Molekulargenetisch modifizierte Ratten als Modellorganismen für die Arzneimittelforschung

Die ARTEMIS Pharmaceuticals GmbH (Köln) und die RiNA GmbH (Berlin) gaben heute den Start einer mit 2,8 Mio EURO ausgestatteten Forschungskooperation zur Entwicklung molekulargenetischer Methoden, die das Abschalten („Knockdown“) der Funktion wichtiger Gene mit Hilfe der RNA-Interferenz (RNAi) in Ratten ermöglichen sollen, bekannt. Unter dem Dach des RiNA RNA-Netzwerks (Berlin) kooperieren die Arbeitsgruppen von Prof. Michael Bader, Max-Delbrück-Centrum für Molekulare Medizin (MDC, Berlin-Buch) sowie Prof. Holger Reichardt, Institut für Virologie und Immunbiologie der Universität Würzburg, mit ARTEMIS Pharmaceuticals (Köln).

Ziel ist die Entwicklung neuartiger Methoden für die Funktionsanalyse von Genen, die im Zusammenhang mit schweren Erkrankungen des Menschen stehen, in transgenen Ratten als Modell für die Humanbiologie. Die Arbeiten des MDC sowie der Universität Würzburg werden von ARTEMIS bzw. dem RiNA RNA-Netzwerk finanziert.

ARTEMIS erhält vom Bundesforschungsministerium für den besagten Zeitraum eine finanzielle Förderung in Höhe von 1,3 Mio EURO. Die Ergebnisse aus diesem Projekt werden von ARTEMIS kommerzialisiert. In diesem Zusammenhang haben die RiNA GmbH und ARTEMIS einen Lizenzvertrag abgeschlossen.

Die Funktionsanalyse von Genen durch Expression von shRNA in transgenen Mäusen ist von ARTEMIS inzwischen in Teilgebieten zur Anwendungsreife entwickelt worden. Die entsprechenden Methoden werden bei einer Reihe maßgeblicher Pharmafirmen, die Vertragspartner von ARTEMIS sind, weltweit bereits erfolgreich eingesetzt. Verfahren zur Modifikation von Ratten sind dagegen bisher nicht verfügbar.

Molekulargenetisch veränderte Ratten wären – ihrer in verschiedenen Aspekten besonders ausgeprägten biologischen Ähnlichkeit mit dem Menschen wegen – äußerst wichtige Modellorganismen für die Arzneimittelforschung. Daher werden unter Nutzung der bei ARTEMIS im Bereich der Mausgenetik erarbeiteten wissenschaftlichen Methoden im Rahmen der Forschungskooperation Verfahren entwickelt, die zukünftig auch in der Ratte Genfunktionsanalysen, wie sie bisher nur in der Maus eingesetzt werden können, möglich machen.

Die Arbeitsgruppe um Prof. Bader bringt ihre langjährige Erfahrung auf dem Gebiet der Transgenese von Ratten zur Untersuchung von kardiovaskulären Erkrankungen in das Projekt ein. Im Institut von Prof. Reichardt ist ausgewiesene Expertise auf dem Feld der gezielten Modifikation des Rattengenoms, die in das Projekt einfließt, vorhanden.

Die im Rahmen der Forschungskooperation erarbeiteten wissenschaftlichen Methoden zur Generierung von neuartigen Rattenmodellen werden dazu beitragen, schwerwiegende Erkrankungen des Menschen zukünftig besser zu verstehen und werden dadurch wichtige Beiträge zur Entwicklung neuer Arzneimittel und Therapieverfahren leisten.