Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Proteine sollen Erbkrankheiten heilen helfen. Spezifische Therapie ermöglicht Reparatur von Genmaterial

09.07.2007
An der Charité - Universitätsmedizin Berlin ist es jetzt gelungen, künstliche Proteine herzustellen, die fehlerhafte Gene zerschneiden können. So soll es künftig möglich sein, Erbkrankheiten erfolgreich zu therapieren. Die Forschungsarbeit, die kürzlich bei Nature Biotechnology online veröffentlicht wurde*, ist ein Projekt des Teams um Prof. Toni Cathomen vom Institut für Virologie am Campus Benjamin Franklin in Kooperation mit zwei Arbeitsgruppen aus Spanien und den USA.

Bei den künstlich hergestellten Proteinen handelt es sich um so genannte Zinkfingernukleasen. Diese funktionieren wie Scheren. Nachdem sie den DNA-Strang an einer fehlerhaften Stelle aufgeschnitten haben, wird in den Zellen automatisch ein Reparaturvorgang aktiviert, die Lücke wird mit "gesundem" Genmaterial aufgefüllt. Fehlerhafte Gene werden so gegen intakte ausgetauscht, ohne dass toxische Nebeneffekte auftreten.

Bisher konnten Forscher nicht garantieren, dass die Gen-Scheren nur am "kranken" Gen schneiden. "Wir haben jetzt die Struktur der Nukleasen so verändert, dass sie zielgenau nur noch das defekte Gen angreifen können", erklärt Prof. Cathomen. Das bedeute allerdings, dass für jede Erbkrankheit eine maßgeschneiderte Schere entworfen werden müsse.

Getestet hat das Team die neuen Gen-Scheren in einer Zellkultur. Bei diesen Versuchen konnte ein fehlerhaftes Gen in über zehn Prozent der Zellen korrigiert werden, ohne dass diese dabei zu Schaden gekommen sind. Die Forscher vermuten, dass neue Blutstammzellen auch im Organismus einen Wachstumsvorteil gegenüber den kranken Zellen besitzen und nach und nach alle Funktionen übernehmen können. So würde das Immunsystem des Patienten langsam wieder aufgebaut. "Das ist ein großer Erfolg", sagt Prof. Cathomen. "Mit dieser neuen Behandlung ließe sich dann beispielsweise jedem Patienten mit angeborener Immunschwächekrankheit helfen." War man bisher auf Stammzellen eines geeigneten Spenders angewiesen, könnte man jetzt stattdessen die korrigierten, körpereigenen Zellen des Patienten transplantieren.

Als nächstes wird das Forscherteam seine Ergebnisse an Mäusen mit Immunschwäche überprüfen. "Wir wollen testen, ob mit den Scheren auch wirklich ein kompletter Organismus geheilt werden kann", sagt Prof. Cathomen. "Möglicherweise eine Erkenntnis, die uns als Grundlage für klinische Studien dienen wird." Der Forscher hofft, dass die Proteine alle Tests bestehen und mit ihnen in Zukunft bestimmte Erbkrankheiten vollständig geheilt werden können.

* Szczepek, Cathomen et al. Nature Biotechnology, advanced online publication: www.nature.com/nbt/journal/vaop/ncurrent/abs/nbt1317.html

Kontakt:
Prof. Toni Cathomen
Arbeitsgruppenleiter
Institut für Virologie CBF
Charité - Universitätsmedizin Berlin
Tel.: 030 - 8445 3820
Email: toni.cathomen@charite.de

Kerstin Endele | idw
Weitere Informationen:
http://www.nature.com/nbt/journal/vaop/ncurrent/abs/nbt1317.html

Weitere Berichte zu: Cathomen Erbkrankheit Gen Genmaterial Protein

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Biowissenschaften Chemie:

nachricht Aufräumen? Nicht ohne Helfer
19.10.2017 | Albert-Ludwigs-Universität Freiburg im Breisgau

nachricht Einzelne Rezeptoren auf der Arbeit
19.10.2017 | Julius-Maximilians-Universität Würzburg

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Biowissenschaften Chemie >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Schmetterlingsflügel inspiriert Photovoltaik: Absorption lässt sich um bis zu 200 Prozent steigern

Sonnenlicht, das von Solarzellen reflektiert wird, geht als ungenutzte Energie verloren. Die Flügel des Schmetterlings „Gewöhnliche Rose“ (Pachliopta aristolochiae) zeichnen sich durch Nanostrukturen aus, kleinste Löcher, die Licht über ein breites Spektrum deutlich besser absorbieren als glatte Oberflächen. Forschern am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) ist es nun gelungen, diese Nanostrukturen auf Solarzellen zu übertragen und deren Licht-Absorptionsrate so um bis zu 200 Prozent zu steigern. Ihre Ergebnisse veröffentlichten die Wissenschaftler nun im Fachmagazin Science Advances. DOI: 10.1126/sciadv.1700232

„Der von uns untersuchte Schmetterling hat eine augenscheinliche Besonderheit: Er ist extrem dunkelschwarz. Das liegt daran, dass er für eine optimale...

Im Focus: Schnelle individualisierte Therapiewahl durch Sortierung von Biomolekülen und Zellen mit Licht

Im Blut zirkulierende Biomoleküle und Zellen sind Träger diagnostischer Information, deren Analyse hochwirksame, individuelle Therapien ermöglichen. Um diese Information zu erschließen, haben Wissenschaftler des Fraunhofer-Instituts für Lasertechnik ILT ein Mikrochip-basiertes Diagnosegerät entwickelt: Der »AnaLighter« analysiert und sortiert klinisch relevante Biomoleküle und Zellen in einer Blutprobe mit Licht. Dadurch können Frühdiagnosen beispielsweise von Tumor- sowie Herz-Kreislauf-Erkrankungen gestellt und patientenindividuelle Therapien eingeleitet werden. Experten des Fraunhofer ILT stellen diese Technologie vom 13.–16. November auf der COMPAMED 2017 in Düsseldorf vor.

Der »AnaLighter« ist ein kompaktes Diagnosegerät zum Sortieren von Zellen und Biomolekülen. Sein technologischer Kern basiert auf einem optisch schaltbaren...

Im Focus: Neue Möglichkeiten für die Immuntherapie beim Lungenkrebs entdeckt

Eine gemeinsame Studie der Universität Bern und des Inselspitals Bern zeigt, dass spezielle Bindegewebszellen, die in normalen Blutgefässen die Wände abdichten, bei Lungenkrebs nicht mehr richtig funktionieren. Zusätzlich unterdrücken sie die immunologische Bekämpfung des Tumors. Die Resultate legen nahe, dass diese Zellen ein neues Ziel für die Immuntherapie gegen Lungenkarzinome sein könnten.

Lungenkarzinome sind die häufigste Krebsform weltweit. Jährlich werden 1.8 Millionen Neudiagnosen gestellt; und 2016 starben 1.6 Millionen Menschen an der...

Im Focus: Sicheres Bezahlen ohne Datenspur

Ob als Smartphone-App für die Fahrkarte im Nahverkehr, als Geldwertkarten für das Schwimmbad oder in Form einer Bonuskarte für den Supermarkt: Für viele gehören „elektronische Geldbörsen“ längst zum Alltag. Doch vielen Kunden ist nicht klar, dass sie mit der Nutzung dieser Angebote weitestgehend auf ihre Privatsphäre verzichten. Am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) entsteht ein sicheres und anonymes System, das gleichzeitig Alltagstauglichkeit verspricht. Es wird nun auf der Konferenz ACM CCS 2017 in den USA vorgestellt.

Es ist vor allem das fehlende Problembewusstsein, das den Informatiker Andy Rupp von der Arbeitsgruppe „Kryptographie und Sicherheit“ am KIT immer wieder...

Im Focus: Neutron star merger directly observed for the first time

University of Maryland researchers contribute to historic detection of gravitational waves and light created by event

On August 17, 2017, at 12:41:04 UTC, scientists made the first direct observation of a merger between two neutron stars--the dense, collapsed cores that remain...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Das Immunsystem in Extremsituationen

19.10.2017 | Veranstaltungen

Die jungen forschungsstarken Unis Europas tagen in Ulm - YERUN Tagung in Ulm

19.10.2017 | Veranstaltungen

Bauphysiktagung der TU Kaiserslautern befasst sich mit energieeffizienten Gebäuden

19.10.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Aufräumen? Nicht ohne Helfer

19.10.2017 | Biowissenschaften Chemie

Neue Biotinte für den Druck gewebeähnlicher Strukturen

19.10.2017 | Materialwissenschaften

Forscher studieren molekulare Konversion auf einer Zeitskala von wenigen Femtosekunden

19.10.2017 | Physik Astronomie