Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Erste erfolgreiche Behandlung einer Nervenkrankheit durch Gentherapie

06.11.2009
Bei zwei Kindern mit der unbehandelt tödlich verlaufenden Nervenkrankheit ALD konnten die Krankheitssymptome mit einer neuen Therapieform aufgehalten werden.

Ärzte im Hôpital Saint Vincent de Paul in Paris reparierten den Gendefekt in den Blutstammzellen der Kinder und setzten dabei als Gentransporter erstmals inaktivierte Viren aus der HIV-Familie ein.

Wissenschaftler aus dem Deutschen Krebsforschungszentrum und dem Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen Heidelberg begleiten diese Studie mit innovativen Sicherheitsuntersuchungen. Die Studie ist in der neuesten Ausgabe der Zeitschrift "Science" veröffentlicht.

Die seltene, tödliche Nervenkrankheit ALD - Adrenoleukodystrophie - hat vor einigen Jahren durch den dramatischen Film "Lorenzos Öl" Bekanntheit erlangt. Bei der Erkrankung wird das Myelin, die fettartige "Isoliersubstanz" im Gehirn, zerstört, was einen schnellen körperlichen und geistigen Verfall bewirkt und schließlich zum Tod führt. Als Ursache gilt die Veränderung im Gen eines Transportproteins in der Zellmembran. Die einzig bisher verfügbare Therapie ist eine Übertragung von Blutstammzellen gesunder Spender. Nicht immer jedoch werden Spender mit den passenden Gewebemerkmalen gefunden, außerdem kommt es oft zu Transplantatabstoßung und anderen Komplikationen.

Nathalie Cartier und Patrick Aubourg vom Hôpital Saint Vincent de Paul in Paris erprobten nun erstmals eine Gentherapie gegen ALD. Christof von Kalle und Manfred Schmidt aus dem Deutschen Krebsforschungszentrum und dem Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen Heidelberg überwachen die Sicherheit der neuen Behandlungsform. Wissenschaftler zahlreicher weiterer Forschungseinrichtungen in Frankreich und den USA waren an dem Projekt beteiligt.

Die Ärzte entnahmen zwei siebenjährigen Jungen, die beide den für ALD verantwortlichen Gendefekt tragen, Stammzellen des blutbildenden Systems aus dem Knochenmark. Diese Blutstammzellen wurden in der Kulturschale mit dem intakten Gen ausgestattet und den beiden Kindern zurücktransplantiert. Da der Effekt dieser Gentherapie jahrelang anhalten soll, mussten als Gentransporter solche Viren verwendet werden, die ihr Erbgut fest in das Genom der Zelle einbauen. Dafür wurde erstmals eine inaktivierte Form des Aidsvirus HIV eingesetzt, das sehr gut Zellen infiziert, die sich nicht teilen.

Der Einbau des Viruserbguts in die DNA der Zelle ist ein kritischer Schritt, je nach Position können etwa Krebsgene dauerhaft aktiviert werden. "Bei einer früheren Gentherapie zur Behandlung eines Immundefekts war genau das geschehen", erklärt Christof von Kalle. "Daher mussten wir bei den beiden ALD-Patienten mit Hilfe neuer technischer Verfahren in regelmäßigen Abständen überprüfen, ob das Virus einen bleibenden Schaden in den Blutstammzellen angerichtet hat, der später zu Komplikationen führen kann."

Den beiden behandelten Kindern geht es gut: Einige Monate nach der Zellübertragung stoppte der Myelin-Abbau im Zentralnervensystem, körperliche und geistige Beeinträchtigungen traten bis 14 bzw. 16 Monate nach der Zellübertragung nicht auf, auch gab es kaum unerwünschte Nebenwirkungen.

"Das ist das erste Mal, dass eine Krankheit des Zentralnervensystems mit einer Gentherapie erfolgreich behandelt wurde. Außerdem wurden erstmalig Viren aus der HIV-Familie in einer klinischen Studie eingesetzt und haben sich vorerst bewährt, soweit wir es heute beurteilen können", freut sich von Kalle über die Ergebnisse der Studie. "Wir hoffen, dass mit diesen neuartigen Gentransportern noch weitere erbliche Gendefekte behandelt werden können."

Ein Bild zur Pressemitteilung steht im Internet zur Verfügung unter:
http://www.dkfz.de/de/presse/pressemitteilungen/2009/images/vonKalle_Science_Proteinexpression.jpg
Bildlegende: Zwei Jahre nach der Gentherapie bilden die Blutstammzellen der behandelten Kinder immer noch das ALD-Protein (pink)

Copyright: Patrick Aubourg, Inserm Unité 745

Nathalie Cartier-Lacave, Salima Hacein-Bey-Abina, Cynthia C. Bartholomae, Gabor Veres, Manfred Schmidt, Ina Kutschera, Michel Vidaud, Ulrich Abel, Liliane Dal-Cortivo, Laure Caccavelli, Nizar Mahlaoui, Véronique Kiermer, Denice Mittelstaedt, Céline Bellesme, Naji ba Lahlou, François Lefrère, Stéphane Blanche, Muriel Audit, Emmanuel Payen, Philippe Leboulch, Bruno l'Homme, Pierre Bougnères, Christof von Kalle, Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo und Patrick Aubourg: Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy With a Lentiviral Vector in X-linked Adrenoleukodystrophy. Science, 6. November 2009

Das Deutsche Krebsforschungszentrum (DKFZ) ist die größte biomedizinische Forschungseinrichtung in Deutschland und Mitglied in der Helmholtz-Gemeinschaft deutscher Forschungszentren. Über 2.000 Mitarbeiter und Mitarbeiterinnen, davon 850 Wissenschaftler, erforschen die Mechanismen der Krebsentstehung und arbeiten an der Erfassung von Krebsrisikofaktoren. Sie liefern die Grundlagen für die Entwicklung neuer Ansätze in der Vorbeugung, Diagnose und Therapie von Krebserkrankungen. Daneben klären die Mitarbeiter und Mitarbeiterinnen des Krebsinformationsdienstes (KID) Betroffene, Angehörige und interessierte Bürger über die Volkskrankheit Krebs auf. Das Zentrum wird zu 90 Prozent vom Bundesministerium für Bildung und Forschung und zu 10 Prozent vom Land Baden-Württemberg finanziert.

Dr. Stefanie Seltmann
Leiterin Presse- und Öffentlichkeitsarbeit
Deutsches Krebsforschungszentrum
Im Neuenheimer Feld 280
D-69120 Heidelberg
T: +49 6221 42 2854
F: +49 6221 42 2968
presse@dkfz.de

Dr. Stefanie Seltmann | idw
Weitere Informationen:
http://www.dkfz.de/pressemitteilungen

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Biowissenschaften Chemie:

nachricht Neue Maßstäbe für eine bessere Wasserqualität in Europa
27.02.2017 | Helmholtz-Zentrum für Umweltforschung - UFZ

nachricht Neurobiologie - Vorausschauend teilen
27.02.2017 | Ludwig-Maximilians-Universität München

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Biowissenschaften Chemie >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Wie Proteine Zellmembranen verformen

Zellen schnüren regelmäßig kleine Bläschen von ihrer Außenhaut ab und nehmen sie in ihr Inneres auf. Daran sind die EHD-Proteine beteiligt, die Professor Oliver Daumke vom MDC erforscht. Er und sein Team haben nun aufgeklärt, wie sich diese Proteine auf der Oberfläche von Zellen zusammenlagern und dadurch deren Außenhaut verformen.

Zellen schnüren regelmäßig kleine Bläschen von ihrer Außenhaut ab und nehmen sie in ihr Inneres auf. Daran sind die EHD-Proteine beteiligt, die Professor...

Im Focus: Safe glide at total engine failure with ELA-inside

On January 15, 2009, Chesley B. Sullenberger was celebrated world-wide: after the two engines had failed due to bird strike, he and his flight crew succeeded after a glide flight with an Airbus A320 in ditching on the Hudson River. All 155 people on board were saved.

On January 15, 2009, Chesley B. Sullenberger was celebrated world-wide: after the two engines had failed due to bird strike, he and his flight crew succeeded...

Im Focus: „Vernetzte Autonome Systeme“ von acatech und DFKI auf der CeBIT

Auf der IT-Messe CeBIT vom 20. bis 24. März präsentieren acatech – Deutsche Akademie der Technikwissenschaften und das Deutsche Forschungszentrum für Künstliche Intelligenz (DFKI) in Kooperation mit der Deutschen Messe AG vernetzte Autonome Systeme. In Halle 12 am Stand B 63 erwarten die Besucherinnen und Besucher unter anderem Roboter, die Hand in Hand mit Menschen zusammenarbeiten oder die selbstständig gefährliche Umgebungen erkunden.

Auf der IT-Messe CeBIT vom 20. bis 24. März präsentieren acatech – Deutsche Akademie der Technikwissenschaften und das Deutsche Forschungszentrum für...

Im Focus: Kühler Zwerg und die sieben Planeten

Erdgroße Planeten mit gemäßigtem Klima in System mit ungewöhnlich vielen Planeten entdeckt

In einer Entfernung von nur 40 Lichtjahren haben Astronomen ein System aus sieben erdgroßen Planeten entdeckt. Alle Planeten wurden unter Verwendung von boden-...

Im Focus: Mehr Sicherheit für Flugzeuge

Zwei Entwicklungen am Lehrgebiet Rechnerarchitektur der FernUniversität in Hagen können das Fliegen sicherer machen: ein Flugassistenzsystem, das bei einem totalen Triebwerksausfall zum Einsatz kommt, um den Piloten ein sicheres Gleiten zu einem Notlandeplatz zu ermöglichen, und ein Assistenzsystem für Segelflieger, das ihnen das Erreichen größerer Höhen erleichtert. Präsentiert werden sie von Prof. Dr.-Ing. Wolfram Schiffmann auf der Internationalen Fachmesse für Allgemeine Luftfahrt AERO vom 5. bis 8. April in Friedrichshafen.

Zwei Entwicklungen am Lehrgebiet Rechnerarchitektur der FernUniversität in Hagen können das Fliegen sicherer machen: ein Flugassistenzsystem, das bei einem...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Poseidon goes Politics – Wer oder was regiert die Ozeane?

27.02.2017 | Veranstaltungen

Fachtagung Rapid Prototyping 2017 – Innovationen in Entwicklung und Produktion

27.02.2017 | Veranstaltungen

Aufbruch: Forschungsmethoden in einer personalisierten Medizin

24.02.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Herz-Untersuchung: Kontrastmittel sparen mit dem Mini-Teilchenbeschleuniger

27.02.2017 | Medizintechnik

Neue Maßstäbe für eine bessere Wasserqualität in Europa

27.02.2017 | Biowissenschaften Chemie

Wenn der Schmerz keine Worte findet - Künstliche Intelligenz zur automatisierten Schmerzerkennung

27.02.2017 | Medizintechnik