert. Das Protein wird in die Phospholipidschicht - eine Art Schleimschicht, die die Lungenbläschen auskleidet - ausgeschüttet. hSP-B ist dabei dafür verantwortlich, dass die winzigen Lungenbläschen beim Ausatmen nicht kollabieren und verkleben. Kinder, die mit dem hSP-B-Deffekt geboren werden, haben eine sehr geringe Lebenserwartung. In seltenen Fällen ist eine Lungentransplantation möglich.

In Deutschland treten nur ungefähr fünf Fälle pro Jahr auf. Man fragt sich also, warum große Mengen an Forschungsgeldern auf eine derart seltene Krankheit verwendet werden? "Es handelt sich bei dem hSP-B-Deffekt um eine Krankheit mir sehr gutem Modellcharakter, um die Möglichkeit einer sicheren Gentherapie zu testen", erklärt Carsten Rudolph. Erstens existiert bereits ein transgener Mäusestamm, der alle für den Menschen klinisch relevanten Symptome der Krankheit zeigt. Ein weiterer Vorteil des hSP-B für die Untersuchungen im Rahmen einer Gentherapie ist die eigentliche Größe des hSP-B-Gens. "Die meisten menschlichen Gene sind so groß, dass man sie nicht einfach ’verpacken’ und einschleusen kann. Man schneidet dann bestimmte Teile heraus, die für weniger wichtig erachtet werden. Doch so genau weiß man oft nicht, was die herausgeschnittenen Teile tun", sagt Rudolph.


Im Fall von hSP-B kann das vollständige Gen, samt der natürlichen Promotoren (der den Genen vorgeschalteten Regulatoren), aller Exons (der kodierenden, d.h. informationsenthaltenden Genabschnitte) und Introns (der nicht-kodierenden Genabschnitte) verwendet werden. "Es ist das erste Mal, dass jemand ein komplettes Gen für die Gentherapie verwendet", sagt Rudolph. "Es macht das Projekt absolut einzigartig und wir hoffen, dass es ein wichtiger nationaler Vorsprung auch im Hinblick auf die kommerzielle Verwertung der Gentherapie werden könnte."

Die Idee der Gentherapie ist schon über dreißig Jahre alt. Entwickelt wurde sie in Bezug auf Erbkrankheiten, bei denen defekte Gene zu schweren Krankheitsbildern führen. In der Theorie besteht sie darin, ein defektes Gen durch ein gesundes zu ersetzen. Doch was in der Theorie elegant und einfach klingt, ist in der Praxis wie so oft viel komplizierter. Um das Gen in den Körper des Patienten einzuschleusen, verwenden Forscher in der Regel abgeschwächte nicht-vermehrungsfähige Viren, denen sie das Gen einbauen, damit sie es zusammen mit ihrer eigenen DNA in den Zellkern einschleusen. Doch mit der Verwendung von Viren sind bestimmte Probleme verbunden: immunologische Abwehrreaktionen des Körpers, kleine Aufnahmekapazität der Viren für Fremd-DNA sowie unkontrollierter Einbau der DNA in das menschliche Genom, was zu genotoxischen Effekten führen kann.

Carsten Rudolph will in seinem Projekt all diese Probleme umgehen. Die Gen-Größe sei im Fall des hSP-B kein Problem. Die bekannten Probleme mit den Virus-Delivery-Systemen umgeht Rudolph, indem er ein künstliches Polymer als Delivery-System verwendet. Dieses Molekül bindet die DNA und formt Nanopartikel, die dann in Form eines Aerosol-Sprays in die Lungen eingebracht werden sollen. Idealerweise nehmen die Typ-II-Zellen der Lungen die Nanopartikel auf und schleusen sie in den Zellkern weiter. Mit Hilfe eines in den USA entwickelten Phagen-Integrase-Systems - Phagen sind Viren, die normalerweise Bakterien befallen - soll sichergestellt werden, dass die DNA an solchen Stellen im menschlichen Genom eingebaut wird, wo sie keine anderen aktiven Gene zerstört oder beeinflusst. Bei den Typ-II-Zellen, in die das Gen eingebracht werden soll, handelt es sich um Stammzellen, d.h. Vorläuferzellen, der sie umgebenden Lungenzellen. Wenn also die Intergration des Gens erfolgreich verläuft, wäre damit auch sichergestellt, dass das gesunde hSP-B immer weiter in allen Lungenzellen produziert wird.

Carsten Rudolph sieht optimistisch in die Zukunft. Vorarbeiten mit dem Aerosol-Spray existieren bereits, auch das künstliche Polymer ist schon mit so genannten Reportergenen getestet und erzielt ausreichende Transferraten. Mit dem Mausmodell existiert eine gute Grundlage, um die verschiedenen Faktoren zusammenzufügen und zu testen. Mit zwei Doktoranden, einem Postdoc und einer technischen Angestellten, ist Rudolphs Labor am Dr. von Haunerschen Kinderspital der Ludwig-Maximilians-Universität in München startklar. Fünf Jahre haben sie nun Zeit, um die Gentherapie weiter voran zu bringen. Was danach kommt wisse er noch nicht, sagt Rudolph. Die Habilitation an der Freien Universität Berlin hofft er bis dahin erreicht zu haben. "Vielleicht ist auch eine Firmengründung aus Anwendungen aus meiner Forschung vorstellbar", spekuliert er. Doch all das sei noch Zukunftsmusik und erst einmal freue er sich, dass es nun endlich losgeht.

Ilka Seer | idw
Weitere Informationen:
http://www.fu-berlin.de

Weitere Berichte zu: DNA Gen Gentherapie Virus

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Förderungen Preise:

nachricht Förderung des Instituts für Lasertechnik und Messtechnik in Ulm mit rund 1,63 Millionen Euro
24.03.2017 | Ministerium für Wirtschaft, Arbeit und Wohnungsbau Baden-Württemberg

nachricht TU-Bauingenieure koordinieren EU-Projekt zu Recycling-Beton von über sieben Millionen Euro
24.03.2017 | Technische Universität Kaiserslautern

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Förderungen Preise >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Wegweisende Erkenntnisse für die Biomedizin: NAD⁺ hilft bei Reparatur geschädigter Erbinformationen

Eine internationale Forschergruppe mit dem Bayreuther Biochemiker Prof. Dr. Clemens Steegborn präsentiert in 'Science' neue, für die Biomedizin wegweisende Forschungsergebnisse zur Rolle des Moleküls NAD⁺ bei der Korrektur von Schäden am Erbgut.

Die Zellen von Menschen und Tieren können Schäden an der DNA, dem Träger der Erbinformation, bis zu einem gewissen Umfang selbst reparieren. Diese Fähigkeit...

Im Focus: Designer-Proteine falten DNA

Florian Praetorius und Prof. Hendrik Dietz von der Technischen Universität München (TUM) haben eine neue Methode entwickelt, mit deren Hilfe sie definierte Hybrid-Strukturen aus DNA und Proteinen aufbauen können. Die Methode eröffnet Möglichkeiten für die zellbiologische Grundlagenforschung und für die Anwendung in Medizin und Biotechnologie.

Desoxyribonukleinsäure – besser bekannt unter der englischen Abkürzung DNA – ist die Trägerin unserer Erbinformation. Für Prof. Hendrik Dietz und Florian...

Im Focus: Fliegende Intensivstationen: Ultraschallgeräte in Rettungshubschraubern können Leben retten

Etwa 21 Millionen Menschen treffen jährlich in deutschen Notaufnahmen ein. Im Kampf zwischen Leben und Tod zählt für diese Patienten jede Minute. Wenn sie schon kurz nach dem Unfall zielgerichtet behandelt werden können, verbessern sich ihre Überlebenschancen erheblich. Damit Notfallmediziner in solchen Fällen schnell die richtige Diagnose stellen können, kommen in den Rettungshubschraubern der DRF Luftrettung und zunehmend auch in Notarzteinsatzfahrzeugen mobile Ultraschallgeräte zum Einsatz. Experten der Deutschen Gesellschaft für Ultraschall in der Medizin e.V. (DEGUM) schulen die Notärzte und Rettungsassistenten.

Mit mobilen Ultraschallgeräten können Notärzte beispielsweise innere Blutungen direkt am Unfallort identifizieren und sie bei Bedarf auch für Untersuchungen im...

Im Focus: Gigantische Magnetfelder im Universum

Astronomen aus Bonn und Tautenburg in Thüringen beobachteten mit dem 100-m-Radioteleskop Effelsberg Galaxienhaufen, das sind Ansammlungen von Sternsystemen, heißem Gas und geladenen Teilchen. An den Rändern dieser Galaxienhaufen fanden sie außergewöhnlich geordnete Magnetfelder, die sich über viele Millionen Lichtjahre erstrecken. Sie stellen die größten bekannten Magnetfelder im Universum dar.

Die Ergebnisse werden am 22. März in der Fachzeitschrift „Astronomy & Astrophysics“ veröffentlicht.

Galaxienhaufen sind die größten gravitativ gebundenen Strukturen im Universum, mit einer Ausdehnung von etwa zehn Millionen Lichtjahren. Im Vergleich dazu ist...

Im Focus: Giant Magnetic Fields in the Universe

Astronomers from Bonn and Tautenburg in Thuringia (Germany) used the 100-m radio telescope at Effelsberg to observe several galaxy clusters. At the edges of these large accumulations of dark matter, stellar systems (galaxies), hot gas, and charged particles, they found magnetic fields that are exceptionally ordered over distances of many million light years. This makes them the most extended magnetic fields in the universe known so far.

The results will be published on March 22 in the journal „Astronomy & Astrophysics“.

Galaxy clusters are the largest gravitationally bound structures in the universe. With a typical extent of about 10 million light years, i.e. 100 times the...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Rund 500 Fachleute aus Wissenschaft und Wirtschaft diskutierten über technologische Zukunftsthemen

24.03.2017 | Veranstaltungen

Lebenswichtige Lebensmittelchemie

23.03.2017 | Veranstaltungen

Die „Panama Papers“ aus Programmierersicht

22.03.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Rund 500 Fachleute aus Wissenschaft und Wirtschaft diskutierten über technologische Zukunftsthemen

24.03.2017 | Veranstaltungsnachrichten

Förderung des Instituts für Lasertechnik und Messtechnik in Ulm mit rund 1,63 Millionen Euro

24.03.2017 | Förderungen Preise

TU-Bauingenieure koordinieren EU-Projekt zu Recycling-Beton von über sieben Millionen Euro

24.03.2017 | Förderungen Preise