Forum für Wissenschaft, Industrie und Wirtschaft

Hauptsponsoren:     3M 
Datenbankrecherche:

 

Gentherapie eröffnet Behandlungsmöglichkeit für Fragiles-X-Syndrom

20.12.2007
Große Fortschritte durch Manipulation eines Gens bei Mäusen erzielt

Wissenschaftler des Picower Institute for Learning and Memory am MIT haben Gentherapie eingesetzt, um die Symptome des Fragilen-X-Syndroms zu verringern. Dieses Syndrom ist die Hauptursache für vererbte Lernschwierigkeiten und Autismus. Derzeit gibt es für das Fragile-X-Syndrom, das auch mit Epilepsie und einem nicht normalen Körperwachstum in Zusammenhang gebracht wird, keine Behandlungsmöglichkeit. Durch die Manipulation nur eines Gens gelangen den Wissenschaftlern nun bei Mäusen große Fortschritte. Die Ergebnisse der Studie wurden in dem Fachmagazin Neuron veröffentlicht.

Das Fragile-X-Syndrom wird durch den Verlust des Gens FMRP verursacht, das ein Protein herstellt, das bei der Proteinsynthese in bestimmten Bereichen des Gehirns wie eine Bremse wirkt. Die Theorie geht davon aus, dass damit einem anderen Protein, mGluR5, ermöglicht wird, diesen Prozess ohne Kontrolle zu stimulieren. Die Folge ist eine zu hohe Aktivität im Gehirn. Die Forscher untersuchten Mäuse, denen das FMRP-Gen fehlte und die viele der Symptome aufwiesen die mit dem Fragile-X-Syndrom in Verbindung gebracht werden. Zusätzlich wurden Mäuse geschaffen, denen nicht nur FMRP fehlte, sondern, die auch über nur 50 Prozent mGluR5 verfügten. Die Tiere der zweiten Gruppe wiesen geringere Symptome auf, weniger Anzeichen von Abweichungen im Gehirn und weniger Anzeichen eines nicht normalen Wachstums.

Das Fehlen von FMRP führt zum Beispiel zu einem übermäßigen Wachstum der Verbindungen zwischen Nervenzellen, den so genannten dendritischen Dornen. Bei einer Kombination mit 50 Prozent weniger mGluR5 war die Dichte völlig normal. Die zweifach veränderten Mäuse litten zusätzlich deutlich seltener an epileptischen Anfällen. Der leitende Wissenschaftler Mark Bear betonte, dass diese Erkenntnisse entscheidende therapeutische Implikationen beim Fragilen-X-Syndrom und Autismus haben. Mark Hirst, der wissenschaftliche Berater der britischen Fragile X Society, wies laut BBC darauf hin, dass die Tiere in der Studie im Laufe ihrer Entwicklung von den verringerten mGluR5-Werten profitierten. Dieser Effekt könne bei der Behandlung von Menschen nicht nachgebildet werden.

Michaela Monschein | pressetext.austria
Weitere Informationen:
http://web.mit.edu/picower
http://www.neuron.org
http://www.fragilex.org.uk

Weitere Berichte zu: Behandlungsmöglichkeit FMRP Fragile-X-Syndrom Gen Gentherapie Mäuse

Weitere Nachrichten aus der Kategorie Biowissenschaften Chemie:

nachricht Pflanzen gegen Staunässe schützen
17.10.2017 | Christian-Albrechts-Universität zu Kiel

nachricht Erweiterung des Lichtwegs macht winzige Strukturen in Körperzellen sichtbar
17.10.2017 | Georg-August-Universität Göttingen

Alle Nachrichten aus der Kategorie: Biowissenschaften Chemie >>>

Die aktuellsten Pressemeldungen zum Suchbegriff Innovation >>>

Die letzten 5 Focus-News des innovations-reports im Überblick:

Im Focus: Neue Möglichkeiten für die Immuntherapie beim Lungenkrebs entdeckt

Eine gemeinsame Studie der Universität Bern und des Inselspitals Bern zeigt, dass spezielle Bindegewebszellen, die in normalen Blutgefässen die Wände abdichten, bei Lungenkrebs nicht mehr richtig funktionieren. Zusätzlich unterdrücken sie die immunologische Bekämpfung des Tumors. Die Resultate legen nahe, dass diese Zellen ein neues Ziel für die Immuntherapie gegen Lungenkarzinome sein könnten.

Lungenkarzinome sind die häufigste Krebsform weltweit. Jährlich werden 1.8 Millionen Neudiagnosen gestellt; und 2016 starben 1.6 Millionen Menschen an der...

Im Focus: Sicheres Bezahlen ohne Datenspur

Ob als Smartphone-App für die Fahrkarte im Nahverkehr, als Geldwertkarten für das Schwimmbad oder in Form einer Bonuskarte für den Supermarkt: Für viele gehören „elektronische Geldbörsen“ längst zum Alltag. Doch vielen Kunden ist nicht klar, dass sie mit der Nutzung dieser Angebote weitestgehend auf ihre Privatsphäre verzichten. Am Karlsruher Institut für Technologie (KIT) entsteht ein sicheres und anonymes System, das gleichzeitig Alltagstauglichkeit verspricht. Es wird nun auf der Konferenz ACM CCS 2017 in den USA vorgestellt.

Es ist vor allem das fehlende Problembewusstsein, das den Informatiker Andy Rupp von der Arbeitsgruppe „Kryptographie und Sicherheit“ am KIT immer wieder...

Im Focus: Neutron star merger directly observed for the first time

University of Maryland researchers contribute to historic detection of gravitational waves and light created by event

On August 17, 2017, at 12:41:04 UTC, scientists made the first direct observation of a merger between two neutron stars--the dense, collapsed cores that remain...

Im Focus: Breaking: the first light from two neutron stars merging

Seven new papers describe the first-ever detection of light from a gravitational wave source. The event, caused by two neutron stars colliding and merging together, was dubbed GW170817 because it sent ripples through space-time that reached Earth on 2017 August 17. Around the world, hundreds of excited astronomers mobilized quickly and were able to observe the event using numerous telescopes, providing a wealth of new data.

Previous detections of gravitational waves have all involved the merger of two black holes, a feat that won the 2017 Nobel Prize in Physics earlier this month....

Im Focus: Topologische Isolatoren: Neuer Phasenübergang entdeckt

Physiker des HZB haben an BESSY II Materialien untersucht, die zu den topologischen Isolatoren gehören. Dabei entdeckten sie einen neuen Phasenübergang zwischen zwei unterschiedlichen topologischen Phasen. Eine dieser Phasen ist ferroelektrisch: das bedeutet, dass sich im Material spontan eine elektrische Polarisation ausbildet, die sich durch ein äußeres elektrisches Feld umschalten lässt. Dieses Ergebnis könnte neue Anwendungen wie das Schalten zwischen unterschiedlichen Leitfähigkeiten ermöglichen.

Topologische Isolatoren zeichnen sich dadurch aus, dass sie an ihren Oberflächen Strom sehr gut leiten, während sie im Innern Isolatoren sind. Zu dieser neuen...

Alle Focus-News des Innovations-reports >>>

Anzeige

Anzeige

IHR
JOB & KARRIERE
SERVICE
im innovations-report
in Kooperation mit academics
Veranstaltungen

Smart MES 2017: die Fertigung der Zukunft

18.10.2017 | Veranstaltungen

DFG unterstützt Kongresse und Tagungen - Dezember 2017

17.10.2017 | Veranstaltungen

Intelligente Messmethoden für die Bauwerkssicherheit: Fachtagung „Messen im Bauwesen“ am 14.11.2017

17.10.2017 | Veranstaltungen

 
VideoLinks
B2B-VideoLinks
Weitere VideoLinks >>>
Aktuelle Beiträge

Seminar zur angewandten Versuchsmethodik und Lebensdauererprobung

18.10.2017 | Seminare Workshops

Smart MES 2017: die Fertigung der Zukunft

18.10.2017 | Veranstaltungsnachrichten

Sicheres Bezahlen ohne Datenspur

17.10.2017 | Informationstechnologie