Neuer Behandlungsansatz macht Muskeldystrophie reversibel

Die Tiere der in Nature Genetics veröffentlichten Studie litten an myotoner Dystrophie, der am häufigsten verbreiteten Form von MD bei Erwachsenen. Die Behandlung zielt auf die „Stilllegung“ einer bestimmten Art von toxischen Molekülen im erkrankten Muskel ab. Die Forscher wiesen nach, dass mit diesem Ansatz die Herzfunktion und die Funktion der Skelettmuskel wieder voll hergestellt werden kann.

Bei der myotonen Dystrophie ist wie bei anderen Formen der Muskeldystrophie eine schadhafte DNA für die auftretenden Abweichungen verantwortlich. Die myotone Dystrophie tritt aufgrund einer großen Ausweitung des DNA-Codes, die sehr wahrscheinlich zu einer Ansammlung von giftigen Boten-RNA Molekülen in den Zellen führt. Bei mRNA handelt es sich um eine Kopie der Information, die von einem Gen an die DNA weitergeleitet wird. Ist der DNA-Code fehlerhaft, ist auch die mRNA betroffen. Diese Abweichungen führen zu einer fortschreitenden Muskelschwäche und einem Muskelverfall sowie zu Herzproblemen.

Das Team um Mani Mahadevan ging laut BBC davon aus, dass die Eliminierung der toxischen mRNA-Moleküle eine Erkrankung wieder rückgängig machen könnte. Sie schufen Mäuse mit einer fehlerhaften DNA, die nach Bedarf durch die Verabreichung eines Antibiotikums im Trinkwasser aktiviert oder deaktiviert werden konnte. In der aktiven Phase wiesen die Tiere alle klassischen Symptome einer Muskeldystrophie auf. Wurde die DNA deaktiviert, wurde bei fast allen Tieren die normale Funktion der Skelett- und Herzmuskeln wieder hergestellt. Obwohl der Behandlungsansatz nicht zu 100 Prozent erfolgreich war, gehen die Wissenschaftler davon aus, dass ihre Ergebnisse den lange erwarteten Beweis liefern, dass eine Muskeldystrophie reversibel sein kann.