Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Erste erfolgreiche Behandlung einer Nervenkrankheit durch Gentherapie

06.11.2009
Bei zwei Kindern mit der unbehandelt tödlich verlaufenden Nervenkrankheit ALD konnten die Krankheitssymptome mit einer neuen Therapieform aufgehalten werden.

Ärzte im Hôpital Saint Vincent de Paul in Paris reparierten den Gendefekt in den Blutstammzellen der Kinder und setzten dabei als Gentransporter erstmals inaktivierte Viren aus der HIV-Familie ein.

Wissenschaftler aus dem Deutschen Krebsforschungszentrum und dem Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen Heidelberg begleiten diese Studie mit innovativen Sicherheitsuntersuchungen. Die Studie ist in der neuesten Ausgabe der Zeitschrift "Science" veröffentlicht.

Die seltene, tödliche Nervenkrankheit ALD - Adrenoleukodystrophie - hat vor einigen Jahren durch den dramatischen Film "Lorenzos Öl" Bekanntheit erlangt. Bei der Erkrankung wird das Myelin, die fettartige "Isoliersubstanz" im Gehirn, zerstört, was einen schnellen körperlichen und geistigen Verfall bewirkt und schließlich zum Tod führt. Als Ursache gilt die Veränderung im Gen eines Transportproteins in der Zellmembran. Die einzig bisher verfügbare Therapie ist eine Übertragung von Blutstammzellen gesunder Spender. Nicht immer jedoch werden Spender mit den passenden Gewebemerkmalen gefunden, außerdem kommt es oft zu Transplantatabstoßung und anderen Komplikationen.

Nathalie Cartier und Patrick Aubourg vom Hôpital Saint Vincent de Paul in Paris erprobten nun erstmals eine Gentherapie gegen ALD. Christof von Kalle und Manfred Schmidt aus dem Deutschen Krebsforschungszentrum und dem Nationalen Centrum für Tumorerkrankungen Heidelberg überwachen die Sicherheit der neuen Behandlungsform. Wissenschaftler zahlreicher weiterer Forschungseinrichtungen in Frankreich und den USA waren an dem Projekt beteiligt.

Die Ärzte entnahmen zwei siebenjährigen Jungen, die beide den für ALD verantwortlichen Gendefekt tragen, Stammzellen des blutbildenden Systems aus dem Knochenmark. Diese Blutstammzellen wurden in der Kulturschale mit dem intakten Gen ausgestattet und den beiden Kindern zurücktransplantiert. Da der Effekt dieser Gentherapie jahrelang anhalten soll, mussten als Gentransporter solche Viren verwendet werden, die ihr Erbgut fest in das Genom der Zelle einbauen. Dafür wurde erstmals eine inaktivierte Form des Aidsvirus HIV eingesetzt, das sehr gut Zellen infiziert, die sich nicht teilen.

Der Einbau des Viruserbguts in die DNA der Zelle ist ein kritischer Schritt, je nach Position können etwa Krebsgene dauerhaft aktiviert werden. "Bei einer früheren Gentherapie zur Behandlung eines Immundefekts war genau das geschehen", erklärt Christof von Kalle. "Daher mussten wir bei den beiden ALD-Patienten mit Hilfe neuer technischer Verfahren in regelmäßigen Abständen überprüfen, ob das Virus einen bleibenden Schaden in den Blutstammzellen angerichtet hat, der später zu Komplikationen führen kann."

Den beiden behandelten Kindern geht es gut: Einige Monate nach der Zellübertragung stoppte der Myelin-Abbau im Zentralnervensystem, körperliche und geistige Beeinträchtigungen traten bis 14 bzw. 16 Monate nach der Zellübertragung nicht auf, auch gab es kaum unerwünschte Nebenwirkungen.

"Das ist das erste Mal, dass eine Krankheit des Zentralnervensystems mit einer Gentherapie erfolgreich behandelt wurde. Außerdem wurden erstmalig Viren aus der HIV-Familie in einer klinischen Studie eingesetzt und haben sich vorerst bewährt, soweit wir es heute beurteilen können", freut sich von Kalle über die Ergebnisse der Studie. "Wir hoffen, dass mit diesen neuartigen Gentransportern noch weitere erbliche Gendefekte behandelt werden können."

Ein Bild zur Pressemitteilung steht im Internet zur Verfügung unter:
http://www.dkfz.de/de/presse/pressemitteilungen/2009/images/vonKalle_Science_Proteinexpression.jpg
Bildlegende: Zwei Jahre nach der Gentherapie bilden die Blutstammzellen der behandelten Kinder immer noch das ALD-Protein (pink)

Copyright: Patrick Aubourg, Inserm Unité 745

Nathalie Cartier-Lacave, Salima Hacein-Bey-Abina, Cynthia C. Bartholomae, Gabor Veres, Manfred Schmidt, Ina Kutschera, Michel Vidaud, Ulrich Abel, Liliane Dal-Cortivo, Laure Caccavelli, Nizar Mahlaoui, Véronique Kiermer, Denice Mittelstaedt, Céline Bellesme, Naji ba Lahlou, François Lefrère, Stéphane Blanche, Muriel Audit, Emmanuel Payen, Philippe Leboulch, Bruno l'Homme, Pierre Bougnères, Christof von Kalle, Alain Fischer, Marina Cavazzana-Calvo und Patrick Aubourg: Hematopoietic Stem Cell Gene Therapy With a Lentiviral Vector in X-linked Adrenoleukodystrophy. Science, 6. November 2009

Das Deutsche Krebsforschungszentrum (DKFZ) ist die größte biomedizinische Forschungseinrichtung in Deutschland und Mitglied in der Helmholtz-Gemeinschaft deutscher Forschungszentren. Über 2.000 Mitarbeiter und Mitarbeiterinnen, davon 850 Wissenschaftler, erforschen die Mechanismen der Krebsentstehung und arbeiten an der Erfassung von Krebsrisikofaktoren. Sie liefern die Grundlagen für die Entwicklung neuer Ansätze in der Vorbeugung, Diagnose und Therapie von Krebserkrankungen. Daneben klären die Mitarbeiter und Mitarbeiterinnen des Krebsinformationsdienstes (KID) Betroffene, Angehörige und interessierte Bürger über die Volkskrankheit Krebs auf. Das Zentrum wird zu 90 Prozent vom Bundesministerium für Bildung und Forschung und zu 10 Prozent vom Land Baden-Württemberg finanziert.

Dr. Stefanie Seltmann
Leiterin Presse- und Öffentlichkeitsarbeit
Deutsches Krebsforschungszentrum
Im Neuenheimer Feld 280
D-69120 Heidelberg
T: +49 6221 42 2854
F: +49 6221 42 2968
presse@dkfz.de

Dr. Stefanie Seltmann | idw
Weitere Informationen:
http://www.dkfz.de/pressemitteilungen

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Biowissenschaften Chemie:

nachricht Blattkäfer: Schon winzige Pestizid-Dosis beeinträchtigt Fortpflanzung
26.07.2017 | Universität Bielefeld

nachricht Akute myeloische Leukämie (AML): Neues Medikament steht kurz vor der Zulassung in Europa
26.07.2017 | Universitätsklinikum Ulm

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Biowissenschaften Chemie >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Navigationssystem der Hirnzellen entschlüsselt

Das menschliche Gehirn besteht aus etwa hundert Milliarden Nervenzellen. Informationen zwischen ihnen werden über ein komplexes Netzwerk aus Nervenfasern übermittelt. Verdrahtet werden die meisten dieser Verbindungen vor der Geburt nach einem genetischen Bauplan, also ohne dass äußere Einflüsse eine Rolle spielen. Mehr darüber, wie das Navigationssystem funktioniert, das die Axone beim Wachstum leitet, haben jetzt Forscher des Karlsruher Instituts für Technologie (KIT) herausgefunden. Das berichten sie im Fachmagazin eLife.

Die Gesamtlänge des Nervenfasernetzes im Gehirn beträgt etwa 500.000 Kilometer, mehr als die Entfernung zwischen Erde und Mond. Damit es beim Verdrahten der...

Im Focus: Kohlenstoff-Nanoröhrchen verwandeln Strom in leuchtende Quasiteilchen

Starke Licht-Materie-Kopplung in diesen halbleitenden Röhrchen könnte zu elektrisch gepumpten Lasern führen

Auch durch Anregung mit Strom ist die Erzeugung von leuchtenden Quasiteilchen aus Licht und Materie in halbleitenden Kohlenstoff-Nanoröhrchen möglich....

Im Focus: Carbon Nanotubes Turn Electrical Current into Light-emitting Quasi-particles

Strong light-matter coupling in these semiconducting tubes may hold the key to electrically pumped lasers

Light-matter quasi-particles can be generated electrically in semiconducting carbon nanotubes. Material scientists and physicists from Heidelberg University...

Im Focus: Breitbandlichtquellen mit flüssigem Kern

Jenaer Forschern ist es gelungen breitbandiges Laserlicht im mittleren Infrarotbereich mit Hilfe von flüssigkeitsgefüllten optischen Fasern zu erzeugen. Mit den Fasern lieferten sie zudem experimentelle Beweise für eine neue Dynamik von Solitonen – zeitlich und spektral stabile Lichtwellen – die aufgrund der besonderen Eigenschaften des Flüssigkerns entsteht. Die Ergebnisse der Arbeiten publizierte das Jenaer Wissenschaftler-Team vom Leibniz-Instituts für Photonische Technologien (Leibniz-IPHT), dem Fraunhofer-Insitut für Angewandte Optik und Feinmechanik, der Friedrich-Schiller-Universität Jena und des Helmholtz-Insituts im renommierten Fachblatt Nature Communications.

Aus einem ultraschnellen intensiven Laserpuls, den sie in die Faser einkoppeln, erzeugen die Wissenschaftler ein, für das menschliche Auge nicht sichtbares,...

Im Focus: Flexible proximity sensor creates smart surfaces

Fraunhofer IPA has developed a proximity sensor made from silicone and carbon nanotubes (CNT) which detects objects and determines their position. The materials and printing process used mean that the sensor is extremely flexible, economical and can be used for large surfaces. Industry and research partners can use and further develop this innovation straight away.

At first glance, the proximity sensor appears to be nothing special: a thin, elastic layer of silicone onto which black square surfaces are printed, but these...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

10. Uelzener Forum: Demografischer Wandel und Digitalisierung

26.07.2017 | Veranstaltungen

Clash of Realities 2017: Anmeldung jetzt möglich. Internationale Konferenz an der TH Köln

26.07.2017 | Veranstaltungen

2. Spitzentreffen »Industrie 4.0 live«

25.07.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Robuste Computer für's Auto

26.07.2017 | Seminare Workshops

Läuft wie am Schnürchen!

26.07.2017 | Seminare Workshops

Leicht ist manchmal ganz schön schwer!

26.07.2017 | Seminare Workshops