Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Virale Gentherapie bei angeborenen Leberdefekten – sicherer als bislang vermutet

13.02.2013
Die Gentherapie angeborener genetischer Leberdeffekte mit Viren als Genvektoren ist deutlich sicherer als Wissenschaftler bislang vermutet haben. Das zeigt eine gemeinsame Studie von Wissenschaftlern des TWINCORE und der Medizinischen Hochschule Hannover, die in der internationalen Fachzeitschrift „Hepatology“ veröffentlicht wurde.

Angeborene genetische Defekte in der Leber, die schon bei Neugeborenen lebensbedrohliche Stoffwechselerkrankungen wie den α1-Antitrypsinmangel oder Fehler im Harnstoffzyklus auslösen, sind bislang nicht therapierbar. Bislang – denn mit Hilfe von Lentiviren ist es theoretisch möglich, funktionierende Kopien der defekten Gene in das Genom von Leberzellen einzuschleusen.


Besiedlung der Leber von Empfängertieren durch lentiviral tranduzierte Hepatozyten (braun)

Allerdings birgt ein solcher Eingriff in die Gene deutliche Risiken, wie die ersten Therapieversuche bei Patienten mit angeborenen Immundefekten gezeigt haben: Durch das zufällige Einschleusen der Gene in das blutbildende System dieser Patienten kam es zu Veränderungen in der Nachbarschaft der neuen Gene, mit der Folge, dass die Patienten Monate oder Jahre nach der Therapie noch an Leukämie erkranken. Wie hoch das Risiko einer Gentherapie an der Leber tatsächlich ist, hat eine interdisziplinäre Forschergruppe an TWINCORE und MHH untersucht.

Eine gesunde Leber ruht in sich und verrichtet ihre Arbeit als zentrales Stoffwechselorgan. „Allerdings kann sich eine kranke oder verletzte Leber sehr schnell regenerieren“, sagt Michael Ott, Mitarbeiter der Abteilung Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie der MHH (Direktor: Professor M. Manns) und der Leiter der Translationalen Forschergruppe Zell- und Gentherapie am TWINCORE. „Die hohe Zellteilungsrate der Leberzellen in so einem Fall ist bei einer Gentherapie ein mögliches Risiko für Tumorentwicklungen.“

Dieses Risiko stand im Zentrum der Untersuchungen durch die Wissenschaftler des TWINCORE und von Ute Modlich aus dem Institut für Experimentelle Hämatologie der MHH. Die Teams entwickelten ein Lebertransplantationsmodell, mit dem sie genetisch veränderte Leberzellen über mehrere Monate und etwa 70 Zellteilungen beobachtet haben – das sind wesentlich mehr Zellteilungen, als eine Leberzelle in einem ganzen Menschenleben durchläuft. Das Ergebnis: Zwar haben sich die Leberzellen in dem Modellsystem verändert, aber keine Tumore und Metastasen gebildet. „Dieses günstige Sicherheitsprofil macht uns Mut, in Zukunft lentivirale Therapien für Menschen mit angeborenen genetischen Leberdefekten zu entwickeln“, sagt Michael Ott.

Die Risiken der insertionellen Mutagenese durch lentivirale Gentherapie der Leber hat eine interdisziplinäre Forschergruppe im Rahmen des SFB 738 „Optimierung konventioneller und innovativer Transplantate“ und durch Mittel des Exzellenzklusters „Rebirth“ untersucht.

Originalpublikation: Rittelmeyer I, Rothe M, Brugman MH, Iken M, Schambach A, Manns MP, Baum C, Modlich U, Ott M.; Hepatology. 2012 Dec 19. doi: 10.1002/hep.26204. [Epub ahead of print]

Ansprechpartner
Prof. Michael Ott, michael.ott@twincore.de
Tel: +49 (0)511-220027-120

Dr. Jo Schilling | idw
Weitere Informationen:
http://www.twincore.de/infothek-und-presse/mitteilungen/newsdetails/artikel/447/

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Biowissenschaften Chemie:

nachricht Erster Atemzug prägt Immunsystem nachhaltig
22.02.2017 | CeMM Forschungszentrum für Molekulare Medizin der Österreichischen Akademie der Wissenschaften

nachricht Wie Proteine zueinander finden
21.02.2017 | Charité – Universitätsmedizin Berlin

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Biowissenschaften Chemie >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Mehr Sicherheit für Flugzeuge

Zwei Entwicklungen am Lehrgebiet Rechnerarchitektur der FernUniversität in Hagen können das Fliegen sicherer machen: ein Flugassistenzsystem, das bei einem totalen Triebwerksausfall zum Einsatz kommt, um den Piloten ein sicheres Gleiten zu einem Notlandeplatz zu ermöglichen, und ein Assistenzsystem für Segelflieger, das ihnen das Erreichen größerer Höhen erleichtert. Präsentiert werden sie von Prof. Dr.-Ing. Wolfram Schiffmann auf der Internationalen Fachmesse für Allgemeine Luftfahrt AERO vom 5. bis 8. April in Friedrichshafen.

Zwei Entwicklungen am Lehrgebiet Rechnerarchitektur der FernUniversität in Hagen können das Fliegen sicherer machen: ein Flugassistenzsystem, das bei einem...

Im Focus: HIGH-TOOL unterstützt Verkehrsplanung in Europa

Forschung am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) unterstützt die Europäische Kommission bei der Verkehrsplanung: Anhand des neuen Modells HIGH-TOOL lässt sich bewerten, wie verkehrspolitische Maßnahmen langfristig auf Wirtschaft, Gesellschaft und Umwelt wirken. HIGH-TOOL ist ein frei zugängliches Modell mit Modulen für Demografie, Wirtschaft und Ressourcen, Fahrzeugbestand, Nachfrage im Personen- und Güterverkehr sowie Umwelt und Sicherheit. An dem nun erfolgreich abgeschlossenen EU-Projekt unter der Koordination des KIT waren acht Partner aus fünf Ländern beteiligt.

Forschung am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) unterstützt die Europäische Kommission bei der Verkehrsplanung: Anhand des neuen Modells HIGH-TOOL lässt...

Im Focus: Zinn in der Photodiode: nächster Schritt zur optischen On-Chip-Datenübertragung

Schon lange suchen Wissenschaftler nach einer geeigneten Lösung, um optische Komponenten auf einem Computerchip zu integrieren. Doch Silizium und Germanium allein – die stoffliche Basis der Chip-Produktion – sind als Lichtquelle kaum geeignet. Jülicher Physiker haben nun gemeinsam mit internationalen Partnern eine Diode vorgestellt, die neben Silizium und Germanium zusätzlich Zinn enthält, um die optischen Eigenschaften zu verbessern. Das Besondere daran: Da alle Elemente der vierten Hauptgruppe angehören, sind sie mit der bestehenden Silizium-Technologie voll kompatibel.

Schon lange suchen Wissenschaftler nach einer geeigneten Lösung, um optische Komponenten auf einem Computerchip zu integrieren. Doch Silizium und Germanium...

Im Focus: Innovative Antikörper für die Tumortherapie

Immuntherapie mit Antikörpern stellt heute für viele Krebspatienten einen Erfolg versprechenden Ansatz dar. Weil aber längst nicht alle Patienten nachhaltig von diesen teuren Medikamenten profitieren, wird intensiv an deren Verbesserung gearbeitet. Forschern um Prof. Thomas Valerius an der Christian Albrechts Universität Kiel gelang es nun, innovative Antikörper mit verbesserter Wirkung zu entwickeln.

Immuntherapie mit Antikörpern stellt heute für viele Krebspatienten einen Erfolg versprechenden Ansatz dar. Weil aber längst nicht alle Patienten nachhaltig...

Im Focus: Durchbruch mit einer Kette aus Goldatomen

Einem internationalen Physikerteam mit Konstanzer Beteiligung gelang im Bereich der Nanophysik ein entscheidender Durchbruch zum besseren Verständnis des Wärmetransportes

Einem internationalen Physikerteam mit Konstanzer Beteiligung gelang im Bereich der Nanophysik ein entscheidender Durchbruch zum besseren Verständnis des...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Wunderwelt der Mikroben

22.02.2017 | Veranstaltungen

Der Lkw der Zukunft kommt ohne Fahrer aus

21.02.2017 | Veranstaltungen

Physikerinnen und Physiker diskutieren in Bremen über aktuelle Grenzen der Physik

21.02.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Mehr Sicherheit für Flugzeuge

22.02.2017 | Messenachrichten

HIGH-TOOL unterstützt Verkehrsplanung in Europa

22.02.2017 | Verkehr Logistik

Positronen als neues Werkzeug für die Forschung an Lithiumionen-Batterien: Löcher in der Elektrode

22.02.2017 | Energie und Elektrotechnik