Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Virale Gentherapie bei angeborenen Leberdefekten – sicherer als bislang vermutet

13.02.2013
Die Gentherapie angeborener genetischer Leberdeffekte mit Viren als Genvektoren ist deutlich sicherer als Wissenschaftler bislang vermutet haben. Das zeigt eine gemeinsame Studie von Wissenschaftlern des TWINCORE und der Medizinischen Hochschule Hannover, die in der internationalen Fachzeitschrift „Hepatology“ veröffentlicht wurde.

Angeborene genetische Defekte in der Leber, die schon bei Neugeborenen lebensbedrohliche Stoffwechselerkrankungen wie den α1-Antitrypsinmangel oder Fehler im Harnstoffzyklus auslösen, sind bislang nicht therapierbar. Bislang – denn mit Hilfe von Lentiviren ist es theoretisch möglich, funktionierende Kopien der defekten Gene in das Genom von Leberzellen einzuschleusen.


Besiedlung der Leber von Empfängertieren durch lentiviral tranduzierte Hepatozyten (braun)

Allerdings birgt ein solcher Eingriff in die Gene deutliche Risiken, wie die ersten Therapieversuche bei Patienten mit angeborenen Immundefekten gezeigt haben: Durch das zufällige Einschleusen der Gene in das blutbildende System dieser Patienten kam es zu Veränderungen in der Nachbarschaft der neuen Gene, mit der Folge, dass die Patienten Monate oder Jahre nach der Therapie noch an Leukämie erkranken. Wie hoch das Risiko einer Gentherapie an der Leber tatsächlich ist, hat eine interdisziplinäre Forschergruppe an TWINCORE und MHH untersucht.

Eine gesunde Leber ruht in sich und verrichtet ihre Arbeit als zentrales Stoffwechselorgan. „Allerdings kann sich eine kranke oder verletzte Leber sehr schnell regenerieren“, sagt Michael Ott, Mitarbeiter der Abteilung Gastroenterologie, Hepatologie und Endokrinologie der MHH (Direktor: Professor M. Manns) und der Leiter der Translationalen Forschergruppe Zell- und Gentherapie am TWINCORE. „Die hohe Zellteilungsrate der Leberzellen in so einem Fall ist bei einer Gentherapie ein mögliches Risiko für Tumorentwicklungen.“

Dieses Risiko stand im Zentrum der Untersuchungen durch die Wissenschaftler des TWINCORE und von Ute Modlich aus dem Institut für Experimentelle Hämatologie der MHH. Die Teams entwickelten ein Lebertransplantationsmodell, mit dem sie genetisch veränderte Leberzellen über mehrere Monate und etwa 70 Zellteilungen beobachtet haben – das sind wesentlich mehr Zellteilungen, als eine Leberzelle in einem ganzen Menschenleben durchläuft. Das Ergebnis: Zwar haben sich die Leberzellen in dem Modellsystem verändert, aber keine Tumore und Metastasen gebildet. „Dieses günstige Sicherheitsprofil macht uns Mut, in Zukunft lentivirale Therapien für Menschen mit angeborenen genetischen Leberdefekten zu entwickeln“, sagt Michael Ott.

Die Risiken der insertionellen Mutagenese durch lentivirale Gentherapie der Leber hat eine interdisziplinäre Forschergruppe im Rahmen des SFB 738 „Optimierung konventioneller und innovativer Transplantate“ und durch Mittel des Exzellenzklusters „Rebirth“ untersucht.

Originalpublikation: Rittelmeyer I, Rothe M, Brugman MH, Iken M, Schambach A, Manns MP, Baum C, Modlich U, Ott M.; Hepatology. 2012 Dec 19. doi: 10.1002/hep.26204. [Epub ahead of print]

Ansprechpartner
Prof. Michael Ott, michael.ott@twincore.de
Tel: +49 (0)511-220027-120

Dr. Jo Schilling | idw
Weitere Informationen:
http://www.twincore.de/infothek-und-presse/mitteilungen/newsdetails/artikel/447/

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Biowissenschaften Chemie:

nachricht Handlungen erkennen ohne Spiegelneurone
29.04.2016 | Max-Planck-Institut für biologische Kybernetik

nachricht Neue Entdeckung im Kampf gegen Krebs: Tumorzellen stellen Betrieb um
29.04.2016 | Universität Basel

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Biowissenschaften Chemie >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Winzige Mikroroboter, die Wasser reinigen können

Forscher des Max-Planck-Institutes Stuttgart haben winzige „Mikroroboter“ mit Eigenantrieb entwickelt, die Blei aus kontaminiertem Wasser entfernen oder organische Verschmutzungen abbauen können.

In Zusammenarbeit mit Kollegen in Barcelona und Singapur verwendete die Gruppe von Samuel Sánchez Graphenoxid zur Herstellung ihrer Motoren im Mikromaßstab. D

Im Focus: Tiny microbots that can clean up water

Researchers from the Max Planck Institute Stuttgart have developed self-propelled tiny ‘microbots’ that can remove lead or organic pollution from contaminated water.

Working with colleagues in Barcelona and Singapore, Samuel Sánchez’s group used graphene oxide to make their microscale motors, which are able to adsorb lead...

Im Focus: Bewegungen in der lebenden Zelle beobachten

Prinzipien der statistischen Thermodynamik: Forscher entwickeln neue Untersuchungsmethode

Ein Forscherteam aus Deutschland, den Niederlanden und den USA hat eine neue Methode entwickelt, mit der sich Bewegungsprozesse in lebenden Zellen nach ihrem...

Im Focus: Faszinierender Blick in den Zellkern

Veröffentlichungen in Nature Communications zur DNA-Replikation

Vor jeder Zellteilung muss die Erbsubstanz kopiert werden. Die Startpunkte der DNA-Verdoppelung in Zellen von Menschen und Mäusen haben Wissenschaftler um...

Im Focus: Dauerbetrieb der Tokamaks rückt näher

Aussichtsreiche Experimente in ASDEX Upgrade / Bedingungen für ITER und DEMO nahezu erfüllt

Die ihrer Natur nach in Pulsen arbeitenden Fusionsanlagen vom Typ Tokamak sind auf dem Weg zum Dauerbetrieb. Alexander Bock, Wissenschaftler im...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

VDE|DGBMT veranstaltet Tagung zur patientennahen mobilen Diagnostik POCT

28.04.2016 | Veranstaltungen

Norddeutsche Herztage: 300 Experten treffen sich in Kiel

28.04.2016 | Veranstaltungen

Landwirtschaft und Lebensmittel - Analytische Chemiker: Wächter über Umwelt und Gesundheit

28.04.2016 | Veranstaltungen

 
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

SmartF-IT passt Produktionsprozesse flexibel an

29.04.2016 | Informationstechnologie

Neue Entdeckung im Kampf gegen Krebs: Tumorzellen stellen Betrieb um

29.04.2016 | Biowissenschaften Chemie

Fettreiche Ernährung lässt Gehirn hungern

29.04.2016 | Biowissenschaften Chemie