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IPEX-Syndrom: Neuer Therapieansatz für tödliche Autoimmunerkrankung entdeckt

07.11.2013
Das IPEX-Syndrom ist eine seltene und besonders grausame Erkrankung, von der vor allem Neugeborene und Kleinkinder betroffen sind.

Die jungen Patienten leiden – oftmals gleichzeitig – unter schwerem Durchfall, Diabetes, Hautentzündungen, Blutarmut, Lungenentzündung und Hepatitis. Ursache ist ein Defekt in der Immunabwehr.

Einem Team um Prof. Dr. Falk Nimmerjahn vom Lehrstuhl für Genetik der Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg (FAU) ist es nun gelungen, einen neuen Therapieansatz für diese Autoimmunerkrankung zu identifizieren. Die Ergebnisse ihrer Arbeit haben sie jetzt im renommierten Fachjournal „Proceedings of the National Academy of Sciences“ (PNAS) publiziert.

Betroffen von der Erkrankung sind Kinder, denen durch einen Gendefekt ein Eiweißstoff fehlt, den der Organismus braucht, um so genannte regulatorische T-Helferzellen zu produzieren. Diese Zellen sorgen dafür, dass das Immunsystem nicht das körpereigene Gewebe angreift. Fehlen die Zellen, sind schwere Entzündungen die Folge, die Gewebe im gesamten Organismus zerstören können. Unbehandelt endet die Krankheit oft tödlich. Eine der wenigen Therapien, mit denen sich das IPEX-Syndrom heilen lässt, ist eine Knochenmarktransplantation. Die ist jedoch für die geschwächten Patienten sehr belastend. Deshalb suchen Wissenschaftler dringend neue Möglichkeiten, um die Erkrankung schnell und effektiv abzumildern.

Biologen um den Erlanger Professor Falk Nimmerjahn ist es nun gelungen, einen Krankheitsmechanismus zu identifizieren, der zu Entzündungen von Leber, Niere, Haut und Lunge beiträgt. Es sind die Autoantikörper, die in den B-Zellen – einer Form der weißen Blutkörperchen – gebildet werden und die für die Gewebeentzündungen verantwortlich sind. Als die Wissenschaftler die B-Zellen medikamentös aus dem Organismus entfernten, wurden auch die Entzündungen schwächer und die Überlebensrate stieg deutlich an. Da diese Therapie bereits bei einer Vielzahl anderer Autoimmunerkrankungen eingesetzt wird, hoffen die Forscher nun, dass sie auch beim IPEX-Syndrom rasch in die klinische Praxis übertragen werden kann.

„Das Ziel wäre es, stark betroffene Kinder vor der Knochenmarktransplantation in einen möglichst guten Gesundheitszustand zu bringen, um die Erfolgsaussichten dieser heilenden Therapie weiter zu verbessern“, erläutert Professor Nimmerjahn.

Informationen für die Medien:
Prof. Dr. Falk Nimmerjahn
fnimmerj@biologie.uni-erlangen.de

Blandina Mangelkramer | idw
Weitere Informationen:
http://www.fau.de/

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